Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allogen stamcelletransplantation for myelomatose og myelofibrose

3. maj 2022 opdateret af: University of Utah

Busulfan, Fludarabin, donorstamcelletransplantation og cyclophosphamid til behandling af deltagere med myelomatose eller myelofibrose

Dette fase II-forsøg undersøger, hvor godt busulfan, fludarabin, donorstamcelletransplantation og cyclophosphamid kan behandle deltagere med myelomatose eller myelofibrose. Lægemidler, der bruges i kemoterapi, såsom busulfan, fludarabin og cyclophosphamid, virker på forskellige måder for at stoppe væksten af ​​kræftceller, enten ved at dræbe cellerne, ved at stoppe dem i at dele sig eller ved at stoppe dem i at sprede sig. At give kemoterapi før en donorstamcelletransplantation hjælper med at stoppe væksten af ​​celler i knoglemarven, herunder normale bloddannende celler (stamceller) og kræftceller. Når de raske stamceller fra en donor infunderes i deltageren, kan de hjælpe deltagerens knoglemarv til at danne stamceller, røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. At give busulfan og fludarabin før og cyclophosphamid efter donorstamcelle kan fungere bedre til behandling af deltagere med myelomatose eller myelofibrose.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. At evaluere non-relapse mortality (NRM) op til dag +100.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. At evaluere non-relapse mortality (NRM) op til dag +365. II. At evaluere forekomsten af ​​akut graft versus værtssygdom (GVHD) og kronisk GVHD op til dag +365 efter transplantation.

III. At evaluere den samlede overlevelse og sygdomsfri overlevelse op til 1 år. IV. At evaluere klinisk respons og molekylær respons (komplet respons og delvis respons) op til 1 år.

OMRIDS:

Deltagerne får busulfan intravenøst ​​(IV) over 2 timer og fludarabin IV over 30 minutter på dag -5 til -2. Deltagerne gennemgår hæmatopoietisk celletransplantation (HSCT) på dag 0. Deltagerne får derefter cyclophosphamid IV over 60 minutter på dag 3 og 4.

Efter afsluttet studiebehandling følges deltagerne op i 1 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0-1
  • Deltagerne skal have en af ​​følgende diagnoser af myelomatose (MM) eller primær/sekundær myelofibrose (MF)

  • Deltagerne skal have histologisk dokumenteret myelomatose (MM)

    • Deltagere i tidligt tilbagefald (mindre end 24 måneder fra påbegyndelse af systemisk anti-myelombehandling, som kan omfatte en enkelt eller planlagt tandem autolog transplantation) efter primær behandling, der inkluderede og autolog HSCT; ELLER
    • Senere fase; ELLER
    • Højrisikofaktorer defineret ved tilstedeværelsen af ​​en af ​​følgende påvist på et hvilket som helst tidspunkt før tilmelding: deletion af kromosom 13 ved konventionel cytogenetik, hypodiploidi, abnormitet i kromosom 1 (1q amplifikation eller 1p deletion), t(4;14), t(14;16), t(14;20) eller deletion af 17p ved fluorescens in situ hybridisering (FISH) eller konventionel karyotyping; højrisikokriterier baseret på kommercielt tilgængelig genekspressionsprofilering; ELLER
    • Ekstramedullær sygdom, plasmacelleleukæmi eller høj laktatdehydrogenase (LDH)

  • Deltagerne skal have histologisk dokumenteret myelofibrose (MF)

    • Deltagere med Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) plus mellemtrin 2 eller højere risiko MF; ELLER

    • Delmængde af deltagere på mellemtrin 1; defineret af:

      • Dårlig-risiko molekylær profil (tredobbelt negativ: JAK2, CALR, MPL); ELLER
      • Tilstedeværelse af enhver af følgende mutationer: ASXL1, SRSF2, EZH2, IDH1/2; ELLER
      • Alvorlig trombocytopeni, svær anæmi, høj procentdel af perifere blodsprængninger; ELLER
      • Ugunstige cytogenetiske abnormiteter (omlejringer af kromosom 5 eller 7 eller >= 3 abnormiteter
  • I stand til at give informeret samtykke og villig til at underskrive en godkendt samtykkeformular, der er i overensstemmelse med føderale og institutionelle retningslinjer
  • DONOR: En relateret donor - fuldt matchet
  • DONOR: En relateret donor - haploidentisk
  • DONOR: En ikke-beslægtet donor - fuldt matchet
  • DONOR: En ikke-relateret donor -9/10 matchede

Ekskluderingskriterier:

  • Hjerte-venstre ventrikulær ejektionsfraktion < 40 %, symptomatisk koronararteriesygdom eller ukontrollerede arytmier
  • Pulmonal-forceret ekspiratorisk volumen ved et sekund (FEV1) eller diffusionskapacitet i lungen for kuldioxid (DLCO) < 40 % eller historie med kronisk brug af supplerende ilt. Midlertidig brug af supplerende ilt på tidspunktet for screening eller registrering er tilladt, hvis investigator føler, at den underliggende årsag til iltbehov er reversibel på det tidspunkt, hvor behandlingen påbegyndes.
  • Nyreberegnet eller målt glomerulær filtrationshastighed (GFR) < 30 ml/min, dialyseafhængig eller nyretransplantation i anamnesen
  • Leverbilirubin > 2 X øvre normalgrænse (ULN)
  • Alaninaminotransferase (ALT) > 2,5 X ULN eller skrumpelever
  • Deltagere med aktive eller ukontrollerede bakterielle, virale eller svampeinfektioner, der kræver systemisk terapi
  • Gravide kvinder, ammende mødre eller kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at bruge medicinsk accepterede præventionsmetoder
  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner er ikke villige til at gå med til medicinsk accepterede præventionsmetoder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (busulfan, fludarabin, HSCT, cyclophosphamid)
Deltagerne får busulfan IV over 2 timer og fludarabin IV over 30 minutter på dag -5 til -2. Deltagerne gennemgår HSCT på dag 0. Deltagerne får derefter cyclophosphamid IV over 60 minutter på dag 3 og 4.
Andet: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative undersøgelser
Medicin: Cyclofosfamid
Givet IV
Andre navne:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamid
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-, 2-oxid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Cykloblastin
  • Cycloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyclophosphamid monohydrat
  • Cyclophospamidum
  • Cyclofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Cyclostin
  • Cytophosphan
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
Medicin: Fludarabin
Givet IV
Andre navne:
  • Fluradosa
Procedure: Hæmatopoietisk celletransplantation
Gennemgå HSCT
Andre navne:
  • HSCT
  • HCT
  • Hæmatopoietisk stamcelletransplantation
  • stamcelletransplantation
Medicin: Busulfan
Givet IV
Andre navne:
  • Busulfex
  • Misulfan
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-bis[methansulfonoxy]butan
  • BUS
  • Bussulfam
  • Busulfanum
  • Busulfan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glyzophrol
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamine
  • Methansulfonsyre-tetramethylenester
  • Methansulfonsyre, tetramethylenester
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutin
  • Tetramethylen Bis(methansulfonat)
  • Tetramethylen bis[methansulfonat]
  • WR-19508

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ikke-tilbagefaldsdødelighed (NRM) på dag 100
Tidsramme: Op til dag 100
NRM er defineret som død på grund af GVHD, infektioner, sepsis, organtoksicitet (lunge, lever, nyre). Død som følge af underliggende sygdom (dvs. progression eller tilbagefald) betragtes ikke som NRM.
Op til dag 100

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ikke-tilbagefaldsdødelighed (NRM) på dag 365
Tidsramme: Op til dag 365
NRM er defineret som død på grund af GVHD, infektioner, sepsis, organtoksicitet (lunge, lever, nyre). Død som følge af underliggende sygdom (dvs. progression eller tilbagefald) betragtes ikke som NRM.
Op til dag 365
Forekomst af akut graft versus værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: Op til dag 365
Tilfælde af akut graft versus host sygdom (GVHD) vil blive diagnosticeret af den behandlende læge og vil blive rapporteret som et antal deltagere med akut GVHD.
Op til dag 365
Forekomst af kronisk GVHD
Tidsramme: Op til dag 365
Kronisk GVHD vil blive vurderet baseret på kriterier fastsat af National Institutes of Health Consensus Development Project i 2005 og for nylig opdateret i 2014. Dette vil blive rapporteret som en optælling af deltagere diagnosticeret med kronisk GVHD
Op til dag 365
Samlet overlevelse på et år
Tidsramme: Op til 1 år
Samlet overlevelse er defineret som antallet af deltagere, der forbliver i live op til et år efter stamcelletransplantation.
Op til 1 år
Sygdomsfri overlevelse efter et år
Tidsramme: Op til 1 år
Sygdomsfri overlevelse er defineret som fravær af sygdomstilbagefald eller progression op til et år efter stamcelletransplantation.
Op til 1 år
Antal deltagere med forskellige kliniske svar
Tidsramme: Op til 1 år
Kliniske responser blev bestemt af sygdomsspecifikke kriterier under hensyntagen til flere kliniske og molekylære markører. Multipelt myelom (MM) respons blev bestemt ved hjælp af International Myeloma Working Group (IMWG) konsensuskriterier for respons. Deltagere med MM havde enten Stringent Complete Response (sCR) eller Very Good Partial Response (VGPR). Myelofibrose (MF)-respons blev bestemt ved hjælp af International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) og European LeukemiaNet (ELN) konsensuskriterier. Deltagere med MF havde enten komplet respons (CR) eller stabil sygdom (SD) (også omtalt i protokollen som intet respons).
Op til 1 år
Antal deltagere med minimal Residual Disease (MRD) respons
Tidsramme: Op til 1 år
Efter knoglemarvstransplantation blev knoglemarv opsamlet hver 3.-6. måned (som klinisk indiceret pr. behandlende investigator) i op til et år efter knoglemarvstransplantation. Knoglemarv blev evalueret af en klinisk patolog for eventuelle tegn på myelomatose (MM) eller myelofibrose (MF). Bevis på MM eller MF i knoglemarven omtales som minimal residual disease (MRD). En deltager med bevis for MRD er MRD-positiv. En deltager uden tegn på MRD er MRD-negativ, hvilket betragtes som et MRD-svar. Dette resultat rapporterer antallet af deltagere med MRD-svar på et hvilket som helst tidspunkt mellem knoglemarvstransplantation op til et års opfølgning.
Op til 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Utah

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Catherine Lee, MD, Huntsman Cancer Institute/ University of Utah

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. maj 2019

Studieafslutning (Faktiske)

19. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

6. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HCI98381

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær myelofibrose

Kliniske forsøg med Laboratoriebiomarkøranalyse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner