ALS 患者的蛋白质代谢、微生物组和研究性益生菌使用研究
2019年7月1日 更新者：Avera McKennan Hospital & University Health Center
肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的蛋白质代谢、微生物组和研究性益生菌使用研究
ALS，也称为“Lou Gehrig 病”，是一种致命的神经退行性疾病。
ALS 的治疗是有限的，目前包括主要症状缓解或支持。
此外，从诊断到死亡的时间平均为 3-5 年。
New Biotic, LLC 已经提交了一份用于研究性益生菌的孤儿药物指定申请，并表示需要对该孤儿药物在 ALS 患者中进行更多研究。
研究概览
详细说明
这将是 10 名患者的探索性协议，预计将筛选大约 25-30 名患者。
我们研究的目的是检查服用研究性益生菌的 ALS 患者餐前和餐后血浆中的氨基酸水平以及纵向肠道微生物组。
- 目的：评估服用研究性益生菌患者的肌肉力量、临床整体评估和痉挛的临床结果。
- 衡量 24 周内与主观功能评估、生活质量和疼痛程度相关的问卷变化。
- 描述脊髓型和延髓型 ALS 患者在蛋白质食物挑战前后的血浆氨基酸水平。
- 评估和描述 ALS 患者的肠道微生物组。
设计：
这是一项非随机、开放标签的两组初步研究，研究对象是 ALS 患者的血浆氨基酸水平、肠道微生物组和研究性益生菌的使用。 参与者将根据某些餐后氨基酸水平分为两组。 将根据患者的氨基酸谱结果对患者进行资格分层。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls、South Dakota、美国、57105
- Avera Medical Group Palliative Medicine Sioux Falls
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 散发性 ALS 的诊断，明确或可能的疾病，修订的 El Escorial 标准
- 患者必须能够理解研究的目的和程序，签署知情同意书并遵守方案要求。
- 年满 18 岁。
- 正常血清镁 (1.7 - 2.3 mg/dL) 和锰 (4.7 - 18.3 ng/mL) 水平或足够的补充以获得正常血清镁（如果锰水平低（
排除标准：
- 需要经常服用抗生素、增加肠道 pH 值的药物和/或碱性水。
- 患者无法保持定期随访或提交知情同意书
- 粪便 pH >7.5 - 研究性益生菌生长和功能的理想粪便 pH 为 6-6.5。
- 被研究者或副研究者判断为不符合入组条件的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：高氨基酸水平
临床整体评估、肌肉力量和痉挛以及功能评估的高氨基酸水平和低氨基酸水平之间的比较。 服用专有益生菌的患者 |
专有的益生菌配方
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实验性的：低氨基酸水平
临床整体评估、肌肉力量和痉挛以及功能评估的高氨基酸水平和低氨基酸水平之间的比较。 服用专有益生菌的患者 |
专有的益生菌配方
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估使用益生菌前后的氨基酸水平。
大体时间：6个月
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将在使用益生菌之前和 6 个月的治疗期间比较氨基酸谱。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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测量与主观功能评估相关的问卷变化。
大体时间：6个月
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将使用肌萎缩性侧索硬化症 - 功能评定量表 (ALS-FRS) 测量变化。 ALS-FRS 是一份包含 12 个项目的问卷，用于评估延髓、肢体和呼吸功能。 分数范围从 0（最差函数）到 48（最好函数）。 这份问卷是自我管理的，可以在家人的帮助下完成。 分数范围为 0-48。 最高分反映没有变化，或评估任务有困难。 低分表示功能不佳且需要帮助。 |
6个月
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衡量生活质量的变化。
大体时间：6个月
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将使用肌萎缩侧索硬化症 - 生活质量问卷来衡量变化。
ALS-QOL 是一份包含 7 个分数的 50 项自填问卷。
这些分数代表六个领域和总平均分数。
这六个领域是 1) 负面情绪，2) 互动，3) 亲密关系，4) 宗教信仰，5) 身体和 6) Bulbar。
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6个月
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使用编号疼痛量表评估疼痛程度。
大体时间：6个月
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在 6 个月的研究期间将收集 0-10 的疼痛等级变化。
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Francine Arneson, MD、Avera Medical Group Palliative Medicine Sioux Falls
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年6月1日
初级完成 (实际的)
2019年6月26日
研究完成 (实际的)
2019年6月26日
研究注册日期
首次提交
2017年9月5日
首先提交符合 QC 标准的
2017年10月26日
首次发布 (实际的)
2017年10月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年7月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年7月1日
最后验证
2019年7月1日
更多信息
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