Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (NST) pro pacienty se systémovou sklerózou

14. prosince 2012 aktualizováno: Richard Burt, MD

Nemyeloablativní alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (NST) pro pacienty se systémovou sklerózou

Sklerodermie je onemocnění, o kterém se předpokládá, že je způsobeno imunitními buňkami, buňkami, které normálně chrání tělo, ale nyní způsobují poškození těla. Neexistuje žádná léčba, která by byla účinná při léčbě tohoto onemocnění. Pravděpodobnost progrese onemocnění do těžké invalidity a úmrtí je vysoká. Tato studie je navržena tak, aby prozkoumala, zda léčba pacientů vysokými dávkami cyklofosfamidu a fludarabinu (léky, které snižují funkci vašeho imunitního systému) a CAMPATH-1H (protein, který zabíjí imunitní buňky, o nichž se předpokládá, že způsobují onemocnění), následovaná návrat krevních kmenových buněk, které byly dříve odebrány bratrovi nebo sestře pacientů, zastaví nebo zvrátit onemocnění. Účelem cyklofosfamidu, fludarabinu a CAMPATH-1H je snížit imunitní systém. Účelem infuze kmenových buněk je obnovit produkci krve, která bude vážně narušena cyklofosfamidem, fludarabinem a CAMPATH-1H, a vytvořit normální imunitní systém, který již nebude na tělo útočit.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení pacienta:

  1. Věk 18 až 55 let
  2. Stanovená diagnóza sklerodermie (84)
  3. Difuzní kožní sklerodermie s postižením proximálně od lokte nebo kolena a Rodnanovým skóre (viz příloha III) > 14 (85)

A jeden z následujících:

  1. DLCO < 80 % předpokládané hodnoty nebo snížení funkce plic (TLC, DLCO nebo FEV1) o 10 % nebo více za 12 měsíců
  2. Aktivní alveolitida při bronchoalveolární laváži
  3. Plicní fibróza nebo alveolitida na CT nebo CXR
  4. Zvýšená ESR větší nebo rovna 25 mm/hod potvrzena podruhé s odstupem nejméně dvou týdnů bez známek aktivního infekčního procesu.
  5. Abnormální EKG (nízké napětí QRS nebo ventrikulární hypertrofie) nebo diastolická dysfunkce levé komory (vyjádřená obráceným poměrem E/A, který představuje časné a pozdní plnění LK při kontrakci síní) nebo tloušťka stěny LK
  6. Vzhledem k tomu, že plicní onemocnění nezávislé na kožním skóre (NEJM, 2006, 345:25 2655-2709) má špatnou prognózu, pacient může být zařazen pouze pro postižení plic definované jako aktivní alveolitida na BAL nebo zákal na CT, DLCO < 80 % předpokládaného nebo snížení funkce plic (TLC), DLCO, FVC o 10 % nebo více za posledních 12 měsíců.

Kritéria pro vyloučení pacienta:

  1. Špatný výkonnostní stav (ECOG > nebo =2) v době vstupu, pokud není způsoben nemocí.

  2. Významné poškození koncových orgánů, jako jsou:

    1. LVEF <40 % nebo zhoršení LVEF během zátěžového testu na MUGA nebo echokardiogramu
    2. Neléčená život ohrožující arytmie
    3. Aktivní ischemická choroba srdeční nebo srdeční selhání
    4. DLCO méně než 45 % předpokládané hodnoty, pokud není způsobeno onemocněním.
    5. Plicní hypertenze (odhadovaný systolický plicní arteriální tlak >40 mmHg pomocí dopplerovské echokardiografie nebo měření plicním arteriálním katétrem)
    6. Sérový kreatinin > 2,0 mg/dl
    7. jaterní cirhóza, transaminázy > 3x normálních limitů nebo bilirubin > 2,0, pokud nejsou způsobeny Gilbertovou chorobou
  3. HIV pozitivní
  4. Nekontrolovaný diabetes mellitus nebo jakékoli jiné onemocnění, které by podle názoru zkoušejících ohrozilo schopnost pacienta tolerovat agresivní léčbu
  5. Předchozí malignita s výjimkou lokalizovaného bazocelulárního nebo skvamózního karcinomu kůže. Ostatní malignity, u kterých je pacient posouzen jako vyléčený lokální chirurgickou terapií, jako je (ale nejen) rakovina hlavy a krku nebo rakovina prsu stadia I nebo II, budou zvažovány individuálně.
  6. Pozitivní těhotenský test, neschopnost nebo neschopnost použít účinný způsob kontroly porodnosti, neschopnost dobrovolně přijmout nebo pochopit nevratnou sterilitu jako vedlejší účinek terapie
  7. Psychiatrické onemocnění nebo duševní nedostatek znemožňující dodržování léčby nebo informovaný souhlas
  8. Neschopnost dát informovaný souhlas
  9. Věk <18 nebo > 55 let

Kritéria pro zařazení dárců:

  1. Dárce musí být HLA identický sourozenec nebo HLA shodný dárce pupečníkové krve
  2. Pokud je dárcem HLA sourozenec, dárce musí být starší 18 let a mladší 50 let
  3. Pokud je k dispozici více dárců odpovídajících HLA, bude upřednostňováno stejné pohlaví, stejný stav CMV nebo v případě pupečníkové krve vyšší počet jaderných buněk
  4. Pokud je dárcem pupečníková krev shodná s HLA, kmenové buňky pupečníkové krve budou získány z registru pupečníkové krve New York Blood Center (Tel 212-570-3230), což je mezinárodně uznávaný registr, nebo, pokud shoda není k dispozici, od Stemcyte ( 626-821-9860), což je obchodní registr, který se specializuje na menšinové dárce. Jedna jednotka HLA shodné jednotky pupečníkové krve bude podána v den nula

Kritéria vyloučení dárců:

  1. Věk > 50 let nebo < 18 let
  2. HIV pozitivní
  3. Aktivní ischemická choroba srdeční nebo srdeční selhání
  4. Akutní nebo chronická aktivní hepatitida
  5. Nekontrolovaný diabetes mellitus nebo jakékoli jiné onemocnění, které by podle názoru výzkumníků ohrozilo schopnost dárce tolerovat odběr kmenových buněk
  6. Předchozí malignita s výjimkou lokalizovaného bazocelulárního nebo skvamózního karcinomu kůže. Ostatní malignity, u kterých je pacient posouzen jako vyléčený lokální chirurgickou terapií, jako je (ale nejen) rakovina hlavy a krku nebo rakovina prsu stadia I nebo II, budou zvažovány individuálně.
  7. Pozitivní těhotenský test
  8. Psychiatrické onemocnění nebo duševní nedostatek znemožňující dodržování léčby nebo informovaný souhlas
  9. Závažné hematologické abnormality, jako je počet krevních destiček nižší než 100 000/ul, ANC nižší než 1000/ul
  10. Pokud je dárcem sourozenec, musí před transplantací odebrat minimálně 2. 106 CD34+ buněk/kg
  11. Pokud je dárcem jednotka (jednotky) pupečníkové krve, musí být minimální počet dostupných jaderných buněk vyšší než 2 x 107/kg. K dosažení tohoto počtu jaderných buněk mohou být použity dvě jednotky HLA spárované pupečníkové krve. (Wagner JE Blood. 1. února 2005;105(3):1343-7)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk
U způsobilých pacientů bude provedena alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk
Biologický: Transplantace hematopoetických kmenových buněk
Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Přežití; Zlepšení onemocnění; Doba do progrese onemocnění
Časové okno: 5 let po transplantaci
5 let po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Richard Burt, MD

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2005

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2012

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. ledna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. ledna 2006

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. ledna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. prosince 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. prosince 2012

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DIAD Scl.Allo2005

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení