Inriktning på NUDT21 siRNA-läkemedel för patienter med refraktär retinoblastom

Inklusionskriterier:

• 1. Patienter med retinoblastom med en somatisk mutation av genen RB1 och aktiv tumör i ett enda öga, eller germinal mutation av RB1 med aktiva tumörer i ett öga och det kontralaterala ögat opåverkat, enukleerat eller utan tumöraktivitet. I båda fallen, återfall eller refraktär med användning av systemisk, intraarteriell eller intravitreal kemoterapi eller strålbehandling, i enlighet med tillgängligheten på hans/hennes remissplats, där enukleering är den enda rekommenderade behandlingen enligt bedömning av det medicinska teamet som behandlar fallet på den ursprungliga hänvisningswebbplatsen. Men patienten har en stark önskan att bevara ögat.

  2. Normal njurfunktion: serumkreatinin: < 45 μmol/L (0-2 år); < 57 μmol/L (3-6 år); < 60 μmol/L (7-10 år); < 80 μmol/L (11-13 år).

  3. Normal leverfunktion: serum ALT: < 0,52 μkat/L (de 9 månader -12 år); serum AST: 61-80 g/L (8 månader - 5 år); 63-83 g/L (5-9 år); 63-82 g/L (9-12 år).

  4. Tillräcklig märgreserv manifesterad i ett absolut neutrofilantal > 1000 / mm3, trombocyter > 100 000 / mm3 och hemoglobin > 8 g ​​/ dl, utan transfusions- eller cytokinstöd minst en månad innan studiestart.

  5. Ålder över 1 år och mindre än 12 år vid tidpunkten för inkludering i studien.

  6. Skriv under formuläret för informerat samtycke och var villig att följa upp vid angiven tidpunkt.

Exklusions kriterier:

• 1. Närvaro av faktorer som kräver omedelbar enucleation av det drabbade ögat såsom glaukom, rubeosis iridis, anterior kammarinblandning.

  2. Komorbiditeter: Okontrollerad epilepsi med antikonvulsiv behandling, hjärtsjukdom som inte kompenseras av behandling.

  3. Aktiva infektioner. 4. Andra kroniska eller aktiva akuta sjukdomar som enligt forskarens kriterium var ett uteslutningskriterium.

  5. Historik om att ha fått försvagade eller levande vacciner under de 30 dagarna före inkluderingen i studien.

  6. Alla orsaker till immunsuppression. 7. Trilateralt retinoblastom. 8. Extraokulär spridning. 9. Historik av att ha fått behandling för retinoblastom med kemoterapi eller strålbehandling på något sätt inom 30 dagar före inkludering i studien.

  10. Patienter som inte kan slutföra studieprocedurerna av psykologiska eller sociala skäl.