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评估 PXL065 在肾上腺髓系神经病 (AMN) 形式的 X 连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD 或 ALD）受试者中的研究

2023年4月3日 更新者：Poxel SA

一项评估 PXL065 参数在肾上腺髓系神经病 (AMN) 男性受试者治疗 12 周后的药代动力学和药效学参数的开放标签 2a 期研究

一项随机开放标签 2a 期研究，旨在评估 PXL065 在患有肾上腺髓质神经病 (AMN) 的男性受试者中治疗 12 周后的药代动力学和药效学参数。

研究概览

地位

尚未招聘

条件

干预/治疗

详细说明

一项随机开放标签 2a 期研究，旨在评估 PXL065 在患有肾上腺髓质神经病 (AMN) 的男性受试者中治疗 12 周后的药代动力学和药效学参数。

总共将有3个学习期。

  • 在开放标签治疗期（基线访问 - V2）之前最多 4 周的筛选期。 此期限可以例外延长 2 周
  • 12 周的开放标签治疗期
  • 最后一次接受治疗后 2 周的随访期（V5-治疗访视结束 (EoT)）。

在治疗期间，将每 4 周评估一次极长链脂肪酸 (VLCFA)，以评估 PXL065 效应的动力学。 神经丝光 (NfL) 将在治疗 8 周和 12 周后进行评估，其他探索性生物标志物将在治疗 12 周后进行评估。 随访期将允许在最后一次接受治疗后 2 周继续监测受试者的安全性和评估 2 种主要生物标志物（VLCFA 和 NfL）的动力学。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

12

阶段

  • 阶段2

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 通过基因检测（ATP 结合盒亚家族 D（ABCD1 基因）发生突变）或具有 X 连锁肾上腺脑白质营养不良 (ALD) 家族史以及从过夜禁食血浆样本中获得的 VLCFA 升高的男性受试者在筛选访问 (V1) 时。
  • 年龄：签署知情同意书时≥18 岁至≤65 岁。
  • 正常脑部磁共振成像 (MRI) 或脑部 MRI 显示非特异性异常，可在没有脑型 ALD (C-ALD) 迹象的 AMN 受试者中观察到。 MRI 必须在 V2 之前的 6 个月内进行。 如果在此期间没有可用的脑部 MRI，则必须在 V2 之前进行脑部 MRI

排除标准：

  • AMN 以外的任何进行性神经系统疾病。
  • 由脑损伤定义的停滞或进展性 C-ALD（除了可在 AMN 受试者中观察到的非特异性异常）。
  • 之前接受过同种异体造血干细胞移植或基因治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：PXL065
PXL065 22.5 毫克每日一次
药品：PXL065
PXL065 22.5 毫克每日一次

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
药代动力学
大体时间：第四周
(R)-吡格列酮和 (S)-吡格列酮的氘化和质子化形式：Cmax
第四周
药代动力学
大体时间：第四周
(R)-吡格列酮和 (S)-吡格列酮的氘代和质子化形式：AUC0-24 (AUCtau)
第四周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Poxel SA

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

2023年9月1日

初级完成 (预期的)

2024年9月1日

研究完成 (预期的)

2024年9月1日

研究注册日期

首次提交

2022年1月6日

首先提交符合 QC 标准的

2022年1月6日

首次发布 (实际的)

2022年1月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年4月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年4月3日

最后验证

2023年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PXL065-005

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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