Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pediatrická studie s použitím kyseliny tranexamové u trombocytopenie

24. srpna 2021 aktualizováno: Meghan McCormick
Tato studie hodnotí použití kyseliny tranexamové (TXA) navíc ke standardní léčbě u dětí podstupujících chemoterapii nebo transplantaci krve a/nebo dřeně ke snížení rizika krvácení. Polovina účastníků dostane kyselinu tranexamovou a polovina účastníků placebo.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je provést prospektivní, randomizovanou, zaslepenou, placebem kontrolovanou studii s cílem vyhodnotit bezpečnost a proveditelnost přidání antifibrinolytické léčby kyselinou tranexamovou ke standardní péči u pacientů, kteří jsou trombocytopeničtí v důsledku primárních poruch kostní dřeně nebo chemoterapie. imunoterapie a/nebo radiační terapie za účelem prevence krvácení. Výsledky této studie změní praxi tím, že poskytnou důkazy o tom, zda je TXA účinná a bezpečná léčba, pokud se používá jako doplněk k transfuzní léčbě trombocytopenickými pacienty.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 21 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti musí mít potvrzenou diagnózu hematologické malignity nebo malignity solidního tumoru
  • Pacienti musí podstupovat nebo plánovat chemoterapii nebo BMT
  • Pacienti budou způsobilí dostávat studovaný lék nebo placebo pouze během hospitalizace
  • U pacientů se musí předpokládat trombocytopenie ≤ 20 000/mikrolitr (ul) po dobu ≥ 5 dnů
  • Pacient musí mít práh transfuze krevních destiček ≤ 30 000/ul
  • Pacienti musí být >14 dní po poslední dávce pegylované (PEG)-asparaginázy nebo >72 hodin po poslední dávce Erwinia asparaginázy
  • Pacienti musí být schopni dodržovat léčbu a sledování

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza akutní promyelocytární leukémie (APL)
  • Imunitní trombocytopenická purpura (ITP), trombotická trombocytopenická purpura (TTP) nebo hemolytický uremický syndrom (HUS) v anamnéze
  • Diagnostika diseminované intravaskulární koagulopatie (DIC)
  • Anamnéza dědičné nebo získané poruchy krvácivosti A/NEBO dědičná nebo získaná protrombotická porucha
  • Pacient nesmí mít krvácení stupně 2 nebo vyšší WHO během 48 hodin před zařazením do studie nebo aktivací studovaného léku
  • Pacient nesmí dostat PEG-asparaginázu během období 7 dnů před zařazením. Pokud se podá v období 8–14 dní před zařazením, jsou způsobilí pacienti, pokud je dosaženo protrombinového času (PT), parciálního tromboplastinového času (PTT), mezinárodního normalizovaného poměru (INR) a fibrinogenu a jsou v rozmezí 1,5násobku horní hranice normálu.
  • Pacient nesmí dostávat kyselinu tranexamovou nebo jiné antifibrinolytické činidlo nebo jakékoli jiné činidlo na podporu hemostázy (které zahrnuje DDAVP, rekombinantní faktor VII, koncentrát protrombinového komplexu, deriváty estrogenu a progestiny)
  • Pacient nesmí být léčen antikoagulační nebo antiagregační terapií (která zahrnuje heparinovou infuzi, enoxaparin, aspirin. Pokud je antikoagulační/protidestičková léčba přerušena, když je počet krevních destiček < 50 000/ul, pacient bude způsobilý pro zařazení)
  • Pacient nesmí dostávat růstové faktory krevních destiček
  • Současná tromboembolická příhoda
  • Tromboembolická příhoda v anamnéze < 6 měsíců před zařazením
  • Současná/předchozí anamnéza sinusoidální obstrukce
  • Viditelná hematurie
  • Renální dysfunkce (definovaná věkově specifickými hodnotami kreatininu vypočtenými Schwartzovou rovnicí) nebo hemodialýza nebo anurie (definovaná jako <10 ml moči/hodinu během 24 hodin)
  • Historie záchvatů
  • Alergie na kyselinu tranexamovou
  • Těhotenství
  • Neochota přijímat transfuze krevních produktů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: PREVENCE
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Kyselina tranexamová
Dávky budou podávány intravenózně (IV). Dávky se podávají každých 8 hodin nebo třikrát denně (TID) podle uvážení ošetřujícího výzkumníka. Dávka TXA bude 10 mg/kg, zředěná v normálním fyziologickém roztoku na celkový objem 15 mililitrů (ml).
Lék: Kyselina tranexamová
IV medikace podávaná poté, co pacient splní kritéria pro zařazení/vyloučení
Ostatní jména:
  • TXA
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Dávky budou podávány intravenózně (IV). Dávky se podávají každých 8 hodin nebo TID podle uvážení ošetřujícího zkoušejícího. Normální fyziologický roztok bude podáván v celkovém objemu 15 ml.
Lék: Běžná slanost
IV medikace podávaná poté, co pacient splní kritéria pro zařazení/vyloučení
Ostatní jména:
  • NS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost kyseliny tranexamové u účastníků jako počet pacientů s jakýmikoli nežádoucími příhodami a závažnými nežádoucími příhodami (SAE) podle hodnocení CTCAE v4.03
Časové okno: Od aktivace studovaného léčiva (maximálně 30 dnů) do 30 dnů od vysazení studovaného léčiva

Nežádoucí příhody a vážné nepříznivé příhody (SAE) budou shromažďovány u subjektů po celou dobu jejich účasti ve studii a až 30 dnů po přerušení podávání studovaného léku, bez ohledu na přiřazení. Nežádoucí účinky a závažné nežádoucí účinky budou uvedeny v tabulce podle typu a stupně podle NCI CTCAE v 4.03.

Hypotézou je, že kyselina tranexamová může být bezpečně přidána do standardních léčebných režimů u pacientů s hematologickými malignitami nebo solidními nádory během období těžké trombocytopenie. Analýza omezená na popisné hodnocení bezpečnosti kyseliny tranexamové u pacientů s hematologickými malignitami nebo solidními nádory podle hlášených nežádoucích účinků, závažných nežádoucích účinků a úmrtí.
Od aktivace studovaného léčiva (maximálně 30 dnů) do 30 dnů od vysazení studovaného léčiva
Proveditelnost kyseliny tranexamové jako doplňku standardní terapie: Počet oprávněných a přijatých účastníků
Časové okno: Od okamžiku náboru prvního pacienta do zařazení posledního pacienta až do 16 měsíců

Počet účastníků způsobilých k zápisu do studia a přijatých.

Hypotézou je, že kyselina tranexamová může být bezpečně přidána do standardních léčebných režimů u pacientů s hematologickými malignitami nebo solidními nádory během období těžké trombocytopenie. Popisné posouzení proveditelnosti náboru sledováním počtu vyšetřených pacientů, počtu pacientů způsobilých k zápisu a míry náboru (zahajovacího i probíhajícího) během období studie, které má být dokončeno sběrem údajů o počtu vyšetřovaných pacientů, počtu pacientů vhodných pro zařazení do studie, počet vhodných pacientů, kteří souhlasí se zařazením do studie, a počet souhlasných pacientů aktivovaných pro studované léčivo, uspořádané ve vizuální formě pomocí CONSORT diagramu.
Od okamžiku náboru prvního pacienta do zařazení posledního pacienta až do 16 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stupeň krvácení podle Světové zdravotnické organizace (WHO) 2. nebo vyšší Krvácení
Časové okno: 30 dnů po aktivaci studovaného léku
Podíl pacientů s krvácením WHO stupně 2 nebo vyšším po aktivaci studovaného léku. Krvácení hodnocené na stupnici od 1 (slabé krvácení) do 4 (krvácení, které je smrtelné nebo život ohrožující).
30 dnů po aktivaci studovaného léku
Počet transfuzí krevních destiček a červených krvinek
Časové okno: 30 dnů po aktivaci studovaného léku
Počet transfuzí krevních destiček a červených krvinek na pacienta během prvních 30 dnů po aktivaci studovaného léku na předpis
30 dnů po aktivaci studovaného léku
Počet dní naživu a bez krvácení 2. stupně WHO nebo vyšší
Časové okno: 30 dnů po aktivaci studovaného léku
Počet dnů naživu a bez krvácení stupně 2 podle WHO nebo vyššího během prvních 30 dnů po aktivaci studovaného léku. Krvácení hodnocené na stupnici od 1 (slabé krvácení) do 4 (krvácení, které je smrtelné nebo život ohrožující).
30 dnů po aktivaci studovaného léku
Výskyt tromboembolických nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Od aktivace studovaného léčiva (maximálně 30 dnů) do 30 dnů od vysazení studovaného léčiva
Jakákoli žilní nebo arteriální trombóza na standardním diagnostickém zobrazení po randomizaci
Od aktivace studovaného léčiva (maximálně 30 dnů) do 30 dnů od vysazení studovaného léčiva
Krvácení jakéhokoli stupně
Časové okno: Od aktivace studovaného léčiva (maximálně 30 dnů) do 30 dnů od vysazení studovaného léčiva
Podíl pacientů s krvácením jakéhokoli stupně podle skóre krvácení podle WHO po aktivaci studovaného léku
Od aktivace studovaného léčiva (maximálně 30 dnů) do 30 dnů od vysazení studovaného léčiva
Nejvyšší pozorovaný stupeň krvácení (měřený na stupnici krvácení WHO) během období studie
Časové okno: Od aktivace studovaného léčiva (maximálně 30 dnů) do 30 dnů od vysazení studovaného léčiva
Nejvyšší stupeň krvácení (měřeno na stupnici krvácení WHO) během období studie u každého zařazeného pacienta. Krvácení hodnocené na stupnici od 1 (slabé krvácení) do 4 (krvácení, které je smrtelné nebo život ohrožující).
Od aktivace studovaného léčiva (maximálně 30 dnů) do 30 dnů od vysazení studovaného léčiva

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Meghan McCormick

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Meghan McCormick, MD, UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

22. dubna 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

25. srpna 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

25. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. ledna 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

16. ledna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

20. září 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. srpna 2021

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PRO18100519

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Anonymizovaný soubor veřejných dat bude k dispozici po zveřejnění primárních výsledků

Časový rámec sdílení IPD

Začíná do 1 roku a končí 5 let po dokončení zkušebního období

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Výzkumníci, kteří poskytnou metodologicky správný návrh, si mohou vyžádat data. Návrhy zasílejte na meghan.mccormick3@chp.edu. Aby žadatelé získali přístupová data, budou muset podepsat smlouvu o přístupu k datům.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kyselina tranexamová

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit