Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (NST) potilaille, joilla on systeeminen skleroosi

perjantai 14. joulukuuta 2012 päivittänyt: Richard Burt, MD

Ei-myeloablatiivinen allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (NST) potilaille, joilla on systeeminen skleroosi

Skleroderma on sairaus, jonka uskotaan johtuvan immuunisoluista, soluista, jotka normaalisti suojaavat kehoa, mutta aiheuttavat nyt vaurioita keholle. Ei ole ollut mitään hoitoa, joka olisi ollut tehokas tämän taudin hoidossa. Todennäköisyys taudin etenemisestä vakavaan vammaisuuteen ja kuolemaan on suuri. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, hoidetaanko potilaita suurilla annoksilla syklofosfamidia ja fludarabiinia (immuunijärjestelmän toimintaa heikentäviä lääkkeitä) ja CAMPATH-1H:ta (proteiini, joka tappaa immuunisoluja, joiden uskotaan aiheuttavan taudin) ja sen jälkeen potilaiden veljeltä tai sisarelta aiemmin kerättyjen veren kantasolujen palauttaminen pysäyttää tai kumoaa taudin. Syklofosfamidin, fludarabiinin ja CAMPATH-1H:n tarkoituksena on heikentää immuunijärjestelmää. Kantasoluinfuusion tarkoituksena on palauttaa verentuotanto, jota syklofosfamidi, fludarabiini ja CAMPATH-1H heikentävät vakavasti, ja tuottaa normaali immuunijärjestelmä, joka ei enää hyökkää kehoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
8

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 55 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Potilaan osallistumiskriteerit:

  1. Ikä 18-55 vuotta
  2. Todettu skleroderman diagnoosi (84)
  3. Diffuusi ihoskleroderma, johon liittyy kyynärpään tai polven läheisyys ja Rodnan-pisteet (katso liite III) > 14 (85)

Ja yksi seuraavista:

  1. DLCO < 80 % ennustetusta tai keuhkojen toiminnan lasku (TLC, DLCO tai FEV1) 10 % tai enemmän 12 kuukauden aikana
  2. Aktiivinen alveoliitti bronkoalveolaarisessa huuhtelussa
  3. Keuhkofibroosi tai alveoliitti CT-skannauksessa tai CXR:ssä
  4. Kohonnut ESR on suurempi tai yhtä suuri kuin 25 mm/tunti vahvistettu toisella kerralla vähintään kahden viikon välein ilman näyttöä aktiivisesta infektioprosessista.
  5. Epänormaali EKG (matala QRS-jännite tai kammiohypertrofia) tai vasemman kammion (LV) diastolinen toimintahäiriö (ilmaistuna käänteisellä E/A-suhteella, joka edustaa LV:n varhaista ja myöhäistä täyttymistä eteissupistuksen aikana) tai LV:n seinämän paksuus
  6. Koska ihopisteistä riippumaton keuhkosairaus (NEJM, 2006, 345:25 2655-2709) sisältää huonon ennusteen, potilas voidaan ottaa mukaan vain keuhkovaurioksi, joka määritellään aktiiviseksi alveoliittiksi BAL:ssa tai lasihiosopasiteetiksi CT:ssä, DLCO < 80. ennustettu % tai keuhkojen toiminnan (TLC), DLCO, FVC) lasku 10 % tai enemmän viimeisen 12 kuukauden aikana.

Potilaan poissulkemiskriteerit:

  1. Huono suorituskykytila ​​(ECOG > tai =2) tulohetkellä, ellei se johdu sairaudesta.

  2. Merkittävät pääteelinten vauriot, kuten:

    1. LVEF <40 % tai LVEF:n heikkeneminen rasitustestin aikana MUGA:ssa tai kaikututkimuksessa
    2. Hoitamaton hengenvaarallinen rytmihäiriö
    3. Aktiivinen iskeeminen sydänsairaus tai sydämen vajaatoiminta
    4. DLCO alle 45 % ennustetusta arvosta, ellei se johdu sairaudesta.
    5. Keuhkoverenpainetauti (arvioitu systolinen keuhkovaltimopaine >40 mmHg Doppler-kaikukardiografialla tai mittaus keuhkovaltimokatetrilla)
    6. Seerumin kreatiniini > 2,0 mg/dl
    7. Maksakirroosi, transaminaasit > 3 x normaaliarvot tai bilirubiini > 2,0, ellei se johdu Gilbertsin taudista
  3. HIV-positiivinen
  4. Hallitsematon diabetes mellitus tai muu sairaus, joka tutkijoiden mielestä vaarantaisi potilaan kyvyn sietää aggressiivista hoitoa
  5. Aiempi pahanlaatuisuus, paitsi paikallinen tyvisolusyöpä tai levyepiteelisyöpä. Muut pahanlaatuiset kasvaimet, joista potilaan arvioidaan paranevan paikallisella kirurgisella hoidolla, kuten (mutta ei rajoittuen) pään ja kaulan syöpään tai vaiheen I tai II rintasyöpään, harkitaan yksilöllisesti.
  6. Positiivinen raskaustesti, kyvyttömyys tai kyvyttömyys harjoittaa tehokkaita ehkäisykeinoja, kyvyttömyys hyväksyä tai ymmärtää peruuttamatonta hedelmällisyyttä hoidon sivuvaikutuksena
  7. Psyykkinen sairaus tai henkinen vajaatoiminta, joka tekee hoidon tai tietoisen suostumuksen noudattamisen mahdottomaksi
  8. Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus
  9. Ikä <18 tai > 55 vuotta

Luovuttajien osallistumiskriteerit:

  1. Luovuttajan on oltava identtinen HLA-sisarus tai HLA-yhteensopiva napanuoraveren luovuttaja
  2. Jos luovuttaja on HLA-vastaava sisarus, luovuttajan on oltava yli 18-vuotias ja alle 50-vuotias
  3. Jos saatavilla on useita HLA-yhteensopivia luovuttajia, etusija annetaan samalle sukupuolelle, samalle CMV-statukselle tai napanuoraveren tapauksessa suurempi tumallisten solujen määrä.
  4. Jos luovuttaja on HLA-sovitettu napanuoraveri, napanuoraveren kantasolut hankitaan New York Blood Centerin napanuoraveren rekisteristä (puh 212-570-3230), joka on kansainvälisesti tunnustettu rekisteri, tai, jos vastaavuutta ei ole saatavilla, Stemcyte-yhtiöstä ( 626-821-9860), joka on vähemmistöjen luovuttajiin erikoistunut kaupallinen rekisteri. Yksi yksikkö HLA-sovitettua napanuoraveriyksikköä infusoidaan päivänä nolla

Luovuttajien poissulkemiskriteerit:

  1. Ikä > 50 vuotta tai < 18 vuotta vanha
  2. HIV-positiivinen
  3. Aktiivinen iskeeminen sydänsairaus tai sydämen vajaatoiminta
  4. Akuutti tai krooninen aktiivinen hepatiitti
  5. Hallitsematon diabetes mellitus tai muu sairaus, joka tutkijoiden mielestä vaarantaisi luovuttajan kyvyn sietää kantasolujen keräämistä
  6. Aiempi pahanlaatuisuus, paitsi paikallinen tyvisolusyöpä tai levyepiteelisyöpä. Muut pahanlaatuiset kasvaimet, joista potilaan arvioidaan paranevan paikallisella kirurgisella hoidolla, kuten (mutta ei rajoittuen) pään ja kaulan syöpään tai vaiheen I tai II rintasyöpään, harkitaan yksilöllisesti.
  7. Positiivinen raskaustesti
  8. Psyykkinen sairaus tai henkinen vajaatoiminta, joka tekee hoidon tai tietoisen suostumuksen noudattamisen mahdottomaksi
  9. Suuret hematologiset poikkeavuudet, kuten verihiutaleiden määrä alle 100 000/ul, ANC alle 1000/ul
  10. Jos luovuttaja on sisarus, hänen on kerättävä vähintään 2. 106 CD34+ -solua/kg siirrettä varten
  11. Jos luovuttaja on napanuoraveriyksikkö (-yksiköitä), tumallisten solujen vähimmäismäärän on oltava yli 2 x 107 /kg. Tämän tumallisten solujen määrän saavuttamiseksi voidaan käyttää kahta yksikköä HLA-yhteensopivaa napanuoraverta. (Wagner JE Blood. 2005 Feb 1;105(3):1343-7)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto
Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto suoritetaan kelvollisille potilaille
Biologinen: Hematopoieettisten kantasolujen siirto
Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Eloonjääminen; Taudin paraneminen; Aika taudin etenemiseen
Aikaikkuna: 5 vuotta siirron jälkeen
5 vuotta siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Richard Burt, MD

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. toukokuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 24. tammikuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 24. tammikuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 26. tammikuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 18. joulukuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 14. joulukuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. joulukuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • DIAD Scl.Allo2005

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia