저위험 MDS 환자에서 ESA 반응의 생물학적 예측 인자

위험도가 낮은 MDS 환자, LOW 및 INT-1 IPSS 점수, 빈혈 Hb<10g/dl, 적혈구(RBC) 수혈 필요 여부, 프랑스 국가 권장 사항(epoetin zeta 40000)에 따라 적혈구 생성 촉진제(ESA)로 치료 저위험 MDS에서 UI/주, <10% 모세포, Hb<10g/dl 및 sEPO<500UI/l, 12주 동안).

BM 흡인물은 ESA 치료의 T0 및 W12에서 전향적으로 수집됩니다.

BM 흡인물은 70명의 환자에서 12주 후에 모든 70명의 환자에 포함될 때 전향적으로 수집될 것입니다.

신선한 골수 샘플은 적혈구 조혈 장애 및 유전자 시퀀싱의 유세포분석 분석을 위해 Cochin 병원에서 집중화될 것입니다(Hematology lab, Cochin, Paris). "Ogata 유세포 분석 점수"는 Mulhouse, Creteil, Tours, Grenoble 또는 Cochin에서 현지에서 평가됩니다. 12주차에 유세포 분석법 "Ogata 점수"로 환자를 재평가했습니다.

GDF-15 및 헵시딘 분석을 위해 혈장을 수집하고 Cochin(Institut Cochin, Paris)으로 보냅니다. Hepcidin 수준은 Louis Mourier 병원에서 LC-MS/MS 방법으로 측정되었습니다.

레드 스코어 분석은 앞에서 설명한 방법에 따라 Cochin에서 중앙 집중식으로 수행되었습니다. 기본적으로 성별에 따라 CD36, CD71 CV 및 Hb 수준으로 평가하였다.

게놈 연구 및 생물정보학적 분석 39개 유전자로 구성된 선택된 패널의 돌연변이는 NGS(Next-Generation Sequencing) 분석을 통해 70개 샘플에서 스크리닝됩니다.

샘플 크기 타당성 및 통계 분석 샘플 크기 계산은 반응률인 2차 종료점을 기반으로 했습니다. 연구자들은 50-60%의 반응률을 예상했으며, 따라서 약 30명의 환자가 반응자이고 30명의 환자가 비반응자가 될 것입니다. 평가할 수 없는 생물학적 데이터의 10%-15%로 n=70명의 환자가 포함되어야 합니다.