针对难治性视网膜母细胞瘤患者的 NUDT21 siRNA 药物

纳入标准：

• 1. 视网膜母细胞瘤患者，单眼有 RB1 基因体细胞突变且有活动性肿瘤，或 RB1 生发突变，一只眼有活动性肿瘤，而对侧眼未受影响、摘除或无肿瘤活动。 在这两种情况下，根据其转诊地点的可用性，使用全身、动脉内或玻璃体内化疗或放疗后复发或难治，其中根据治疗该病例的医疗团队的意见，摘除术是唯一推荐的治疗方法原始推荐网站。 但患者有强烈的保留眼睛的愿望。

  2.肾功能正常：血肌酐：<45μmol/L（0-2岁）； < 57 μmol/L（3-6 年）； < 60 μmol/L（7-10 年）； < 80 μmol/L（11-13 岁）。

  3.肝功能正常：血清ALT：<0.52 μkat/L（9个月-12岁）；血清 AST：61-80 g/L（8 个月 - 5 年）； 63-83 克/升（5-9 岁）； 63-82 克/升（9-12 岁）。

  4. 充足的骨髓储备，表现为中性粒细胞绝对计数 > 1000 / mm3、血小板 > 100,000 / mm3 和血红蛋白 > 8 g/dl，且在研究开始前至少 1 个月没有输血或细胞因子支持。

  5. 纳入研究时年龄大于 1 岁且小于 12 岁。

  6.签署知情同意书并愿意在规定时间跟进。

排除标准：

• 1. 存在需要立即摘除受影响眼睛的因素，例如青光眼、虹膜红变、前房受累。

  2.合并症：抗惊厥治疗未控制的癫痫、治疗未补偿的心脏病。

  3.活动性感染。 4.研究者认为排除标准的其他慢性或活动性急性疾病。

  5. 纳入研究前 30 天内接受过减毒疫苗或活疫苗史。

  6.任何原因引起的免疫抑制。 7. 三侧视网膜母细胞瘤。 8.眼外扩散。 9. 在纳入研究之前 30 天内接受过任何方式的视网膜母细胞瘤化疗或放疗治疗史。

  10.因心理或社会原因无法完成研究程序的患者。