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使用 N-乙酰半胱氨酸靶向自闭症 RRB 的神经生物学:开放标签

2023年12月12日 更新者:John Patrick Hegarty、Stanford University

使用 N-乙酰半胱氨酸针对自闭症儿童的受限和重复行为的神经生物学:开放标签扩展

本研究的目标是针对自闭症谱系障碍儿童的受限和重复行为的神经生物学,使用 N-乙酰半胱氨酸 (NAC),这是一种耐受性良好的营养补充剂,在最近的小规模试验中显示出减轻症状严重程度的希望。 这项研究的结果将阐明 NAC 临床益处的潜在作用机制,以及 NAC 对改变自闭症谱系障碍儿童受限和重复行为症状严重程度的影响。

研究概览

地位

邀请报名

研究类型

介入性

注册 (估计的)

48

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • California
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford University School of Medicine

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 12年 (孩子)

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

• 纳入标准:成功完成 IRB 协议 54931 或 68353。

54931 的内容包括:

  • 3 岁至 12 岁 11 个月的儿童
  • 经自闭症诊断访谈修订版和自闭症诊断观察表 2、自闭症症状简要观察或儿童自闭症评定量表确认的自闭症谱系障碍诊断
  • 至少中等严重程度的受限和重复行为,由 ASD 评分≥ 11 的儿童耶鲁-布朗强迫症量表定义
  • 根据 Tanner 第一阶段标准定义的青春期前的身体发育指标
  • 医疗稳定
  • 通过 MR 安全检查(例如,体内没有金属)。

包含 65821:

  • 与上述 54931 标准相同
  • 在随机化之前有稳定的药物治疗方案(≥ 30 天)和社会心理治疗(≥ 60 天)并且在试验期间没有预期的变化
  • 成功完成基线神经影像(MRI 或 EEG)。

排除标准:

• 导致退出或提前终止 IRB 54931 或 65821 的重大不利影响。

54931 和 65821 的排除标准包括:

  • 存在与 ASD 相关的已知遗传异常(例如 脆弱 X)
  • 当前或终生诊断为严重精神疾病(例如精神分裂症)
  • 存在重大医疗问题
  • 至少一名看护者无法以足够的水平说和读英语, • • 服用谷胱甘肽药物/前体药物的参与者,或 (6) 无法饮用溶解的药物。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:N-乙酰半胱氨酸
为期 12 周的 N-乙酰半胱氨酸给药以针对受限的重复行为严重程度。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
通过质子光谱磁共振成像 (MRI) 测量的谷氨酸能神经代谢物 (Glx) 的变化
大体时间:治疗的基线和第 12 周
治疗的基线和第 12 周
儿童耶鲁布朗强迫症量表 - 自闭症谱系障碍 (CYBOCS-ASD) 测量的受限和重复行为的变化
大体时间:筛选,第 8 周,第 12 周
儿童耶鲁布朗强迫症量表 - 自闭症谱系障碍得分越高意味着受限和重复行为水平越高(原始分数总范围:0-20)
筛选,第 8 周,第 12 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
通过脑电图 (EEG) 测量的伽马波段振幅和同步变化
大体时间:基线,第 12 周
基线,第 12 周
受限行为量表 - 修订版 (RBS-R) 衡量的受限重复行为子类型的变化
大体时间:基线、第 8 周、第 12 周
Repetitive Behavior Scale-Revised 得分越高意味着重复和受限行为的水平越高。 (原始分数总范围:0 - 129)
基线、第 8 周、第 12 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:John Hegarty, PhD、Stanford University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年11月15日

初级完成 (估计的)

2027年9月1日

研究完成 (估计的)

2028年9月1日

研究注册日期

首次提交

2022年8月8日

首先提交符合 QC 标准的

2022年8月8日

首次发布 (实际的)

2022年8月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年12月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年12月12日

最后验证

2023年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

是的

IPD 计划说明

去识别化数据将与国家自闭症研究数据库 (NDAR) 共享

IPD 共享时间框架

每年1月15日和7月15日提交数据。

IPD 共享访问标准

有权访问国家自闭症研究数据库 (NDAR) 的研究人员将能够获得提交的数据

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

自闭症谱系障碍的临床试验

  • Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
    Instituto de Salud Carlos III
    完全的
    小肠运动障碍 (Disorder)
    西班牙
  • Dren Bio
    Novotech
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    侵袭性 NK 细胞白血病 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 单形性趋上皮性肠 T 细胞淋巴瘤 | LGLL - 大颗粒淋巴细胞白血病 | 原发性皮肤 T 细胞淋巴瘤 - 类别 | 原发性皮肤 CD8 阳性侵袭性嗜表皮 T 细胞淋巴瘤 | 系统性 EBV1 T 细胞淋巴瘤,如果 CD8 阳性 | Hydroa Vacciniforme-Like Lymphoproliferative Disorder | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤,鼻型 | 胃肠道惰性慢性淋巴增生性疾病 (CLPD)(CD8+ 或 NK 衍生) | 上面未列出的其他 CD8+/NK 细胞驱动的淋巴瘤
    美国, 澳大利亚, 法国, 西班牙
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    招聘中
    蕈样肉芽肿 | 塞扎里综合症 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤,ALK 阳性 | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤,鼻型 | T细胞淋巴瘤 | 未特指的外周 T 细胞淋巴瘤 | 原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤,ALK 阴性 | 单形性趋上皮性肠 T 细胞淋巴瘤 | T 细胞幼淋巴细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 | 原发性皮肤 CD8 阳性侵袭性嗜表皮 T 细胞淋巴瘤 | Hydroa Vacciniforme-Like Lymphoproliferative Disorder | NK细胞淋巴瘤 | 侵袭性 NK 细胞白血病 | 成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 及其他条件
    美国

N-乙酰半胱氨酸的临床试验

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