Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Allogen stamcellstransplantation för multipelt myelom och myelofibros

3 maj 2022 uppdaterad av: University of Utah

Busulfan, Fludarabin, donatorstamcellstransplantation och cyklofosfamid vid behandling av deltagare med multipelt myelom eller myelofibros

Denna fas II-studie studerar hur väl busulfan, fludarabin, donatorstamcellstransplantation och cyklofosfamid kan behandla deltagare med multipelt myelom eller myelofibros. Läkemedel som används i kemoterapi, som busulfan, fludarabin och cyklofosfamid, verkar på olika sätt för att stoppa tillväxten av cancerceller, antingen genom att döda cellerna, genom att stoppa dem från att dela sig eller genom att stoppa dem från att spridas. Att ge kemoterapi före en donatorstamcellstransplantation hjälper till att stoppa tillväxten av celler i benmärgen, inklusive normala blodbildande celler (stamceller) och cancerceller. När de friska stamcellerna från en donator infunderas i deltagaren kan de hjälpa deltagarens benmärg att göra stamceller, röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar. Att ge busulfan och fludarabin före och cyklofosfamid efter donatorstamcell kan fungera bättre vid behandling av deltagare med multipelt myelom eller myelofibros.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PRIMÄRA MÅL:

I. Att utvärdera non-relapse mortality (NRM) upp till dag +100.

SEKUNDÄRA MÅL:

I. Att utvärdera non-relapse mortality (NRM) upp till dag +365. II. För att utvärdera förekomsten av akut transplantat kontra värdsjukdom (GVHD) och kronisk GVHD upp till dag +365 efter transplantation.

III. För att utvärdera den totala överlevnaden och sjukdomsfria överlevnaden upp till 1 år. IV. För att utvärdera klinisk respons och molekylär respons (fullständig respons och partiell respons) upp till 1 år.

SKISSERA:

Deltagarna får busulfan intravenöst (IV) under 2 timmar och fludarabin IV under 30 minuter på dagarna -5 till -2. Deltagarna genomgår hematopoetisk celltransplantation (HSCT) dag 0. Deltagarna får sedan cyklofosfamid IV under 60 minuter dag 3 och 4.

Efter avslutad studiebehandling följs deltagarna upp under 1 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus 0-1
  • Deltagarna måste ha en av följande diagnoser multipelt myelom (MM) eller primär/sekundär myelofibros (MF)

  • Deltagare måste ha histologiskt dokumenterat multipelt myelom (MM)

    • Deltagare i tidigt återfall (mindre än 24 månader från start av systemisk antimyelomterapi som kan inkludera enstaka eller planerad tandem autolog transplantation) efter primär terapi som inkluderade och autolog HSCT; ELLER
    • Senare steg; ELLER
    • Högriskfaktorer definierade av närvaron av något av följande detekterade när som helst före inskrivningen: deletion av kromosom 13 genom konventionell cytogenetik, hypodiploidi, abnormitet i kromosom 1 (1q amplifiering eller 1p deletion), t(4;14), t(14;16), t(14;20) eller deletion av 17p genom fluorescens in situ hybridisering (FISH) eller konventionell karyotypning; högriskkriterier baserade på kommersiellt tillgänglig genuttrycksprofilering; ELLER
    • Extramedullär sjukdom, plasmacellsleukemi eller högt laktatdehydrogenas (LDH)

  • Deltagare måste ha histologiskt dokumenterad myelofibros (MF)

    • Deltagare med Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) plus mellanstadium 2 eller högre risk MF; ELLER

    • Delmängd av deltagare i mellanstadie 1; definieras av:

      • Molekylär profil med dålig risk (trippelnegativ: JAK2, CALR, MPL); ELLER
      • Närvaro av någon av följande mutationer: ASXL1, SRSF2, EZH2, IDH1/2; ELLER
      • Svår trombocytopeni, svår anemi, hög procentandel av perifera blodsprängningar; ELLER
      • Ogynnsamma cytogenetiska avvikelser (omarrangemang av kromosom 5 eller 7 eller >= 3 avvikelser
  • Kunna ge informerat samtycke och villig att underteckna ett godkänt samtyckesformulär som överensstämmer med federala och institutionella riktlinjer
  • GIVARE: En relaterad givare - helt matchad
  • GIVARE: En närstående givare - haploidentisk
  • GIVARE: En icke-närstående givare - helt matchad
  • GIVARE: En icke-närstående givare -9/10 matchade

Exklusions kriterier:

  • Hjärt-vänsterkammar ejektionsfraktion < 40 %, symptomatisk kranskärlssjukdom eller okontrollerade arytmier
  • Pulmonell forcerad utandningsvolym vid en sekund (FEV1) eller diffusionskapacitet i lungan för koldioxid (DLCO) < 40 % eller historia av kronisk användning av extra syre. Tillfällig användning av extra syrgas vid tidpunkten för screening eller registrering är tillåten om utredaren anser att den bakomliggande orsaken till syrgasbehovet är reversibel när behandlingen påbörjas.
  • Njurberäknad eller uppmätt glomerulär filtrationshastighet (GFR) < 30 ml/min, dialysberoende eller njurtransplantation i anamnesen
  • Leverbilirubin > 2 X övre normalgräns (ULN)
  • Alaninaminotransferas (ALT) > 2,5 X ULN eller cirros
  • Deltagare med aktiva eller okontrollerade bakteriella, virus- eller svampinfektioner som kräver systemisk terapi
  • Gravida kvinnor, ammande mödrar eller fertila kvinnor som inte är villiga att använda medicinskt accepterade preventivmedel
  • Manliga och kvinnliga försökspersoner är inte villiga att gå med på medicinskt accepterade preventivmetoder

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling (busulfan, fludarabin, HSCT, cyklofosfamid)
Deltagarna får busulfan IV under 2 timmar och fludarabin IV under 30 minuter på dagarna -5 till -2. Deltagarna genomgår HSCT dag 0. Deltagarna får sedan cyklofosfamid IV under 60 minuter dag 3 och 4.
Övrig: Laboratoriebiomarköranalys
Korrelativa studier
Läkemedel: Cyklofosfamid
Givet IV
Andra namn:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oxazafosforin, 2-[bis(2-kloretyl)amino]tetrahydro-, 2-oxid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYKLO-cell
  • Cykloblastin
  • Cyklofosfam
  • Cyklofosfamidmonohydrat
  • Cyclophosphamidum
  • Cyklofosfan
  • Cyklofosfanum
  • Cyclostin
  • Cyklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
Läkemedel: Fludarabin
Givet IV
Andra namn:
  • Fluradosa
Procedur: Hematopoetisk celltransplantation
Genomgå HSCT
Andra namn:
  • HSCT
  • HCT
  • Hematopoetisk stamcellstransplantation
  • stamcellstransplantation
Läkemedel: Busulfan
Givet IV
Andra namn:
  • Busulfex
  • Misulfan
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-bis[metansulfonoxi]butan
  • BUSS
  • Bussulfam
  • Busulfanum
  • Busulfan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glyzophrol
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamine
  • Metansulfonsyra-tetrametylenester
  • Metansulfonsyra, tetrametylenester
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutin
  • Tetrametylenbis(metansulfonat)
  • Tetrametylenbis[metansulfonat]
  • WR-19508

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Non-relapse Mortality (NRM) vid dag 100
Tidsram: Upp till dag 100
NRM definieras som död på grund av GVHD, infektioner, sepsis, organtoxicitet (lunga, lever, njure). Död av underliggande sjukdom (dvs. progression eller återfall) anses inte vara NRM.
Upp till dag 100

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Non-relapse Mortality (NRM) vid dag 365
Tidsram: Upp till dag 365
NRM definieras som död på grund av GVHD, infektioner, sepsis, organtoxicitet (lunga, lever, njure). Död av underliggande sjukdom (dvs. progression eller återfall) anses inte vara NRM.
Upp till dag 365
Förekomst av akut graft versus värdsjukdom (GVHD)
Tidsram: Upp till dag 365
Fall av akut transplantat mot värdsjukdom (GVHD) kommer att diagnostiseras av den behandlande läkaren och kommer att rapporteras som ett antal deltagare med akut GVHD.
Upp till dag 365
Förekomst av kronisk GVHD
Tidsram: Upp till dag 365
Kronisk GVHD kommer att bedömas utifrån kriterier som fastställdes av National Institutes of Health Consensus Development Project 2005 och nyligen uppdaterades 2014. Detta kommer att rapporteras som ett antal deltagare med diagnosen kronisk GVHD
Upp till dag 365
Total överlevnad vid ett år
Tidsram: Upp till 1 år
Total överlevnad definieras som antalet deltagare som förblir vid liv upp till ett år efter stamcellstransplantation.
Upp till 1 år
Sjukdomsfri överlevnad efter ett år
Tidsram: Upp till 1 år
Sjukdomsfri överlevnad definieras som frånvaro av sjukdomsåterfall eller progression upp till ett år efter stamcellstransplantation.
Upp till 1 år
Antal deltagare med olika kliniska svar
Tidsram: Upp till 1 år
Kliniska svar bestämdes av sjukdomsspecifika kriterier med hänsyn till flera kliniska och molekylära markörer. Multipelt myelom (MM)-svar bestämdes med hjälp av konsensuskriterier för svar från International Myeloma Working Group (IMWG). Deltagare med MM hade antingen Stringent Complete Response (sCR) eller Very Good Partial Response (VGPR). Svaret på myelofibros (MF) bestämdes med hjälp av konsensuskriterier för Internationella arbetsgruppen – Myeloproliferativ Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) och European LeukemiaNet (ELN). Deltagare med MF hade antingen komplett respons (CR) eller stabil sjukdom (SD) (kallas även i protokollet som inget svar).
Upp till 1 år
Antal deltagare med minimalt resterande sjukdomssvar (MRD).
Tidsram: Upp till 1 år
Efter benmärgstransplantation samlades benmärg in var 3-6:e månad (enligt kliniskt indikerat per behandlande utredare) i upp till ett år efter benmärgstransplantation. Benmärg utvärderades av en klinisk patolog för eventuella tecken på multipelt myelom (MM) eller myelofibros (MF). Bevis på MM eller MF i benmärgen kallas minimal residual disease (MRD). En deltagare med bevis för MRD är MRD-positiv. En deltagare utan tecken på MRD är MRD-negativ, vilket anses vara ett MRD-svar. Detta resultat rapporterar antalet deltagare med MRD-svar när som helst mellan benmärgstransplantation upp till ett års uppföljning.
Upp till 1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Utah

Utredare

  • Huvudutredare: Catherine Lee, MD, Huntsman Cancer Institute/ University of Utah

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 mars 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

14 maj 2019

Avslutad studie (Faktisk)

19 februari 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 oktober 2017

Första postat (Faktisk)

6 oktober 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 maj 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 maj 2022

Senast verifierad

1 maj 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HCI98381

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Primär myelofibros

Kliniska prövningar på Laboratoriebiomarköranalys

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera