Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (NST) u pacjentów z twardziną układową

14 grudnia 2012 zaktualizowane przez: Richard Burt, MD

Niemieloablacyjny allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (NST) u pacjentów z twardziną układową

Uważa się, że twardzina skóry jest chorobą spowodowaną przez komórki odpornościowe, komórki, które normalnie chronią organizm, ale teraz powodują uszkodzenia organizmu. Nie było żadnego leczenia, które byłoby skuteczne w leczeniu tej choroby. Prawdopodobieństwo progresji choroby do ciężkiej niepełnosprawności i śmierci jest wysokie. Badanie to ma na celu sprawdzenie, czy leczenie pacjentów dużymi dawkami cyklofosfamidu i fludarabiny (leki osłabiające działanie układu odpornościowego) oraz CAMPATH-1H (białko zabijające komórki układu odpornościowego, które uważa się za wywołujące chorobę), a następnie powrót komórek macierzystych krwi, które zostały wcześniej pobrane od brata lub siostry pacjenta, zatrzyma lub odwróci chorobę. Celem cyklofosfamidu, fludarabiny i CAMPATH-1H jest obniżenie odporności. Celem infuzji komórek macierzystych jest przywrócenie produkcji krwi, która zostanie poważnie zaburzona przez cyklofosfamid, fludarabinę i CAMPATH-1H, oraz wytworzenie normalnego układu odpornościowego, który nie będzie już atakował organizmu.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
8

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia pacjentów:

  1. Wiek od 18 do 55 lat
  2. Ustalona diagnoza twardziny skóry (84)
  3. Rozlana twardzina skóry z zajęciem okolicy łokcia lub kolana i > 14 w skali Rodnana (patrz Aneks III) (85)

I jedno z poniższych:

  1. DLCO < 80% wartości należnej lub zmniejszenie czynności płuc (TLC, DLCO lub FEV1) o 10% lub więcej w ciągu 12 miesięcy
  2. Aktywne zapalenie pęcherzyków płucnych w płukaniu oskrzelowo-pęcherzykowym
  3. Zwłóknienie płuc lub zapalenie pęcherzyków płucnych w tomografii komputerowej lub CXR
  4. Podwyższona ESR większa lub równa 25 mm/godz. potwierdzona przy drugiej okazji w odstępie co najmniej dwóch tygodni bez oznak aktywnego procesu zakaźnego.
  5. Nieprawidłowy zapis EKG (niskie napięcie QRS lub przerost komory) lub dysfunkcja rozkurczowa lewej komory (wyrażona jako odwrócony stosunek E/A, który reprezentuje wczesne i późne napełnianie LV podczas skurczu przedsionków) lub grubość ściany LV
  6. Ponieważ choroba płuc niezależna od oceny skóry (NEJM, 2006, 345:25 2655-2709) wiąże się ze złym rokowaniem, pacjent może być włączony tylko do zajęcia płuc zdefiniowanego jako aktywne zapalenie pęcherzyków płucnych w BAL lub zmętnienie matowej szyby w CT, DLCO < 80 % wartości należnej lub zmniejszenie czynności płuc (TLC), DLCO, FVC) o 10% lub więcej w ciągu ostatnich 12 miesięcy.

Kryteria wykluczenia pacjenta:

  1. Zły stan sprawności (ECOG > lub =2) w momencie wjazdu, chyba że jest to spowodowane chorobą.

  2. Znaczące uszkodzenia narządów końcowych, takie jak:

    1. LVEF <40% lub pogorszenie LVEF podczas próby wysiłkowej na MUGA lub echokardiogramie
    2. Nieleczona zagrażająca życiu arytmia
    3. Aktywna choroba niedokrwienna serca lub niewydolność serca
    4. DLCO poniżej 45% przewidywanej wartości, chyba że jest to spowodowane chorobą.
    5. Nadciśnienie płucne (szacowane skurczowe ciśnienie w tętnicy płucnej >40 mmHg za pomocą echokardiografii dopplerowskiej lub pomiaru przez cewnik w tętnicy płucnej)
    6. Kreatynina w surowicy > 2,0 mg/dl
    7. Marskość wątroby, transaminazy >3x normy lub bilirubina >2,0, chyba że jest to spowodowane chorobą Gilberta
  3. HIV pozytywny
  4. Niekontrolowana cukrzyca lub jakakolwiek inna choroba, która w opinii badaczy mogłaby zagrozić zdolności pacjenta do tolerowania agresywnego leczenia
  5. Wcześniejsza historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem zlokalizowanego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry. Inne nowotwory, w przypadku których uważa się, że pacjent został wyleczony miejscową terapią chirurgiczną, takie jak (między innymi) rak głowy i szyi lub rak piersi w stadium I lub II, będą rozpatrywane indywidualnie.
  6. Pozytywny wynik testu ciążowego, niezdolność lub niezdolność do stosowania skutecznych środków antykoncepcyjnych, brak dobrowolnej akceptacji lub zrozumienia nieodwracalnej bezpłodności jako skutku ubocznego terapii
  7. Choroba psychiczna lub upośledzenie umysłowe uniemożliwiające przestrzeganie leczenia lub świadomą zgodę
  8. Niemożność wyrażenia świadomej zgody
  9. Wiek <18 lub > 55 lat

Kryteria włączenia dawców:

  1. Dawca musi być dawcą krwi pępowinowej z identycznym HLA lub zgodnym HLA dawcą krwi pępowinowej
  2. Jeśli dawcą jest rodzeństwo dopasowane pod względem HLA, dawca musi mieć > 18 lat i mniej niż 50 lat
  3. Jeśli dostępnych jest wielu dawców zgodnych pod względem HLA, preferowani będą dawcy tej samej płci, ten sam status CMV lub, w przypadku krwi pępowinowej, wyższa liczba komórek jądrzastych
  4. Jeśli dawcą jest krew pępowinowa dopasowana pod względem HLA, komórki macierzyste krwi pępowinowej zostaną uzyskane z rejestru krwi pępowinowej New York Blood Center (tel. 626-821-9860), który jest rejestrem komercyjnym specjalizującym się w dawcach mniejszościowych. Jedna jednostka krwi pępowinowej z dopasowaniem HLA zostanie podana w dniu zero

Kryteria wykluczenia dawcy:

  1. Wiek > 50 lat lub <18 lat
  2. HIV pozytywny
  3. Aktywna choroba niedokrwienna serca lub niewydolność serca
  4. Ostre lub przewlekłe aktywne zapalenie wątroby
  5. Niekontrolowana cukrzyca lub jakakolwiek inna choroba, która w opinii badaczy mogłaby zagrozić zdolności dawcy do tolerowania pobierania komórek macierzystych
  6. Wcześniejsza historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem zlokalizowanego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry. Inne nowotwory, w przypadku których uważa się, że pacjent został wyleczony miejscową terapią chirurgiczną, takie jak (między innymi) rak głowy i szyi lub rak piersi w stadium I lub II, będą rozpatrywane indywidualnie.
  7. Pozytywny test ciążowy
  8. Choroba psychiczna lub upośledzenie umysłowe uniemożliwiające przestrzeganie leczenia lub świadomą zgodę
  9. Poważne nieprawidłowości hematologiczne, takie jak liczba płytek krwi poniżej 100 000/ul, ANC poniżej 1000/ul
  10. Jeśli dawcą jest rodzeństwo, aby przystąpić do przeszczepu, musi pobrać minimum 2,106 komórek CD34+/kg
  11. Jeśli dawcą jest jednostka krwi pępowinowej, minimalna liczba dostępnych komórek jądrzastych musi być większa niż 2 x 107 /kg. Aby osiągnąć taką liczbę komórek jądrzastych, można wykorzystać dwie jednostki krwi pępowinowej dopasowanej pod względem HLA. (Wagner JE Krew. 1 lutego 2005;105(3):1343-7)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
U kwalifikujących się pacjentów zostanie przeprowadzony allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Biologiczny: Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych
Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Przetrwanie; Poprawa choroby; Czas do progresji choroby
Ramy czasowe: 5 lat po przeszczepie
5 lat po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Richard Burt, MD

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 stycznia 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 stycznia 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
26 stycznia 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
18 grudnia 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 grudnia 2012

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • DIAD Scl.Allo2005

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami