艾曲波帕 vs. rhTPO 在 HSCT 后增加血小板水平

造血干细胞移植(HSCT)是治疗血液系统恶性肿瘤的重要手段，而造血干细胞移植后促进血小板生成是决定移植成功与否的重要因素之一。

近年来，治疗移植后血小板减少症的主要有效方法是预防性输注血小板。 但该方法可引起血小板输注相关的移植物抗宿主病（GVHD），增加输血相关反应和感染的风险，易产生血小板相关特异性抗体（HPA），严重影响血小板治疗的疗效。输液，甚至使血小板输注无效。 此外，研究表明，输注血小板的有效率为30%-70%，目前由于供血不足，限制了血小板在临床上的应用。

重组人血小板生成素（rhTPO）是一种经过全长糖基化修饰的糖蛋白分子，与内源性血小板生成素（TPO）具有相似的药理作用。 TPO是巨核细胞特有的细胞因子，通过与受体c-mpl结合，促进巨核祖细胞的增殖和成熟。 此外，中国国家食品药品监督管理局 (SFDA) 于 2006 年批准 rhTPO 用于治疗肿瘤化疗后的血小板减少症。 研究表明rhTPO可提高血小板低位期血小板计数的平均值，缩短低位时间，改善骨髓抑制期外周血血小板聚集率。

Eltrombopag 是第一种口服非肽受体 (TPO-R) 激动剂，可通过 Janus 激酶 (JAK) /信号转导和转录激活因子 (STAT) 通路诱导大核祖细胞的增殖和成熟。 2008年，美国FDA批准艾曲波帕用于慢性特发性血小板减少症的治疗，并广泛应用于化疗后出现血小板减少症的肿瘤患者。 田中等人。已经证明艾曲波帕可以改善干细胞移植患者骨髓抑制期血小板计数的平均升高。 此外，在接受移植的9例患者中，原发性和继发性血小板减少症患者的完全反应率分别为60%和71%。

国内研究表明，rhTPO可促进急性白血病患者allo-HSCT后血小板计数的恢复，有效减少血小板输注，降低移植出血风险。 然而，艾曲波帕对HSCT治疗后血小板计数改善的作用尚不清楚。 此外，艾曲波帕与 rhTPO 在临床试验中对 HSCT 后血小板恢复的疗效和安全性的比较尚未得到研究。 因此，探讨艾曲波帕和rhTPO促进HSCT术后血小板恢复的有效性和安全性具有重要意义，为HSCT术后血小板恢复提供更好的方法。

本研究的目的是比较艾曲波帕与 rhTPO 在中国 HSCT 后患者完全缓解方面的疗效。 更准确地说，Eltrombopag从第1天开始每日口服50mg直至HSCT后血小板完全有效恢复，而rhTPO从第1天开始每天皮下注射15000u直至HSCT后血小板完全有效恢复。

主要终点是移植后第 60 天血小板植入的累积数量（连续 7 天不输血，血小板恢复至 ≥ 20 X 109/L）