Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere PXL065 hos personer med adrenomyeloneuropati (AMN) Form for X-koblet adrenoleukodystrofi (X-ALD eller ALD)

3. april 2023 oppdatert av: Poxel SA

En åpen fase 2a-studie for å vurdere farmakokinetikken og farmakodynamikken til PXL065-parametre etter 12 ukers behandling hos mannlige pasienter med adrenomyeloneuropati (AMN)

En randomisert åpen fase 2a-studie for å vurdere farmakokinetikken og farmakodynamiske parametere til PXL065 etter 12 ukers behandling hos mannlige forsøkspersoner med adrenomyeloneuropati (AMN).

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En randomisert åpen fase 2a-studie for å vurdere farmakokinetikken og farmakodynamiske parametere til PXL065 etter 12 ukers behandling hos mannlige forsøkspersoner med adrenomyeloneuropati (AMN).

Det vil være totalt 3 studieperioder.

  • Screeningsperiode på maksimalt 4 uker før den åpne behandlingsperioden (Baseline Visit - V2). Denne perioden kan unntaksvis forlenges med 2 uker
  • Åpen behandlingsperiode på 12 uker
  • Oppfølgingsperiode på 2 uker etter siste inntak av behandlingen (V5-End of Treatment Visit (EoT)).

I løpet av behandlingsperioden vil svært langkjedede fettsyrer (VLCFA) bli vurdert hver 4. uke, for å evaluere kinetikken til PXL065-effekten. Neurofilament light (NfL) vil bli vurdert etter 8 og 12 ukers behandling, og andre utforskende biomarkører etter 12 ukers behandling. En oppfølgingsperiode vil tillate fortsatt overvåking av forsøkspersonenes sikkerhet og evaluering av kinetikken til de 2 hovedbiomarkørene (VLCFA og NfL) 2 uker etter siste inntak av behandlingen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

12

Fase

  • Fase 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige forsøkspersoner med enten en bekreftet diagnose av AMN ved genetisk testing (mutasjon i ATP-bindende kassett-underfamilie D (ABCD1-gen)) eller en familiehistorie med X-koblet adrenoleukodystrofi (ALD) sammen med en økning i VLCFA oppnådd fra fastende plasmaprøver over natten ved visningsbesøk (V1).
  • Alder: ≥ 18 til ≤ 65 år ved underskrift av informert samtykke.
  • Normal hjernemagnetisk resonanstomografi (MRI) eller hjerne-MR som viser uspesifikke abnormiteter som kan observeres hos AMN-personer uten tegn på cerebral form av ALD (C-ALD). MR må utføres innen 6 måneder før V2. Hvis det ikke er tilgjengelig hjerne-MR innen denne perioden, må en hjerne-MR utføres før V2

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver progressiv nevrologisk sykdom bortsett fra AMN.
  • Arrestert eller progredierende C-ALD som definert av cerebrale lesjoner (bortsett fra ikke-spesifikke abnormiteter som kan observeres hos AMN-personer).
  • Forutgående mottak av en allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon eller genterapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PXL065
PXL065 22,5 mg QD
Legemiddel: PXL065
PXL065 22,5 mg QD

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk
Tidsramme: Uke 4
Deutererte og protonerte former av (R)-pioglitazon og (S)-pioglitazon: Cmax
Uke 4
PharmacoKinetic
Tidsramme: Uke 4
Deutererte og protonerte former av (R)-pioglitazon og (S)-pioglitazon: AUC0-24 (AUCtau)
Uke 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Poxel SA

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. september 2023

Primær fullføring (Forventet)

1. september 2024

Studiet fullført (Forventet)

1. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. januar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

20. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PXL065-005

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på ALD (adrenoleukodystrofi)

Kliniske studier på PXL065

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in India

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere