Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Alogenní transplantace kmenových buněk pro mnohočetný myelom a myelofibrózu

3. května 2022 aktualizováno: University of Utah

Busulfan, fludarabin, transplantace dárcovských kmenových buněk a cyklofosfamid při léčbě účastníků s mnohočetným myelomem nebo myelofibrózou

Tato studie fáze II studuje, jak dobře busulfan, fludarabin, transplantace dárcovských kmenových buněk a cyklofosfamid při léčbě účastníků s mnohočetným myelomem nebo myelofibrózou. Léky používané při chemoterapii, jako je busulfan, fludarabin a cyklofosfamid, působí různými způsoby k zastavení růstu rakovinných buněk, buď tím, že zabíjejí buňky, brání jim v dělení, nebo brání jejich šíření. Podávání chemoterapie před transplantací dárcovských kmenových buněk pomáhá zastavit růst buněk v kostní dřeni, včetně normálních krvetvorných buněk (kmenových buněk) a rakovinných buněk. Když jsou zdravé kmenové buňky od dárce podány infuzí účastníkovi, mohou pomoci kostní dřeni účastníka vytvořit kmenové buňky, červené krvinky, bílé krvinky a krevní destičky. Podávání busulfanu a fludarabinu před a cyklofosfamidu po dárcovských kmenových buňkách může fungovat lépe při léčbě účastníků s mnohočetným myelomem nebo myelofibrózou.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍLE:

I. Vyhodnotit non-relaps mortalitu (NRM) do dne +100.

DRUHÉ CÍLE:

I. Vyhodnotit non-relaps mortalitu (NRM) do dne +365. II. Vyhodnotit výskyt akutní reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) a chronické GVHD až do +365. dne po transplantaci.

III. Zhodnotit celkové přežití a přežití bez onemocnění do 1 roku. IV. K vyhodnocení klinické odpovědi a molekulární odpovědi (kompletní odpověď a částečná odpověď) do 1 roku.

OBRYS:

Účastníci dostávají busulfan intravenózně (IV) po dobu 2 hodin a fludarabin IV po dobu 30 minut ve dnech -5 až -2. Účastníci podstoupí transplantaci hematopoetických buněk (HSCT) v den 0. Účastníci pak dostanou cyklofosfamid IV po dobu 60 minut ve dnech 3 a 4.

Po ukončení studijní léčby jsou účastníci sledováni po dobu 1 roku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-1
  • Účastníci musí mít jednu z následujících diagnóz mnohočetný myelom (MM) nebo primární/sekundární myelofibrózu (MF)

  • Účastníci musí mít histologicky dokumentovaný mnohočetný myelom (MM)

    • Účastníci časného relapsu (méně než 24 měsíců od zahájení systémové antimyelomové terapie, která může zahrnovat jednorázovou nebo plánovanou tandemovou autologní transplantaci) po primární terapii, která zahrnovala autologní HSCT; NEBO
    • Pozdější fáze; NEBO
    • Vysoce rizikové faktory definované přítomností kteréhokoli z následujících zjištěných kdykoli před zařazením do studie: delece chromozomu 13 konvenční cytogenetikou, hypodiploidie, abnormalita v chromozomu 1 (1q amplifikace nebo 1p delece), t(4;14), t(14;16), t(14;20) nebo delece 17p fluorescenční in situ hybridizací (FISH) nebo konvenční karyotypizací; vysoce riziková kritéria založená na komerčně dostupném profilování genové exprese; NEBO
    • Extramedulární onemocnění, plazmatická leukémie nebo vysoká laktátdehydrogenáza (LDH)

  • Účastníci musí mít histologicky zdokumentovanou myelofibrózu (MF)

    • Účastníci s dynamickým mezinárodním prognostickým skórovacím systémem (DIPSS) plus střední stupeň 2 nebo vyšší riziko MF; NEBO

    • Podmnožina účastníků střední fáze 1; definován:

      • Molekulární profil se špatným rizikem (trikrát negativní: JAK2, CALR, MPL); NEBO
      • Přítomnost některé z následujících mutací: ASXL1, SRSF2, EZH2, IDH1/2; NEBO
      • Těžká trombocytopenie, těžká anémie, vysoké procento periferních krevních blastů; NEBO
      • Nepříznivé cytogenetické abnormality (přeuspořádání chromozomu 5 nebo 7 nebo >= 3 abnormality
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas a ochotu podepsat schválený formulář souhlasu, který je v souladu s federálními a institucionálními směrnicemi
  • DÁRCE: Příbuzný dárce – plně odpovídající
  • DÁRCE: Příbuzný dárce - haploidentický
  • DÁRCE: Nepříbuzný dárce – plně odpovídající
  • DÁRCE: Nepříbuzný dárce se shoduje -9/10

Kritéria vyloučení:

  • Ejekční frakce levé srdeční komory < 40 %, symptomatické onemocnění koronárních tepen nebo nekontrolované arytmie
  • Plicní usilovný výdechový objem za jednu sekundu (FEV1) nebo difúzní kapacita plic pro oxid uhličitý (DLCO) < 40 % nebo historie chronického používání doplňkového kyslíku. Dočasné použití doplňkového kyslíku v době screeningu nebo registrace je povoleno, pokud se zkoušející domnívá, že základní příčina potřeby kyslíku je v době zahájení léčby reverzibilní.
  • Renální vypočítaná nebo naměřená glomerulární filtrace (GFR) < 30 ml/min, závislá na dialýze nebo transplantace ledvin v anamnéze
  • Jaterní bilirubin > 2 x horní hranice normálu (ULN)
  • Alaninaminotransferáza (ALT) > 2,5 X ULN nebo cirhóza
  • Účastníci s aktivní nebo nekontrolovanou bakteriální, virovou nebo plísňovou infekcí vyžadující systémovou léčbu
  • Těhotné ženy, kojící matky nebo ženy ve fertilním věku, které nejsou ochotny používat lékařsky uznávané metody antikoncepce
  • Muži a ženy, kteří nejsou ochotni souhlasit s lékařsky uznávanými metodami antikoncepce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba (busulfan, fludarabin, HSCT, cyklofosfamid)
Účastníci dostávají busulfan IV po dobu 2 hodin a fludarabin IV po dobu 30 minut ve dnech -5 až -2. Účastníci podstoupí HSCT v den 0. Účastníci pak dostanou cyklofosfamid IV po dobu 60 minut ve dnech 3 a 4.
Jiný: Laboratorní analýza biomarkerů
Korelační studie
Lék: Cyklofosfamid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oxazafosforin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-,2-oxid, monohydrát
  • Carloxan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrát
  • CYCLO-buňka
  • Cykloblastin
  • Cyklofosfam
  • Monohydrát cyklofosfamidu
  • Cyklofosfamidum
  • Cyklofosfan
  • Cyklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxální
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimunitní
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
Lék: Fludarabin
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Fluradosa
Postup: Transplantace hematopoetických buněk
Podstoupit HSCT
Ostatní jména:
  • HSCT
  • HCT
  • Transplantace hematopoetických kmenových buněk
  • transplantace kmenových buněk
Lék: Busulfan
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Busulfex
  • Misulfan
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-bis[methansulfonoxy]butan
  • AUTOBUS
  • Bussulfam
  • Busulfanum
  • Busulfan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glyzophrol
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamine
  • Tetramethylenester kyseliny methansulfonové
  • Kyselina methansulfonová, tetramethylenester
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutin
  • Tetramethylen bis (methansulfonát)
  • Tetramethylen bis[methansulfonát]
  • WR-19508

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mortalita bez relapsu (NRM) ve 100. den
Časové okno: Do dne 100
NRM je definováno jako smrt v důsledku GVHD, infekcí, sepse, orgánové (plíce, játra, ledviny) toxicity. Smrt na základní onemocnění (tj. progrese nebo relaps) se nepovažuje za NRM.
Do dne 100

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mortalita bez relapsu (NRM) v den 365
Časové okno: Až do dne 365
NRM je definováno jako smrt v důsledku GVHD, infekcí, sepse, orgánové (plíce, játra, ledviny) toxicity. Smrt na základní onemocnění (tj. progrese nebo relaps) se nepovažuje za NRM.
Až do dne 365
Výskyt akutního onemocnění štěpu versus hostitele (GVHD)
Časové okno: Až do dne 365
Případy akutní reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) budou diagnostikovány ošetřujícím lékařem a budou hlášeny jako počet účastníků s akutní GVHD.
Až do dne 365
Výskyt chronické GVHD
Časové okno: Až do dne 365
Chronická GVHD bude posuzována na základě kritérií stanovených projektem rozvoje konsensu Národního institutu zdraví v roce 2005 a nedávno aktualizovaných v roce 2014. To bude hlášeno jako počet účastníků s diagnostikovanou chronickou GVHD
Až do dne 365
Celkové přežití na jeden rok
Časové okno: Do 1 roku
Celkové přežití je definováno jako počet účastníků, kteří zůstávají naživu do jednoho roku po transplantaci kmenových buněk.
Do 1 roku
Přežití bez onemocnění po dobu jednoho roku
Časové okno: Do 1 roku
Přežití bez onemocnění je definováno jako nepřítomnost relapsu nebo progrese onemocnění do jednoho roku po transplantaci kmenových buněk.
Do 1 roku
Počet účastníků s různými klinickými odpověďmi
Časové okno: Do 1 roku
Klinické odpovědi byly stanoveny na základě kritérií specifických pro onemocnění s přihlédnutím k mnoha klinickým a molekulárním markerům. Odpověď na mnohočetný myelom (MM) byla stanovena pomocí konsenzuálních kritérií pro odpověď International Myelom Working Group (IMWG). Účastníci s MM měli buď přísnou úplnou odpověď (sCR) nebo velmi dobrou částečnou odpověď (VGPR). Odpověď na myelofibrózu (MF) byla stanovena pomocí konsenzuálních kritérií International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) a European LeukemiaNet (ELN). Účastníci s MF měli buď kompletní odpověď (CR) nebo stabilní onemocnění (SD) (také označované v protokolu jako žádná odpověď).
Do 1 roku
Počet účastníků s minimální odezvou na reziduální onemocnění (MRD).
Časové okno: Do 1 roku
Po transplantaci kostní dřeně byla kostní dřeň odebírána každých 3-6 měsíců (jak je klinicky indikováno ošetřujícím výzkumníkem) po dobu až jednoho roku po transplantaci kostní dřeně. Kostní dřeň byla hodnocena klinickým patologem na jakékoli známky mnohočetného myelomu (MM) nebo myelofibrózy (MF). Důkaz MM nebo MF v kostní dřeni se označuje jako minimální reziduální nemoc (MRD). Účastník s průkazem MMR je MMR pozitivní. Účastník bez průkazu MRD je MRD-negativní, což je považováno za odpověď MRD. Tento výsledek uvádí počet účastníků s odpověďmi MRD kdykoli mezi transplantací kostní dřeně až do jednoho roku sledování.
Do 1 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Utah

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Catherine Lee, MD, Huntsman Cancer Institute/ University of Utah

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

14. května 2019

Dokončení studie (Aktuální)

19. února 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

6. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HCI98381

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární myelofibróza

  • Suzhou Zelgen Biopharmaceuticals Co.,Ltd
    Dokončeno
    Jaktinib hydrochlorid pro léčbu intolerance ruxolitinibu myelofibrózy
    Primární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (Post-PV MF) | Post-esenciální trombocytémie Myelofibróza (Post-ET MF)
    Čína
  • Imago BioSciences, Inc., a subsidiary of Merck...
    Dokončeno
    IMG-7289 u pacientů s myelofibrózou
    Myelofibróza | Primární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (PPV-MF) | Postesenciální trombocytémie myelofibróza (PET-MF)
    Německo, Spojené státy, Austrálie, Itálie, Spojené království
  • GlaxoSmithKline
    Aktivní, ne nábor
    Rozšířený přístup k momelotinibu u dospělých s myelofibrózou
    Novotvary | Primární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (Post-PV MF) | Post-esenciální trombocytémie myelofibróza (Post-ET MF)
    Spojené státy, Maďarsko, Izrael, Španělsko, Tchaj-wan, Francie, Austrálie, Německo, Belgie, Kanada, Singapur, Korejská republika, Spojené království, Dánsko, Rakousko, Rumunsko, Itálie, Bulharsko, Polsko, Holandsko

Klinické studie na Laboratorní analýza biomarkerů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit