Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En pediatrisk prövning med tranexaminsyra vid trombocytopeni

24 augusti 2021 uppdaterad av: Meghan McCormick
Denna studie utvärderar användningen av tranexamsyra (TXA) utöver standardterapi hos barn som får kemoterapi eller blod- och/eller märgtransplantation för att minska risken för blödning. Hälften av deltagarna kommer att få tranexamsyra och hälften av deltagarna kommer att få placebo.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie är att genomföra en prospektiv, randomiserad, blindad, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och genomförbarheten av tillägg av antifibrinolytisk terapi med tranexamsyra till standardvården hos patienter som är trombocytopena på grund av primära benmärgsstörningar eller kemoterapi. , immunterapi och/eller strålbehandling för att förhindra blödning. Resultaten av denna studie kommer att förändra praxis genom att tillhandahålla bevis för huruvida TXA är effektiv och säker behandling eller inte när den används som ett komplement till blodplättstransfusionsterapi hos en trombocytopenisk patient.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

11

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 21 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter måste ha en bekräftad diagnos av hematologisk malignitet eller solid tumörmalignitet
  • Patienterna måste genomgå eller planeras kemoterapi eller BMT
  • Patienter kommer endast att vara berättigade att få studieläkemedel eller placebo under slutenvårdsperioder
  • Patienter måste förutsägas ha trombocytopeni ≤20 000/mikroliter (uL) i ≥5 dagar
  • Patienten måste ha en blodplättstransfusionströskel på ≤30 000/uL
  • Patienterna måste vara >14 dagar efter sin sista dos av Pegylated(PEG)-Asparaginase eller >72 timmar efter sin sista dos av Erwinia Asparaginase
  • Patienterna måste kunna följa behandling och övervakning

Exklusions kriterier:

  • Diagnos av akut promyelocytisk leukemi (APL)
  • Historik av immun trombocytopen purpura (ITP), trombotisk trombocytopen purpura (TTP) eller hemolytiskt uremiskt syndrom (HUS)
  • Diagnos av disseminerad intravaskulär koagulopati (DIC)
  • Historik med ärftlig eller förvärvad blödningsstörning OCH/ELLER ärftlig eller förvärvad protrombotisk störning
  • Patienten får inte ha WHO grad 2-blödning eller mer inom 48 timmar före inskrivning eller aktivering av studieläkemedlet
  • Patienten får inte ha fått PEG-asparaginas inom 7 dagar före inskrivningen. Om de ges inom 8-14 dagar före inskrivningen är patienterna kvalificerade om protrombintid (PT), partiell tromboplastintid (PTT), internationellt normaliserat förhållande (INR) och fibrinogen erhålls och ligger inom 1,5 gånger de övre normalgränserna.
  • Patienten får inte få tranexamsyra eller andra antifibrinolytiska medel eller något annat medel för att främja hemostas (som inkluderar DDAVP, rekombinant faktor VII, protrombinkomplexkoncentrat, östrogenderivat och gestagen)
  • Patienten får inte behandlas med antikoagulerande eller trombocytdämpande behandling (som inkluderar heparininfusion, enoxaparin, aspirin). Om antikoagulantia/trombocythämmande behandling avbryts när trombocytantalet är <50 000/uL kommer patienten att vara berättigad till inskrivning)
  • Patienten får inte få trombocyttillväxtfaktorer
  • Aktuell tromboembolisk händelse
  • Historik av tromboembolisk händelse <6 månader före inskrivning
  • Aktuell/tidigare historia av sinusoidal obstruktionssjukdom
  • Synlig hematuri
  • Njurdysfunktion (enligt definitionen av åldersspecifika kreatininvärden beräknade med Schwartz-ekvationen) eller hemodialys eller anuri (definierad som <10 ml urin/timme under 24 timmar)
  • Historia av anfall
  • Allergi mot tranexamsyra
  • Graviditet
  • Ovillig att acceptera transfusioner av blodprodukter

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: FÖREBYGGANDE
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Tranexaminsyra
Doserna kommer att ges intravenöst (IV). Doser administreras var 8:e timme eller tre gånger dagligen (TID) enligt den behandlande utredarens bedömning. TXA-dosen kommer att vara 10 mg/kg, utspädd i normal koksaltlösning till en total volym av 15 milliliter (ml).
Läkemedel: Tranexaminsyra
IV-medicin som administreras efter att patienten uppfyller inklusions-/exklusionskriterierna
Andra namn:
  • TXA
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Doserna kommer att ges intravenöst (IV). Doser administreras var 8:e timme eller TID enligt den behandlande utredarens bedömning. Normal koksaltlösning kommer att administreras med en total volym av 15 ml.
Läkemedel: Normal koksaltlösning
IV-medicin som administreras efter att patienten uppfyller inklusions-/exklusionskriterierna
Andra namn:
  • NS

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet för tranexamsyra hos deltagare som antalet patienter med eventuella biverkningar och allvarliga biverkningar (SAE) enligt bedömning av CTCAE v4.03
Tidsram: Från aktivering av studieläkemedlet (maximalt 30 dagar) till 30 dagar från utsättande av studieläkemedlet

Biverkningar och allvarliga biverkningar (SAE) kommer att samlas in på försökspersoner under hela deras deltagande i studien och upp till 30 dagar efter avslutad behandling med studieläkemedlet, oavsett tillskrivning. Biverkningar och allvarliga biverkningar kommer att tabelleras efter typ och grad enligt NCI CTCAE v 4.03.

Hypotesen är att tranexamsyra säkert kan läggas till standardvårdsregimer hos patienter med hematologiska maligniteter eller solida tumörer under perioder av svår trombocytopeni. Analys begränsad till en beskrivande bedömning av säkerheten för tranexamsyra hos patienter med hematologiska maligniteter eller solida tumörer genom rapporterade biverkningar, allvarliga biverkningar och dödsfall.
Från aktivering av studieläkemedlet (maximalt 30 dagar) till 30 dagar från utsättande av studieläkemedlet
Genomförbarhet av tranexamsyra som ett komplement till standardterapi: antal deltagare som är kvalificerade och rekryterade
Tidsram: Från tidpunkten för rekryteringen av den första patienten tills den sista patienten är inskriven, upp till 16 månaders varaktighet

Antal deltagare som är studieberättigade och rekryterade.

Hypotesen är att tranexamsyra säkert kan läggas till standardvårdsregimer hos patienter med hematologiska maligniteter eller solida tumörer under perioder av svår trombocytopeni. En beskrivande bedömning av genomförbarheten av rekrytering genom att övervaka antalet screenade patienter, antalet patienter som är berättigade till inskrivning och rekryteringshastigheten (både igångsättning och pågående) under studieperioden som ska slutföras genom att samla in data om antalet screenade patienter, antalet av patienter som är berättigade till studieinkludering, antalet berättigade patienter som samtycker till studieinkludering och antalet samtyckte patienter aktiverade för studieläkemedlet, organiserat i visuell form av CONSORT-diagram.
Från tidpunkten för rekryteringen av den första patienten tills den sista patienten är inskriven, upp till 16 månaders varaktighet

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Världshälsoorganisationen (WHO) Blödningsskala Grad 2 eller högre Blödning
Tidsram: 30 dagar efter aktivering av studieläkemedlet
Andel patienter med blödning av WHO grad 2 eller högre, efter aktivering av studieläkemedlet. Blödning graderad på en skala från 1 (mindre blödning) till 4 (blödning som är dödlig eller livshotande).
30 dagar efter aktivering av studieläkemedlet
Antal blodplättar och röda blodkroppstransfusioner
Tidsram: 30 dagar efter aktivering av studieläkemedlet
Antal blodplätts- och röda blodkroppstransfusioner per patient under de första 30 dagarna efter förskrivningsaktivering av studieläkemedlet
30 dagar efter aktivering av studieläkemedlet
Antal dagar vid liv och utan WHO grad 2 blödning eller mer
Tidsram: 30 dagar efter aktivering av studieläkemedlet
Antal dagar vid liv och utan WHO grad 2-blödning eller mer under de första 30 dagarna efter aktivering av studieläkemedlet. Blödning graderad på en skala från 1 (mindre blödning) till 4 (blödning som är dödlig eller livshotande).
30 dagar efter aktivering av studieläkemedlet
Förekomsten av tromboemboliska biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: Från aktivering av studieläkemedlet (maximalt 30 dagar) till 30 dagar från utsättande av studieläkemedlet
Eventuell venös eller arteriell trombos på standarddiagnostik efter randomisering
Från aktivering av studieläkemedlet (maximalt 30 dagar) till 30 dagar från utsättande av studieläkemedlet
Blödning av valfri grad
Tidsram: Från aktivering av studieläkemedlet (maximalt 30 dagar) till 30 dagar från utsättande av studieläkemedlet
Andel patienter med blödning av vilken grad som helst enligt WHO:s blödningsresultat, efter aktivering av studieläkemedlet
Från aktivering av studieläkemedlet (maximalt 30 dagar) till 30 dagar från utsättande av studieläkemedlet
Högsta observerade grad av blödning (uppmätt på WHO:s blödningsskala) under studieperioden
Tidsram: Från aktivering av studieläkemedlet (maximalt 30 dagar) till 30 dagar från utsättande av studieläkemedlet
Högsta grad av blödning (uppmätt på WHO:s blödningsskala) under studieperioden hos varje inskriven patient. Blödning graderad på en skala från 1 (mindre blödning) till 4 (blödning som är dödlig eller livshotande).
Från aktivering av studieläkemedlet (maximalt 30 dagar) till 30 dagar från utsättande av studieläkemedlet

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Meghan McCormick

Utredare

  • Huvudutredare: Meghan McCormick, MD, UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

22 april 2019

Primärt slutförande (FAKTISK)

25 augusti 2020

Avslutad studie (FAKTISK)

25 augusti 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 januari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 januari 2019

Första postat (FAKTISK)

16 januari 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

20 september 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2021

Senast verifierad

1 augusti 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PRO18100519

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Anonymiserad offentlig datauppsättning kommer att finnas tillgänglig efter publicering av primära resultat

Tidsram för IPD-delning

Börjar inom 1 år och slutar 5 år efter att provet slutförts

Kriterier för IPD Sharing Access

Forskare som ger ett metodologiskt välgrundat förslag kan begära data. Förslag ska riktas till meghan.mccormick3@chp.edu. För att få åtkomst måste databegärare underteckna ett dataåtkomstavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Tranexaminsyra

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera