Dirigido a medicamentos de ARNip NUDT21 para pacientes con retinoblastoma refractario

Criterios de inclusión:

• 1. Pacientes con retinoblastoma con mutación somática del gen RB1 y tumor activo en un solo ojo, o mutación germinal de RB1 con tumor/es activo/s en un ojo y el ojo contralateral no afectado, enucleado o sin actividad tumoral. En ambos casos, recaídos o refractarios al uso de quimioterapia o radioterapia sistémica, intraarterial o intravítrea, de acuerdo con la disponibilidad en su sitio de derivación, en quienes la enucleación es el único tratamiento recomendado bajo criterio del equipo médico que atiende el caso en el hospital. el sitio de referencia de origen. Pero el paciente tiene un fuerte deseo de conservar el ojo.

  2. Función renal normal: creatinina sérica: < 45 μmol/L (0-2 años); < 57 μmol/L (3-6 años); < 60 μmol/L (7-10 años); < 80 μmol/L (11-13 años).

  3. Función hepática normal: ALT sérica: < 0,52 μkat/L (de 9 meses a 12 años); AST sérica: 61-80 g/L (8 meses - 5 años); 63-83 g/L (5-9 años); 63-82 g/L (9-12 años).

  4. Reserva medular adecuada manifestada en un recuento absoluto de neutrófilos > 1000/mm3, plaquetas > 100.000/mm3 y hemoglobina > 8 g/dl, sin soporte transfusional o de citoquinas al menos un mes antes del ingreso al estudio.

  5. Edad mayor a 1 año y menor a 12 años al momento de la inclusión en el estudio.

  6. Firmar el formulario de consentimiento informado y estar dispuesto a realizar el seguimiento en el momento especificado.

Criterio de exclusión:

• 1. Presencia de factores que requieran enucleación inmediata del ojo afectado como glaucoma, rubeosis iridis, afectación de la cámara anterior.

  2. Comorbilidades: Epilepsia no controlada con tratamiento anticonvulsivo, enfermedad cardíaca no compensada con tratamiento.

  3. Infecciones activas. 4. Otras enfermedades agudas crónicas o activas que bajo el criterio del investigador fueran criterio de exclusión.

  5. Historial de haber recibido vacunas atenuadas o vivas en los 30 días anteriores a la inclusión en el estudio.

  6. Cualquier causa de inmunosupresión. 7. Retinoblastoma trilateral. 8. Propagación extraocular. 9. Historial de haber recibido tratamiento para retinoblastoma con quimioterapia o radioterapia por cualquier medio dentro de los 30 días anteriores a la inclusión en el estudio.

  10. Pacientes que no puedan completar los procedimientos del estudio por motivos psicológicos o sociales.