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Un essai pédiatrique utilisant l'acide tranexamique dans la thrombocytopénie

24 août 2021 mis à jour par: Meghan McCormick
Cette étude évalue l'utilisation de l'acide tranexamique (TXA) en plus du traitement standard chez les enfants recevant une chimiothérapie ou une greffe de sang et/ou de moelle pour diminuer le risque de saignement. La moitié des participants recevront de l'acide tranexamique et la moitié des participants recevront un placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude est de mener un essai prospectif, randomisé, en aveugle et contrôlé par placebo pour évaluer l'innocuité et la faisabilité de l'ajout d'un traitement antifibrinolytique à l'acide tranexamique aux soins standard chez les patients thrombocytopéniques en raison de troubles primaires de la moelle osseuse ou d'une chimiothérapie. , immunothérapie et/ou radiothérapie afin de prévenir les saignements. Les résultats de cette étude modifieront la pratique en fournissant des preuves quant à savoir si oui ou non l'ATX est un traitement efficace et sûr lorsqu'il est utilisé en complément d'une thérapie de transfusion plaquettaire chez le patient thrombocytopénique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

11

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 21 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients doivent avoir un diagnostic confirmé de malignité hématologique ou de malignité de tumeur solide
  • Les patients doivent suivre ou planifier une chimiothérapie ou une GMO
  • Les patients ne seront éligibles pour recevoir le médicament à l'étude ou le placebo que pendant les périodes d'hospitalisation
  • On doit prévoir que les patients auront une thrombocytopénie ≤ 20 000/microlitre (uL) pendant ≥ 5 jours
  • Le patient doit avoir un seuil de transfusion plaquettaire ≤ 30 000/uL
  • Les patients doivent être > 14 jours au-delà de leur dernière dose de Pegylated (PEG)-Asparaginase ou > 72 heures au-delà de leur dernière dose d'Erwinia Asparaginase
  • Les patients doivent pouvoir se conformer au traitement et à la surveillance

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic de la leucémie aiguë promyélocytaire (LAP)
  • Antécédents de purpura thrombocytopénique immunologique (PTI), de purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) ou de syndrome hémolytique et urémique (SHU)
  • Diagnostic de la coagulopathie intravasculaire disséminée (CIVD)
  • Antécédents de trouble hémorragique héréditaire ou acquis ET/OU trouble prothrombotique héréditaire ou acquis
  • Le patient ne doit pas avoir de saignement de grade OMS 2 ou supérieur dans les 48 heures précédant l'inscription ou l'activation du médicament à l'étude
  • Le patient ne doit pas avoir reçu de PEG-Asparaginase dans les 7 jours précédant l'inscription. S'il est administré dans les 8 à 14 jours précédant l'inscription, les patients sont éligibles si le temps de prothrombine (PT), le temps de thromboplastine partielle (PTT), le rapport international normalisé (INR) et le fibrinogène sont obtenus et se situent dans les 1,5 fois les limites supérieures de la normale.
  • Le patient ne doit pas recevoir d'acide tranexamique ou d'autres agents antifibrinolytiques ou tout autre agent favorisant l'hémostase (qui comprend le DDAVP, le facteur VII recombinant, le concentré de complexe de prothrombine, les dérivés d'œstrogènes et les progestatifs)
  • Le patient ne doit pas recevoir de traitement anticoagulant ou antiplaquettaire (qui comprend une perfusion d'héparine, de l'énoxaparine, de l'aspirine. Si le traitement anticoagulant / antiplaquettaire est interrompu lorsque la numération plaquettaire est <50 000 / uL, le patient sera éligible pour l'inscription)
  • Le patient ne doit pas recevoir de facteurs de croissance plaquettaire
  • Événement thromboembolique actuel
  • Antécédents d'événement thromboembolique <6 mois avant l'inscription
  • Antécédents actuels / antérieurs de maladie d'obstruction sinusoïdale
  • Hématurie visible
  • Dysfonctionnement rénal (tel que défini par les valeurs de créatinine spécifiques à l'âge calculées par l'équation de Schwartz) ou hémodialyse ou anurie (définie comme <10 mL d'urine/heure sur 24 heures)
  • Antécédents de convulsions
  • Allergie à l'acide tranexamique
  • Grossesse
  • Refus d'accepter des transfusions de produits sanguins

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: LA PRÉVENTION
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: L'acide tranexamique
Les doses seront administrées par voie intraveineuse (IV). Les doses sont administrées toutes les 8 heures ou trois fois par jour (TID) à la discrétion de l'investigateur traitant. La dose de TXA sera de 10 mg/kg, diluée dans une solution saline normale jusqu'à un volume total de 15 millilitres (mL).
Médicament: L'acide tranexamique
Médicament intraveineux administré après que le patient a satisfait aux critères d'inclusion/exclusion
Autres noms:
  • ATX
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Les doses seront administrées par voie intraveineuse (IV). Les doses sont administrées toutes les 8 heures ou TID à la discrétion de l'investigateur traitant. Une solution saline normale sera administrée à un volume total de 15 ml.
Médicament: Solution saline normale
Médicament intraveineux administré après que le patient a satisfait aux critères d'inclusion/exclusion
Autres noms:
  • N.-É.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité et tolérabilité de l'acide tranexamique chez les participants en tant que nombre de patients présentant des événements indésirables et des événements indésirables graves (EIG) évalués par CTCAE v4.03
Délai: De l'activation du médicament à l'étude (maximum 30 jours) à 30 jours à compter de l'arrêt du médicament à l'étude

Les événements indésirables et les événements indésirables graves (SAE) seront recueillis sur les sujets tout au long de leur participation à l'étude et jusqu'à 30 jours après l'arrêt du médicament à l'étude, quelle que soit l'attribution. Les événements indésirables et les événements indésirables graves seront classés par type et grade selon le NCI CTCAE v 4.03.

L'hypothèse est que l'acide tranexamique peut être ajouté en toute sécurité aux régimes de soins standard chez les patients atteints d'hémopathies malignes ou de tumeurs solides pendant les périodes de thrombocytopénie sévère. Analyse limitée à une évaluation descriptive de l'innocuité de l'acide tranexamique chez les patients atteints d'hémopathies malignes ou de tumeurs solides en fonction des effets indésirables signalés, des effets indésirables graves et du décès.
De l'activation du médicament à l'étude (maximum 30 jours) à 30 jours à compter de l'arrêt du médicament à l'étude
Faisabilité de l'acide tranexamique en complément d'un traitement standard : nombre de participants éligibles et recrutés
Délai: Du moment du recrutement du premier patient jusqu'à l'inscription du dernier patient, jusqu'à 16 mois

Nombre de participants éligibles pour l'inscription à l'étude et recrutés.

L'hypothèse est que l'acide tranexamique peut être ajouté en toute sécurité aux régimes de soins standard chez les patients atteints d'hémopathies malignes ou de tumeurs solides pendant les périodes de thrombocytopénie sévère. Une évaluation descriptive de la faisabilité du recrutement en surveillant le nombre de patients dépistés, le nombre de patients éligibles à l'inscription et le taux de recrutement (à la fois en démarrage et en cours) pendant la période d'étude à compléter en collectant des données sur le nombre de patients dépistés, le nombre nombre de patients éligibles à l'inclusion dans l'étude, le nombre de patients éligibles qui consentent à l'inclusion dans l'étude et le nombre de patients consentants activés pour le médicament à l'étude, organisés sous forme visuelle par le diagramme CONSORT.
Du moment du recrutement du premier patient jusqu'à l'inscription du dernier patient, jusqu'à 16 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle de saignement de grade 2 ou supérieur de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
Délai: 30 jours après l'activation du médicament à l'étude
Proportion de patients présentant des saignements de grade OMS 2 ou supérieur, après activation du médicament à l'étude. Saignement classé sur une échelle allant de 1 (saignement mineur) à 4 (saignement mortel ou mettant la vie en danger).
30 jours après l'activation du médicament à l'étude
Nombre de transfusions de plaquettes et de globules rouges
Délai: 30 jours après l'activation du médicament à l'étude
Nombre de transfusions de plaquettes et de globules rouges par patient au cours des 30 premiers jours suivant l'activation de la prescription du médicament à l'étude
30 jours après l'activation du médicament à l'étude
Nombre de jours en vie et sans saignement de grade 2 ou supérieur selon l'OMS
Délai: 30 jours après l'activation du médicament à l'étude
Nombre de jours en vie et sans saignement de grade 2 de l'OMS ou plus au cours des 30 premiers jours après l'activation du médicament à l'étude. Saignement classé sur une échelle allant de 1 (saignement mineur) à 4 (saignement mortel ou mettant la vie en danger).
30 jours après l'activation du médicament à l'étude
La survenue d'événements indésirables thromboemboliques et d'événements indésirables graves
Délai: De l'activation du médicament à l'étude (maximum 30 jours) à 30 jours à compter de l'arrêt du médicament à l'étude
Toute thrombose veineuse ou artérielle sur l'imagerie diagnostique standard post-randomisation
De l'activation du médicament à l'étude (maximum 30 jours) à 30 jours à compter de l'arrêt du médicament à l'étude
Saignement de n'importe quel grade
Délai: De l'activation du médicament à l'étude (maximum 30 jours) à 30 jours à compter de l'arrêt du médicament à l'étude
Proportion de patients présentant des saignements de tout grade, évalués par le score de saignement de l'OMS, après l'activation du médicament à l'étude
De l'activation du médicament à l'étude (maximum 30 jours) à 30 jours à compter de l'arrêt du médicament à l'étude
Grade de saignement le plus élevé observé (tel que mesuré sur l'échelle de saignement de l'OMS) pendant la période d'étude
Délai: De l'activation du médicament à l'étude (maximum 30 jours) à 30 jours à compter de l'arrêt du médicament à l'étude
Le grade de saignement le plus élevé (tel que mesuré sur l'échelle de saignement de l'OMS) pendant la période d'étude chez chaque patient inscrit. Saignement classé sur une échelle allant de 1 (saignement mineur) à 4 (saignement mortel ou mettant la vie en danger).
De l'activation du médicament à l'étude (maximum 30 jours) à 30 jours à compter de l'arrêt du médicament à l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Meghan McCormick

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Meghan McCormick, MD, UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

22 avril 2019

Achèvement primaire (RÉEL)

25 août 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

25 août 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 janvier 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 janvier 2019

Première publication (RÉEL)

16 janvier 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

20 septembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2021

Dernière vérification

1 août 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PRO18100519

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Un ensemble de données publiques anonymisées sera disponible après la publication des résultats primaires

Délai de partage IPD

Commençant dans un délai d'un an et se terminant 5 ans après la fin de l'essai

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qui fournissent une proposition méthodologiquement valable peuvent demander des données. Les propositions doivent être adressées à meghan.mccormick3@chp.edu. Pour obtenir l'accès aux données, les demandeurs devront signer un accord d'accès aux données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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