Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En pediatrisk prøve ved bruk av tranexamsyre i trombocytopeni

24. august 2021 oppdatert av: Meghan McCormick
Denne studien evaluerer bruken av tranexamsyre (TXA) i tillegg til standardbehandling hos barn som får kjemoterapi eller blod- og/eller margtransplantasjon for å redusere risikoen for blødning. Halvparten av deltakerne vil få tranexamsyre og halvparten av deltakerne vil få placebo.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne studien er å gjennomføre en prospektiv, randomisert, blindet, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og gjennomførbarheten av tillegg av antifibrinolytisk terapi med tranexamsyre til standardbehandlingen hos pasienter som er trombocytopene på grunn av primære benmargslidelser eller kjemoterapi. , immunterapi og/eller strålebehandling for å forhindre blødning. Resultatene av denne studien vil endre praksis ved å gi bevis for hvorvidt TXA er effektiv og sikker behandling når den brukes som et tillegg til blodplatetransfusjonsbehandling hos trombocytopeniske pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 21 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må ha en bekreftet diagnose av hematologisk malignitet eller solid tumor malignitet
  • Pasienter må gjennomgå eller planlegges kjemoterapi eller BMT
  • Pasienter vil kun være kvalifisert til å motta studiemedikament eller placebo under innleggelse
  • Pasienter må forventes å ha trombocytopeni ≤20 000/mikroliter (uL) i ≥5 dager
  • Pasienten må ha en blodplatetransfusjonsterskel på ≤30 000/uL
  • Pasienter må være >14 dager etter siste dose av pegylert(PEG)-asparaginase eller >72 timer etter siste dose av Erwinia asparaginase
  • Pasienter må kunne etterkomme behandling og overvåking

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose av akutt promyelocytisk leukemi (APL)
  • Historie med immun trombocytopenisk purpura (ITP), trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) eller hemolytisk uremisk syndrom (HUS)
  • Diagnose av disseminert intravaskulær koagulopati (DIC)
  • Anamnese med arvelig eller ervervet blødningsforstyrrelse OG/ELLER arvelig eller ervervet protrombotisk lidelse
  • Pasienten må ikke ha WHO grad 2 blødning eller mer innen 48 timer før påmelding eller aktivering av studiemedisin
  • Pasienten må ikke ha mottatt PEG-asparaginase innen 7 dager før registrering. Hvis det gis innen 8-14 dager før registrering er pasienter kvalifisert dersom protrombintid (PT), partiell tromboplastintid (PTT), internasjonal normalisert ratio (INR) og fibrinogen er oppnådd og er innenfor 1,5 ganger øvre normalgrense.
  • Pasienten må ikke få tranexamsyre eller andre anti-fibrinolytiske midler eller andre midler for å fremme hemostase (som inkluderer DDAVP, rekombinant faktor VII, protrombinkomplekskonsentrat, østrogenderivater og progestiner)
  • Pasienten må ikke få behandling med antikoagulasjon eller blodplatehemmende behandling (som inkluderer heparininfusjon, enoksaparin, aspirin. Hvis antikoagulantia/antiblodplatebehandling avbrytes når blodplateantallet er <50 000/uL, vil pasienten være kvalifisert for registrering)
  • Pasienten må ikke få blodplatevekstfaktorer
  • Nåværende tromboembolisk hendelse
  • Anamnese med tromboembolisk hendelse <6 måneder før registrering
  • Nåværende/tidligere historie med sinusoidal obstruksjonssykdom
  • Synlig hematuri
  • Nyredysfunksjon (som definert av aldersspesifikke kreatininverdier beregnet av Schwartz-ligningen) eller hemodialyse eller anuri (definert som <10 ml urin/time over 24 timer)
  • Historie om anfall
  • Allergi mot tranexamsyre
  • Svangerskap
  • Uvillig til å akseptere blodprodukttransfusjoner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: FOREBYGGING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Tranexamsyre
Doser vil bli gitt intravenøst ​​(IV). Doser administreres hver 8. time eller tre ganger daglig (TID) etter den behandlende utrederens skjønn. TXA-dose vil være 10 mg/kg, fortynnet i vanlig saltvann til et totalt volum på 15 milliliter (ml).
Legemiddel: Tranexamsyre
IV-medisiner administrert etter at pasienten oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriteriene
Andre navn:
  • TXA
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Doser vil bli gitt intravenøst ​​(IV). Doser administreres hver 8. time eller TID etter den behandlende utrederens skjønn. Vanlig saltvann vil bli administrert med et totalt volum på 15 ml.
Legemiddel: Vanlig saltvann
IV-medisiner administrert etter at pasienten oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriteriene
Andre navn:
  • NS

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse for tranexamsyre hos deltakere som antall pasienter med eventuelle bivirkninger og alvorlige bivirkninger (SAE) som vurdert av CTCAE v4.03
Tidsramme: Fra aktivering av studiemedisinen (maksimalt 30 dager) til 30 dager fra seponering av studiemedisinen

Bivirkninger og alvorlige bivirkninger (SAE) vil bli samlet inn på forsøkspersoner under hele deres deltakelse i studien og opptil 30 dager etter seponering av studiemedikamentet, uavhengig av attribusjon. Uønskede hendelser og alvorlige bivirkninger vil bli tabellert etter type og grad i henhold til NCI CTCAE v 4.03.

Hypotesen er at tranexamsyre trygt kan tilsettes standard behandlingsregimer hos pasienter med hematologiske maligniteter eller solide svulster i perioder med alvorlig trombocytopeni. Analyse begrenset til en beskrivende vurdering av sikkerheten til tranexamsyre hos pasienter med hematologiske maligniteter eller solide svulster ved rapporterte bivirkninger, alvorlige bivirkninger og død.
Fra aktivering av studiemedisinen (maksimalt 30 dager) til 30 dager fra seponering av studiemedisinen
Gjennomførbarhet av tranexamsyre som et tillegg til standardterapi: antall deltakere som er kvalifisert og rekruttert
Tidsramme: Fra tidspunktet for rekruttering av den første pasienten til den siste pasienten er innrullert, opptil 16 måneders varighet

Antall deltakere som er kvalifisert for studieopptak og rekruttert.

Hypotesen er at tranexamsyre trygt kan tilsettes standard behandlingsregimer hos pasienter med hematologiske maligniteter eller solide svulster i perioder med alvorlig trombocytopeni. En beskrivende vurdering av gjennomførbarheten av rekruttering ved å overvåke antall pasienter som er screenet, antall pasienter som er kvalifisert for innrullering og rekrutteringsrate (både oppstart og pågående) i løpet av studieperioden som skal fullføres ved å samle inn data om antall screenede pasienter, antall av pasienter som er kvalifisert for studieinkludering, antall kvalifiserte pasienter som samtykker til studieinkludering og antall samtykkende pasienter aktivert for studiemedikamentet, organisert i visuell form etter CONSORT-diagram.
Fra tidspunktet for rekruttering av den første pasienten til den siste pasienten er innrullert, opptil 16 måneders varighet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Verdens helseorganisasjon (WHO) blødningsskala grad 2 eller høyere blødning
Tidsramme: 30 dager etter aktivering av studiemedisin
Andel pasienter med blødning av WHO grad 2 eller høyere, etter aktivering av studiemedisin. Blødning gradert på en skala fra 1 (mindre blødninger) til 4 (blødninger som er dødelige eller livstruende).
30 dager etter aktivering av studiemedisin
Antall blodplater og røde blodlegemer
Tidsramme: 30 dager etter aktivering av studiemedisin
Antall blodplater og røde blodlegemer per pasient i løpet av de første 30 dagene etter reseptaktivering av studiemedikamentet
30 dager etter aktivering av studiemedisin
Antall dager i live og uten WHO grad 2 blødning eller høyere
Tidsramme: 30 dager etter aktivering av studiemedisin
Antall dager i live og uten WHO grad 2 blødning eller mer i løpet av de første 30 dagene etter aktivering av studiemedikamentet. Blødning gradert på en skala fra 1 (mindre blødninger) til 4 (blødninger som er dødelige eller livstruende).
30 dager etter aktivering av studiemedisin
Forekomsten av tromboemboliske bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra aktivering av studiemedisinen (maksimalt 30 dager) til 30 dager fra seponering av studiemedisinen
Eventuell venøs eller arteriell trombose på standard diagnostisk bildediagnostikk etter randomisering
Fra aktivering av studiemedisinen (maksimalt 30 dager) til 30 dager fra seponering av studiemedisinen
Blødning av hvilken som helst grad
Tidsramme: Fra aktivering av studiemedisinen (maksimalt 30 dager) til 30 dager fra seponering av studiemedisinen
Andel pasienter med blødning av en hvilken som helst grad, vurdert av WHOs blødningsscore, etter aktivering av studiemedikamentet
Fra aktivering av studiemedisinen (maksimalt 30 dager) til 30 dager fra seponering av studiemedisinen
Høyeste observerte grad av blødning (målt på WHOs blødningsskala) i løpet av studieperioden
Tidsramme: Fra aktivering av studiemedisinen (maksimalt 30 dager) til 30 dager fra seponering av studiemedisinen
Høyeste grad av blødning (målt på WHOs blødningsskala) i løpet av studieperioden hos hver registrerte pasient. Blødning gradert på en skala fra 1 (mindre blødninger) til 4 (blødninger som er dødelige eller livstruende).
Fra aktivering av studiemedisinen (maksimalt 30 dager) til 30 dager fra seponering av studiemedisinen

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Meghan McCormick

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Meghan McCormick, MD, UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

22. april 2019

Primær fullføring (FAKTISKE)

25. august 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

25. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. januar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. januar 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

16. januar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

20. september 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2021

Sist bekreftet

1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PRO18100519

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Anonymisert offentlig datasett vil være tilgjengelig etter publisering av primærresultater

IPD-delingstidsramme

Begynner innen 1 år og slutter 5 år etter at prøven er fullført

Tilgangskriterier for IPD-deling

Forskere som gir et metodisk godt forslag kan be om data. Forslag skal rettes til meghan.mccormick3@chp.edu. For å få tilgang må dataanmodere signere en datatilgangsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Tranexamsyre

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Albania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere