苦脂肪病的临床试验

脊索瘤 | 硬纤维瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 儿童肺泡软体肉瘤 | 儿童血管肉瘤 | 儿童上皮样肉瘤 | 儿童纤维肉瘤 | 儿童平滑肌肉瘤 | 儿童脂肪肉瘤 | 儿童恶性间充质瘤 | 儿童神经纤维肉瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤 | 非转移性儿童软组织肉瘤 | 儿童促结缔组织增生性小圆细胞瘤

美国

复发性蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 | 难治性蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 | IB 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v7 | IIA 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v7 | IIB 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v7 | IIIA 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v7 | IIIB 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v7 | IVA 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v7 | IVB 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v7 | 转移性滑膜肉瘤 | II 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v7 | 转移性粘... 及其他条件

美国

III 期软组织肉瘤 AJCC v7 | IV 期软组织肉瘤 AJCC v7 | 局部晚期平滑肌肉瘤 | 不可切除的平滑肌肉瘤 | 粘液纤维肉瘤 | 转移性恶性周围神经鞘瘤 | 转移性滑膜肉瘤 | 转移性未分化多形性肉瘤 | 不可切除的软组织肉瘤 | 晚期软组织肉瘤 | 转移性软组织肉瘤 | 多形性横纹肌肉瘤 | 转移性脂肪肉瘤 | 不可切除的滑膜肉瘤 | 局部晚期血管肉瘤 | 局部晚期脂肪肉瘤 | 局部晚期恶性周围神经鞘瘤 | 局部晚期粘液纤维肉瘤 | 局部晚期未分化多形性肉瘤 | 转移性血管肉瘤 | 转移性上皮样肉瘤 | 转移性纤维肉瘤 | 转移性粘液纤维肉瘤 | 未分化（胚胎）肉瘤 | 不可切除的脂肪肉瘤 | 不可切除的恶性周围神经鞘瘤 | 不可切除的未分化多形性肉瘤

美国

横纹肌肉瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 儿童血管肉瘤 | 儿童上皮样肉瘤 | 儿童纤维肉瘤 | 儿童平滑肌肉瘤 | 儿童脂肪肉瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 儿童肺泡软部肉瘤 | 儿童胶质肉瘤 | 儿童恶性周围神经鞘瘤

美国, 加拿大

III 期成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | I期成人软组织肉瘤 | II 期成人软组织肉瘤 | 隆突性皮肤纤维肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性间充质瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 成人肺泡软体肉瘤 | 成人骨外软骨肉瘤 | 成人恶性纤维组织细胞瘤 | 成人恶性血管外皮细胞瘤 | 成人神经纤维肉瘤 | 儿童肺泡软体肉瘤 | 儿童血管肉瘤 | 儿童上皮样肉瘤 | 儿童纤维肉瘤 | 儿童平滑肌肉瘤 | 儿童脂肪肉瘤 | 儿童恶性间充质瘤 | 儿童神经纤维肉瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤 | 非转移性儿童软组织肉瘤

美国, 加拿大, 澳大利亚, 新西兰, 波多黎各

肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人肺泡软部肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 成人上皮样血管内皮瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外粘液样软骨肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性周围神经鞘瘤 | 成人滑膜肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 AJCC v7 | 恶性成人血管外皮细胞瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 AJCC v7 | 成人未分化多形性肉瘤

美国

鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 生物素酶缺乏症 | 瓜氨酸血症 | 戊二酸血症II型 | 精氨基琥珀酸尿症 | 枫糖浆尿病 | 原发性肉碱缺乏症 | 同型半胱氨酸尿症 | 肉碱棕榈酰转移酶 II 缺乏症 | 精氨酸酶缺乏症 | 极长链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 长链 3-羟酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | N-乙酰谷氨酸合酶缺乏症 | 中链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 酪氨酸血症 | 异戊酸血症 | 肉碱-酰基肉碱转位酶缺乏症 | 戊二酸血症Ⅰ型 | 丙酸/甲基丙二酸血症 | 氨基甲酰磷酸合成酶 I 缺乏症 | 非酮症高甘氨酸血症 | 短链/支链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 异丁酰辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 3-甲基巴豆酰辅酶 A 羧化酶缺乏症 | 丙二酰辅酶 A 脱羧酶缺乏症 | Β-酮硫解酶缺乏症 | 3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶... 及其他条件

哈萨克斯坦

肾细胞癌 | 肾母细胞瘤 | 肾脏透明细胞肉瘤 | 乳头状肾细胞癌 | 肾髓样癌 | 弥漫性增生性叶周肾母细胞瘤病 | 肾脏横纹肌样瘤 | 先天性中胚层肾瘤 | 与 Xp11.2 易位/TFE3 基因融合相关的肾细胞癌 | 间变性肾母细胞瘤 | 肾肿瘤 | 成人囊性肾瘤 | 血管脂肪瘤 | 细胞先天性中胚层肾瘤 | 典型的先天性中胚层肾瘤 | 囊性部分分化肾肾母细胞瘤 | 肾外横纹肌样瘤 | 肾嗜酸细胞瘤 | 肾母细胞瘤 | 后肾腺纤维瘤 | 后肾腺瘤 | 后肾间质瘤 | 后肾肿瘤 | 混合性先天性中胚层肾瘤 | 婴儿骨化性肾肿瘤

美国, 加拿大, 波多黎各, 澳大利亚, 新西兰, 以色列, 瑞士

平滑肌肉瘤 | 纤维肉瘤 | 脂肪肉瘤 | 间叶性软骨肉瘤 | III 期软组织肉瘤 AJCC v7 | IV 期软组织肉瘤 AJCC v7 | 恶性周围神经鞘瘤 | PEComa | 滑膜肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 肺泡软部肉瘤 | 未分化高级别多形性骨肉瘤 | 粘液纤维肉瘤 | 炎性肌纤维母细胞瘤 | 血管瘤样纤维组织细胞瘤 | 骨外粘液样软骨肉瘤 | 硬化性上皮样纤维肉瘤 | 非典型纤维黄瘤 | 软组织透明细胞肉瘤 | 上皮样恶性周围神经鞘瘤 | 骨外骨肉瘤 | 纤维组织细胞肿瘤 | 内膜肉瘤 | 肝胚胎肉瘤 | 低级别纤维粘液样肉瘤 | 低级别肌纤维母细胞肉瘤 | 恶性皮肤颗粒细胞瘤 | 恶性海卫肿瘤 | 粘液样软骨肉瘤 | 黏液炎性纤维母细胞肉瘤 | 神经鞘瘤 | 周细胞肿瘤 | 丛状纤维组织细胞瘤 | 皮肤血管球瘤 | IB 期软组织肉瘤 AJCC v7 | IIB 期软组织肉瘤...

美国, 加拿大, 波多黎各

复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 复发性横纹肌肉瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 复发性结肠癌 | 复发性胃癌 | 复发性直肠癌 | 难治性肉瘤 | 难治性卵巢癌 | 可切除肉瘤 | 难治性输卵管癌 | 难治性原发性腹膜癌 | 复发性肉瘤 | 复发性恶性间皮瘤 | 难治性恶性间皮瘤 | 可切除的脂肪肉瘤 | 恶性腹部肿瘤 | 复发性脂肪肉瘤 | 恶性盆腔肿瘤 | 复发性促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 难治性结肠癌 | 难治性促纤维增生性小圆细胞瘤 | 难治性胃癌 | 难治性脂肪肉瘤 | 难治性直肠癌 | 可切除的恶性间皮瘤

美国

胃肠道间质瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性间充质瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 成人肺泡软体肉瘤 | 成人骨外软骨肉瘤 | 成人恶性纤维组织细胞瘤 | 成人恶性血管外皮细胞瘤 | 成人神经纤维肉瘤

复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 隆突性皮肤纤维肉瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外粘液样软骨肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性间充质瘤 | 成人恶性周围神经鞘瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 儿童血管肉瘤 | 儿童上皮样肉瘤 | 儿童纤维肉瘤 | 儿童平滑肌肉瘤 | 儿童脂肪肉瘤 | 儿童恶性间充质瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤 | 未经治疗的儿童横纹肌肉瘤 | 儿童恶性周围神经鞘瘤 | 成人未分化高级多形性骨肉瘤 | 儿童促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 儿童多形性横纹肌肉瘤 | 具有混合... 及其他条件

美国

平滑肌肉瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 滑膜肉瘤 | 未分化多形性肉瘤 | 未分化高级别多形性骨肉瘤 | 粘液纤维肉瘤 | 躯干和四肢的 II 期软组织肉瘤 AJCC v8 | 躯干和四肢的 III 期软组织肉瘤 AJCC v8 | IIIA 期躯干和四肢软组织肉瘤 AJCC v8 | IIIB 期躯干和四肢软组织肉瘤 AJCC v8 | 可切除的软组织肉瘤 | 多形性横纹肌肉瘤 | 可切除的去分化脂肪肉瘤 | 可切除的未分化多形性肉瘤 | 软组织纤维肉瘤 | 梭形细胞肉瘤 | I 期腹膜后肉瘤 AJCC（美国癌症联合委员会）v8 | I 期躯干和四肢软组织肉瘤 AJCC v8 | IA 期腹膜后肉瘤 AJCC v8 | IA 期躯干和四肢软组织肉瘤 AJCC v8 | IB 期腹膜后肉瘤 AJCC... 及其他条件

美国

复发性子宫体肉瘤 | 软骨肉瘤 | 复发性骨肉瘤 | 胃肠道间质瘤 | 肾脏透明细胞肉瘤 | 转移性骨肉瘤 | 卵巢肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | III期子宫肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | IV 期子宫肉瘤 | 小肠平滑肌肉瘤 | 隆突性皮肤纤维肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性卡波西肉瘤 | 成人肺泡软部肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 成人上皮样血管内皮瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外粘液样软骨肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性间充质瘤 | 成人恶性周围神经鞘瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 成人未分类多形性肉瘤 | 结膜卡波西肉瘤 | 复发性成人未分... 及其他条件

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾癌 | 腺癌 | 肾细胞癌 | 宫颈癌 | 急性髓性白血病 | 胃癌 | 乳腺癌 | 头颈肿瘤 | 鼻咽癌 | 胶质母细胞瘤 | 星形细胞瘤 | 多发性骨髓瘤 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 输卵管癌 | 肺癌 | 骨癌 | 骨肉瘤 | 直肠癌 | 前列腺癌 | 华氏巨球蛋白血症 | 急性淋巴细胞白血病 | 脑肿瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 间皮瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 外阴癌 | 胆管癌 | 胆管癌 | 慢性粒细胞白血病 | 膀胱癌 | 皮肤癌 | 软骨肉瘤 | 结肠癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 卡波西肉瘤 | 甲状腺癌 | 肛门癌 | 脂肪肉瘤 | 输尿管癌 | 肝癌 | 嗜铬细胞瘤 | 阴道癌 | 脑干肿瘤 | 类癌瘤 | 阴茎癌 | 舌癌 | 胰腺癌 | 滑膜肉瘤 | 肾上腺癌 | 咽癌 | 喉癌 | 甲状旁腺肿瘤 | 多发性内分泌肿瘤 | 子宫癌 | 腺囊性癌 | 阑尾癌 | 肉瘤、软组织 | 中枢神经系统癌症 | 食管癌 | 结肠癌 | 睾丸癌 | 睾丸癌 | 腮腺肿瘤 | 唾液腺癌 | 肝癌 | 不明原发肿瘤 | 晚期癌症 | 胸腺癌 | ... 及其他条件

美国

先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件

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