SAA HLA匹配HSCT调理方案的优化
2023年11月15日 更新者：Xiao-Jun Huang、Peking University People's Hospital
评估严重再生障碍性贫血 HLA 匹配供体移植的不同调理方案：一项前瞻性、多中心、随机对照研究
来自人类白细胞抗原 (HLA) 匹配供体的造血干细胞移植 (HSCT) 是治疗严重再生障碍性贫血 (SAA) 的有效选择，但尚无标准化和推荐的预处理方案。
移植后混合嵌合的发生与继发性移植失败和不良无失败生存率相关。
既往研究表明，氟达拉滨（Flu）/环磷酰胺（Cy）/抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和Cy/ATG预处理方案的混合嵌合率较高，无失败生存率较差。
一项小型队列研究表明，在 Flu/Cy/ATG 或 Cy/ATG 中添加白消安可以降低混合嵌合现象的发生率并提高无失败生存率。
本研究是一项前瞻性、多中心、随机对照试验，旨在比较不同预处理方案治疗 HLA 相同同胞或无关供体造血干细胞移植 (HSCT) 后严重再生障碍性贫血 (SAA) 的有效性和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
160
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Zheng-Li Xu, M.D.
- 电话号码：+8613501338951
- 邮箱：xuzhengli0202@163.com
学习地点
-
-
Beijing
-
Beijing、Beijing、中国、100044
- 招聘中
- Deparment of Hematology, Peking University People's Hospital
-
接触：
- Xiaojun Huang, doctor
- 电话号码：8601088326666
- 邮箱：xjrm@medmail.com.cn
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断为 SAA/vSAA
- 造血干细胞移植的指征
- 可用的 HLA 匹配的兄弟姐妹或无关捐赠者
- 无活动性感染
- 无严重器官损害：肝肾功能（ALT和AST<正常值2.5倍，肾功能正常，无心功能不全）
- 签署知情同意书
混合嵌合的高风险因素，至少有以下一项
- 年龄<18岁
- 移植前铁蛋白水平≥2500ng/ml
排除标准：
- 年龄>50岁
- ECOG≥3
- 难以控制的活动性感染
- 严重肝、肾功能障碍
- 精神疾病
- 未签署知情同意书
- 孕妇或哺乳期妇女
- 研究者认为不适合入组的任何情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：白消安包含组
预处理方案为Bu/Flu/Cy/ATG或Bu/Cy/ATG，具体取决于患者的方案相关心脏毒性的危险因素。
|
预处理方案为Bu/Flu/Cy/ATG 或Bu/Cy/ATG，具体取决于患者与方案相关的心脏毒性的危险因素。
|
|
其他：控制组
预处理方案为 Flu/Cy/ATG 或 Cy/ATG，具体取决于患者与方案相关的心脏毒性的危险因素。
|
预处理方案为 Flu/Cy/ATG 或 Cy/ATG，具体取决于患者与方案相关的心脏毒性的危险因素。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
无故障生存
大体时间：HSCT 后 1 年
|
无失败生存期定义为对治疗有反应的生存期。
|
HSCT 后 1 年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
混合嵌合现象的发生率
大体时间：HSCT 后 1 年
|
混合嵌合被定义为存在5%-95%供体造血细胞。
|
HSCT 后 1 年
|
|
治疗方案相关毒性
大体时间：HSCT 后 100 天
|
根据西雅图毒性标准（Bearman 等，1988）测量方案相关毒性（RTT）。
|
HSCT 后 100 天
|
|
骨髓和血小板植入
大体时间：HSCT 后 100 天
|
骨髓和血小板植入被定义为国际标准。
|
HSCT 后 100 天
|
|
移植物抗宿主病的发生率
大体时间：AGvHD HSCT 后 100 天，cGvHD HSCT 后 1 年
|
根据标准标准评估急性和慢性GVHD的严重程度。
|
AGvHD HSCT 后 100 天，cGvHD HSCT 后 1 年
|
|
CMV 和 EBV 再激活的发生率
大体时间：HSCT 后 100 天
|
CMV 和 EBV 再激活的发生率定义为 CMV 和 EBV 病毒血症。
|
HSCT 后 100 天
|
|
移植相关死亡率的发生率
大体时间：HSCT 后 1 年
|
移植相关死亡率定义为无疾病进展的死亡。
|
HSCT 后 1 年
|
|
总生存概率
大体时间：HSCT 后 1 年
|
总生存期定义为从移植到因任何原因死亡或到最后一次随访的时间
|
HSCT 后 1 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Xiao-Jun Huang、Peking University People's Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年11月15日
初级完成 (估计的)
2024年12月31日
研究完成 (估计的)
2025年12月31日
研究注册日期
首次提交
2023年10月1日
首先提交符合 QC 标准的
2023年10月1日
首次发布 (实际的)
2023年10月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年11月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月15日
最后验证
2023年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.