Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een pediatrisch onderzoek met tranexaminezuur bij trombocytopenie

24 augustus 2021 bijgewerkt door: Meghan McCormick
Deze studie evalueert het gebruik van tranexaminezuur (TXA) als aanvulling op de standaardtherapie bij kinderen die chemotherapie of bloed- en/of beenmergtransplantatie ondergaan om het risico op bloedingen te verminderen. De helft van de deelnemers krijgt tranexaminezuur en de helft van de deelnemers krijgt een placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is het uitvoeren van een prospectieve, gerandomiseerde, geblindeerde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en haalbaarheid te evalueren van de toevoeging van antifibrinolytische therapie met tranexaminezuur aan de standaardzorg bij patiënten die trombocytopenisch zijn als gevolg van primaire beenmergaandoeningen of chemotherapie. , immunotherapie en/of bestraling om bloedingen te voorkomen. De resultaten van deze studie zullen de praktijk veranderen door bewijs te leveren of TXA al dan niet een effectieve en veilige behandeling is wanneer het wordt gebruikt als aanvulling op bloedplaatjestransfusietherapie bij de trombocytopenische patiënt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 21 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten moeten een bevestigde diagnose van hematologische maligniteit of solide tumor maligniteit hebben
  • Patiënten moeten chemotherapie of BMT ondergaan of gepland hebben
  • Patiënten komen alleen in aanmerking voor het ontvangen van het onderzoeksgeneesmiddel of placebo tijdens opnameperiodes
  • Van patiënten moet worden voorspeld dat ze trombocytopenie ≤20.000/microliter (uL) hebben gedurende ≥5 dagen
  • De patiënt moet een bloedplaatjestransfusiedrempel hebben van ≤30.000/uL
  • Patiënten moeten >14 dagen na hun laatste dosis gepegyleerd (PEG)-asparaginase of >72 uur na hun laatste dosis Erwinia Asparaginase zijn
  • Patiënten moeten zich kunnen houden aan behandeling en monitoring

Uitsluitingscriteria:

  • Diagnose van acute promyelocytische leukemie (APL)
  • Geschiedenis van immuuntrombocytopenische purpura (ITP), trombotische trombocytopenische purpura (TTP) of hemolytisch-uremisch syndroom (HUS)
  • Diagnose van gedissemineerde intravasculaire coagulopathie (DIC)
  • Voorgeschiedenis van erfelijke of verworven bloedingsaandoening EN/OF erfelijke of verworven protrombotische aandoening
  • De patiënt mag geen bloeding van WHO-graad 2 of hoger hebben binnen 48 uur voorafgaand aan inschrijving of activering van het onderzoeksgeneesmiddel
  • De patiënt mag geen PEG-Asparaginase hebben gekregen binnen de periode van 7 dagen voorafgaand aan inschrijving. Indien gegeven binnen de periode van 8-14 dagen voorafgaand aan inschrijving, komen patiënten in aanmerking als protrombinetijd (PT), partiële tromboplastinetijd (PTT), internationale genormaliseerde ratio (INR) en fibrinogeen worden verkregen en binnen 1,5 maal de bovengrens van normaal liggen.
  • De patiënt mag geen tranexaminezuur of een ander antifibrinolytisch middel krijgen of enig ander middel om hemostase te bevorderen (waaronder DDAVP, recombinant factor VII, protrombinecomplexconcentraat, oestrogeenderivaten en progestagenen)
  • De patiënt mag geen therapie krijgen met anticoagulantia of plaatjesaggregatieremmers (waaronder heparine-infusie, enoxaparine, aspirine). Als de behandeling met antistollingsmiddelen/plaatjesaggregatieremmers wordt stopgezet wanneer het aantal bloedplaatjes <50.000/uL is, komt de patiënt in aanmerking voor inschrijving)
  • De patiënt mag geen groeifactoren voor bloedplaatjes krijgen
  • Huidige trombo-embolische gebeurtenis
  • Geschiedenis van trombo-embolische gebeurtenis <6 maanden voorafgaand aan inschrijving
  • Huidige/voorgeschiedenis van sinusoïdale obstructieziekte
  • Zichtbare hematurie
  • Nierdisfunctie (gedefinieerd door leeftijdsspecifieke creatininewaarden berekend met de Schwartz-vergelijking) of hemodialyse of anurie (gedefinieerd als <10 ml urine/uur gedurende 24 uur)
  • Geschiedenis van aanvallen
  • Allergie voor tranexaminezuur
  • Zwangerschap
  • Niet bereid om bloedproducttransfusies te accepteren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: PREVENTIE
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Tranexaminezuur
Doses zullen intraveneus (IV) worden gegeven. Doses worden om de 8 uur of driemaal daags (TID) toegediend naar goeddunken van de behandelend onderzoeker. De TXA-dosis is 10 mg/kg, verdund in normale zoutoplossing tot een totaal volume van 15 milliliter (ml).
Geneesmiddel: Tranexaminezuur
IV-medicatie toegediend nadat de patiënt voldoet aan de inclusie-/exclusiecriteria
Andere namen:
  • TXA
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Doses zullen intraveneus (IV) worden gegeven. Doses worden om de 8 uur of TID toegediend naar goeddunken van de behandelend onderzoeker. Normale zoutoplossing wordt toegediend met een totaal volume van 15 ml.
Geneesmiddel: Normale zoutoplossing
IV-medicatie toegediend nadat de patiënt voldoet aan de inclusie-/exclusiecriteria
Andere namen:
  • NS

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van tranexaminezuur bij deelnemers als het aantal patiënten met bijwerkingen en ernstige bijwerkingen (SAE) zoals beoordeeld door CTCAE v4.03
Tijdsspanne: Vanaf activatie van het onderzoeksgeneesmiddel (maximaal 30 dagen) tot 30 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel

Bijwerkingen en Ernstige Bijwerkingen (SAE) zullen worden verzameld over proefpersonen tijdens hun deelname aan het onderzoek en tot 30 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel, ongeacht de toeschrijving. Bijwerkingen en ernstige bijwerkingen worden getabelleerd per type en graad volgens de NCI CTCAE v 4.03.

De hypothese is dat tranexaminezuur tijdens perioden van ernstige trombocytopenie veilig kan worden toegevoegd aan standaardzorgregimes bij patiënten met hematologische maligniteiten of solide tumoren. Analyse beperkt tot een beschrijvende beoordeling van de veiligheid van tranexaminezuur bij patiënten met hematologische maligniteiten of solide tumoren op basis van gemelde bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en overlijden.
Vanaf activatie van het onderzoeksgeneesmiddel (maximaal 30 dagen) tot 30 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Haalbaarheid van tranexaminezuur als aanvulling op standaardtherapie: aantal deelnemers komt in aanmerking en wordt gerekruteerd
Tijdsspanne: Vanaf het moment van werving van de eerste patiënt totdat de laatste patiënt is ingeschreven, tot een duur van 16 maanden

Aantal deelnemers dat in aanmerking komt voor studie-inschrijving en geworven.

De hypothese is dat tranexaminezuur tijdens perioden van ernstige trombocytopenie veilig kan worden toegevoegd aan standaardzorgregimes bij patiënten met hematologische maligniteiten of solide tumoren. Een beschrijvende beoordeling van de haalbaarheid van rekrutering door monitoring van het aantal gescreende patiënten, het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor inschrijving en de mate van rekrutering (zowel startend als doorlopend) tijdens de onderzoeksperiode, in te vullen door gegevens te verzamelen over het aantal gescreende patiënten, het aantal het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor opname in het onderzoek, het aantal in aanmerking komende patiënten dat instemt met opname in het onderzoek en het aantal patiënten met toestemming dat is geactiveerd voor het onderzoeksgeneesmiddel, in visuele vorm geordend volgens het CONSORT-diagram.
Vanaf het moment van werving van de eerste patiënt totdat de laatste patiënt is ingeschreven, tot een duur van 16 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) Bloedingsschaal Graad 2 of hoger Bloeding
Tijdsspanne: 30 dagen na activering van het onderzoeksgeneesmiddel
Percentage patiënten met bloedingen van WHO-graad 2 of hoger, na activering van het onderzoeksgeneesmiddel. Bloeding gesorteerd op een schaal van 1 (lichte bloeding) tot 4 (bloeding die dodelijk of levensbedreigend is).
30 dagen na activering van het onderzoeksgeneesmiddel
Aantal bloedplaatjes- en rode bloedceltransfusies
Tijdsspanne: 30 dagen na activering van het onderzoeksgeneesmiddel
Aantal transfusies van bloedplaatjes en rode bloedcellen per patiënt gedurende de eerste 30 dagen na activering van het onderzoeksgeneesmiddel op recept
30 dagen na activering van het onderzoeksgeneesmiddel
Aantal dagen in leven en zonder WHO graad 2 bloeding of hoger
Tijdsspanne: 30 dagen na activering van het onderzoeksgeneesmiddel
Aantal dagen in leven zonder bloeding van WHO graad 2 of hoger gedurende de eerste 30 dagen na activatie van het onderzoeksgeneesmiddel. Bloeding gesorteerd op een schaal van 1 (lichte bloeding) tot 4 (bloeding die dodelijk of levensbedreigend is).
30 dagen na activering van het onderzoeksgeneesmiddel
Het optreden van trombo-embolische bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf activatie van het onderzoeksgeneesmiddel (maximaal 30 dagen) tot 30 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Elke veneuze of arteriële trombose op standaard diagnostische beeldvorming na randomisatie
Vanaf activatie van het onderzoeksgeneesmiddel (maximaal 30 dagen) tot 30 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Bloeden van elke graad
Tijdsspanne: Vanaf activatie van het onderzoeksgeneesmiddel (maximaal 30 dagen) tot 30 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Percentage patiënten met bloedingen van welke graad dan ook, zoals beoordeeld door de WHO-bloedingsscore, na activatie van het onderzoeksgeneesmiddel
Vanaf activatie van het onderzoeksgeneesmiddel (maximaal 30 dagen) tot 30 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Hoogste waargenomen graad van bloeding (zoals gemeten op de bloedingsschaal van de WHO) tijdens de onderzoeksperiode
Tijdsspanne: Vanaf activatie van het onderzoeksgeneesmiddel (maximaal 30 dagen) tot 30 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Hoogste graad van bloeding (zoals gemeten op de WHO-bloedingsschaal) tijdens de studieperiode bij elke ingeschreven patiënt. Bloeding gesorteerd op een schaal van 1 (lichte bloeding) tot 4 (bloeding die dodelijk of levensbedreigend is).
Vanaf activatie van het onderzoeksgeneesmiddel (maximaal 30 dagen) tot 30 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Meghan McCormick

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Meghan McCormick, MD, UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

22 april 2019

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

25 augustus 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

25 augustus 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 januari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 januari 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

16 januari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

20 september 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 augustus 2021

Laatst geverifieerd

1 augustus 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PRO18100519

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde openbare dataset zal beschikbaar zijn na publicatie van primaire resultaten

IPD-tijdsbestek voor delen

Beginnend binnen 1 jaar en eindigend 5 jaar na afronding van de proef

IPD-toegangscriteria voor delen

Onderzoekers die een methodologisch verantwoord voorstel doen, mogen data opvragen. Voorstellen moeten worden gericht aan meghan.mccormick3@chp.edu. Om toegang te krijgen tot gegevensaanvragers, moeten ze een gegevenstoegangsovereenkomst ondertekenen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Tranexaminezuur

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren