使用氨甲环酸治疗血小板减少症的儿科试验
2021年8月24日 更新者：Meghan McCormick
本研究评估了在接受化疗或血液和/或骨髓移植的儿童中，除标准疗法外，氨甲环酸 (TXA) 的使用，以降低出血风险。
一半的参与者将接受氨甲环酸，一半的参与者将接受安慰剂。
研究概览
详细说明
本研究的目的是进行一项前瞻性、随机、盲法、安慰剂对照试验，以评估在原发性骨髓疾病或化疗引起的血小板减少症患者的标准治疗中加入氨甲环酸抗纤维蛋白溶解疗法的安全性和可行性、免疫疗法和/或放射疗法以防止出血。
这项研究的结果将通过提供证据证明 TXA 在血小板减少症患者中用作血小板输注治疗的辅助治疗时是否有效和安全，从而改变实践。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
11
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 21年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者必须确诊为血液系统恶性肿瘤或实体瘤恶性肿瘤
- 患者必须正在接受或计划接受化疗或骨髓移植
- 患者只有在住院期间才有资格接受研究药物或安慰剂
- 必须预测患者的血小板减少症≤20,000/微升 (uL) ≥ 5 天
- 患者的血小板输注阈值必须≤30,000/uL
- 患者必须超过最后一次聚乙二醇化 (PEG)-天冬酰胺酶剂量超过 14 天或超过最后一次欧文氏菌天冬酰胺酶剂量超过 72 小时
- 患者必须能够遵守治疗和监测
排除标准：
- 急性早幼粒细胞白血病 (APL) 的诊断
- 免疫性血小板减少性紫癜 (ITP)、血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) 或溶血性尿毒症综合征 (HUS) 的病史
- 弥散性血管内凝血病 (DIC) 的诊断
- 遗传性或获得性出血性疾病史和/或遗传性或获得性血栓形成前疾病
- 在入组或研究药物激活前 48 小时内，患者不得出现 WHO 2 级或以上出血
- 患者在入组前 7 天内不得接受 PEG-天冬酰胺酶。 如果在入组前 8-14 天内给予，如果凝血酶原时间 (PT)、部分凝血活酶时间 (PTT)、国际标准化比值 (INR) 和纤维蛋白原均在正常上限的 1.5 倍以内，则患者符合条件。
- 患者不得接受氨甲环酸或其他抗纤维蛋白溶解剂或任何其他促进止血的药物（包括 DDAVP、重组因子 VII、凝血酶原复合浓缩物、雌激素衍生物和孕激素）
- 患者不得接受抗凝或抗血小板治疗（包括肝素输注、依诺肝素、阿司匹林。 如果在血小板计数 <50,000/uL 时停止抗凝剂/抗血小板治疗，患者将有资格入组）
- 患者不得接受血小板生长因子
- 当前血栓栓塞事件
- 入组前 <6 个月的血栓栓塞事件史
- 目前/既往有窦房结阻塞病史
- 可见血尿
- 肾功能不全（定义为通过 Schwartz 方程计算的年龄特异性肌酐值）或血液透析或无尿（定义为 24 小时内尿液 <10 mL/小时）
- 癫痫发作史
- 氨甲环酸过敏
- 怀孕
- 不愿接受输血
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：氨甲环酸
剂量将通过静脉内 (IV) 给药。
根据治疗研究者的判断，每 8 小时或每天 3 次 (TID) 给药一次。
TXA 剂量为 10mg/kg，用生理盐水稀释至总体积为 15 毫升 (mL)。
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患者符合纳入/排除标准后给予静脉药物治疗
其他名称：
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
剂量将通过静脉内 (IV) 给药。
根据治疗研究者的判断，每 8 小时或 TID 给药一次。
将以 15mL 的总体积施用生理盐水。
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患者符合纳入/排除标准后给予静脉药物治疗
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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参加者中氨甲环酸的安全性和耐受性作为由 CTCAE v4.03 评估的任何不良事件和严重不良事件 (SAE) 患者的数量
大体时间：从激活研究药物（最多 30 天）到停用研究药物后 30 天
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不良事件和严重不良事件 (SAE) 将在受试者参与研究的整个过程中以及研究药物停药后最多 30 天内收集，无论其归因如何。 不良事件和严重不良事件将根据 NCI CTCAE v 4.03 按类型和等级制成表格。 假设是在严重血小板减少症期间，氨甲环酸可以安全地添加到血液恶性肿瘤或实体瘤患者的标准治疗方案中。 分析仅限于通过报告的不良事件、严重不良事件和死亡来描述性评估氨甲环酸在血液系统恶性肿瘤或实体瘤患者中的安全性。 |
从激活研究药物（最多 30 天）到停用研究药物后 30 天
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氨甲环酸作为标准治疗辅助手段的可行性：符合条件和招募的参与者人数
大体时间：从招募第一位患者到招募最后一位患者，持续时间长达 16 个月
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有资格参加研究并被招募的参与者人数。 假设是在严重血小板减少症期间，氨甲环酸可以安全地添加到血液恶性肿瘤或实体瘤患者的标准治疗方案中。 通过监测筛选的患者数量、符合入组条件的患者数量和研究期间的招募率（包括启动和正在进行的）对招募可行性的描述性评估，通过收集关于筛选的患者数量、数量的数据来完成符合研究纳入条件的患者人数、同意研究纳入的合格患者人数以及同意接受研究药物的患者人数，通过 CONSORT 图以可视化形式组织。 |
从招募第一位患者到招募最后一位患者，持续时间长达 16 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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世界卫生组织 (WHO) 出血量表 2 级或更高级别的出血
大体时间：研究药物激活后 30 天
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研究药物激活后出现 WHO 2 级或以上出血的患者比例。
出血分级范围从 1（轻微出血）到 4（致命或危及生命的出血）。
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研究药物激活后 30 天
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血小板和红细胞输注次数
大体时间：研究药物激活后 30 天
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在研究药物处方激活后的前 30 天内，每位患者的血小板和红细胞输注次数
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研究药物激活后 30 天
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无 WHO 2 级或以上出血的存活天数
大体时间：研究药物激活后 30 天
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在研究药物激活后的前 30 天内存活且没有 WHO 2 级或更大出血的天数。
出血分级范围从 1（轻微出血）到 4（致命或危及生命的出血）。
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研究药物激活后 30 天
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血栓栓塞不良事件和严重不良事件的发生
大体时间：从激活研究药物（最多 30 天）到停用研究药物后 30 天
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随机化后标准诊断影像学上的任何静脉或动脉血栓形成
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从激活研究药物（最多 30 天）到停用研究药物后 30 天
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任何级别的出血
大体时间：从激活研究药物（最多 30 天）到停用研究药物后 30 天
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在研究药物激活后，根据 WHO 出血评分评估的任何级别出血患者的比例
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从激活研究药物（最多 30 天）到停用研究药物后 30 天
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研究期间观察到的最高出血等级（根据 WHO 出血量表测量）
大体时间：从激活研究药物（最多 30 天）到停用研究药物后 30 天
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每个入组患者在研究期间的最高级别出血（根据 WHO 出血量表测量）。
出血分级范围从 1（轻微出血）到 4（致命或危及生命的出血）。
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从激活研究药物（最多 30 天）到停用研究药物后 30 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Meghan McCormick, MD、UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年4月22日
初级完成 (实际的)
2020年8月25日
研究完成 (实际的)
2020年8月25日
研究注册日期
首次提交
2019年1月4日
首先提交符合 QC 标准的
2019年1月11日
首次发布 (实际的)
2019年1月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年9月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月24日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- PRO18100519
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
匿名公共数据集将在主要结果发布后提供
IPD 共享时间框架
1年内开始至试用完成后5年结束
IPD 共享访问标准
提供方法论合理建议的研究人员可能会要求提供数据。
提案应发送至 meghan.mccormick3@chp.edu。
要获得访问数据请求者将需要签署数据访问协议。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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氨甲环酸的临床试验
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