低风险 MDS 患者对 ESA 反应的生物学预测因素

较低风险的 MDS 患者，具有低和 INT-1 IPSS 评分，贫血 Hb<10g/dl，需要或不需要红细胞 (RBC) 输注，根据法国国家建议接受红细胞生成刺激剂 (ESA) 治疗（epoetin zeta 40000 UI/week in lower risk MDS, <10% blasts, hb<10g/dl and sEPO<500UI/l, 持续 12 周）。

在 ESA 治疗的 T0 和 W12 前瞻性地收集 BM 抽吸物。

在所有 70 名患者中，12 周后，将在 70 名患者中前瞻性地收集 BM 抽吸物。

新鲜骨髓样本将集中在科钦医院进行红细胞生成障碍的流式细胞术分析和基因测序（血液学实验室，科钦，巴黎）。 “Ogata 流式细胞术评分”将在米卢斯、克雷泰伊、图尔、格勒诺布尔或科钦进行当地评估。 在第 12 周通过流式细胞术“Ogata 评分”对患者进行了重新评估。

收集血浆用于 GDF-15 和铁调素的分析，并送往科钦（巴黎科钦研究所）。 铁调素水平在 Louis Mourier 医院通过 LC-MS/MS 方法测量。

根据前面描述的方法，在科钦以集中方式进行红色评分分析。 基本上，根据性别对CD36、CD71 CV和Hb水平进行评估。

基因组研究和生物信息学分析 将通过下一代测序 (NGS) 分析在 70 个样本中筛选 39 个选定基因组中的突变。

样本量证明和统计分析 样本量计算基于次要终点，即响应率。 研究人员预计反应率为 50-60%，因此大约 30 名患者将是反应者，30 名患者将是非反应者。 对于 10%-15% 的不可评估的生物学数据，应包括 n=70 名患者。