Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (NST) for pasienter med systemisk sklerose

14. desember 2012 oppdatert av: Richard Burt, MD

Ikke-myeloablativ allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (NST) for pasienter med systemisk sklerose

Sklerodermi er en sykdom som antas å skyldes immunceller, celler som normalt beskytter kroppen, men som nå forårsaker skade på kroppen. Det har ikke vært noen behandling som har vært effektiv for å behandle denne sykdommen. Sannsynligheten for progresjon av sykdommen til alvorlig funksjonshemming og død er høy. Denne studien er designet for å undersøke om behandling av pasienter med høydose cyklofosfamid og fludarabin (legemidler som reduserer funksjonen til immunsystemet ditt) og CAMPATH-1H (et protein som dreper immuncellene som antas å forårsake sykdommen), etterfulgt av retur av blodstamceller som tidligere har blitt samlet inn fra pasientens bror eller søster vil stoppe eller reversere sykdommen. Formålet med Cyclophosphamide, Fludarabin og CAMPATH-1H er å redusere immunsystemet. Hensikten med stamcelleinfusjonen er å gjenopprette blodproduksjonen, som vil bli alvorlig svekket av Cyclophosphamide, Fludarabin og CAMPATH-1H, og å produsere et normalt immunsystem som ikke lenger vil angripe kroppen.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
8

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Pasientinkluderingskriterier:

  1. Alder 18 til 55 år
  2. En etablert diagnose av sklerodermi (84)
  3. Diffus kutan sklerodermi med involvering proksimalt til albuen eller kneet og en Rodnan-skår (se vedlegg III) på > 14 (85)

Og en av følgende:

  1. DLCO < 80 % av forventet eller reduksjon i lungefunksjon (TLC, DLCO eller FEV1) på 10 % eller mer over 12 måneder
  2. Aktiv alveolitt ved bronkoalveolær lavage
  3. Lungefibrose eller alveolitt på CT-skanning eller CXR
  4. Forhøyet ESR større enn eller lik 25 mm/time bekreftet ved en annen anledning med minst to ukers mellomrom uten tegn på aktiv smittsom prosess.
  5. Unormal EKG (lav QRS-spenning eller ventrikkelhypertrofi) eller venstre ventrikkel (LV) diastolisk dysfunksjon (uttrykt ved et invertert E/A-forhold som representerer tidlig og sen fylling av LV under atriekontraksjon) eller LV-veggtykkelse
  6. Siden lungesykdom uavhengig av hudskår (NEJM, 2006, 345:25 2655-2709) har en dårlig prognose, kan pasienten bli registrert for kun lungeinvolvering definert som aktiv alveolitt på BAL eller glassopasitet på CT, en DLCO < 80 % predikert eller reduksjon i lungefunksjon (TLC), DLCO, FVC) på 10 % eller mer de siste 12 månedene.

Pasientekskluderingskriterier:

  1. Dårlig ytelsesstatus (ECOG > eller =2) på tidspunktet for innreise, med mindre det skyldes sykdom.

  2. Betydelig endeorganskade som:

    1. LVEF <40 % eller forverring av LVEF under treningstest på MUGA eller ekkokardiogram
    2. Ubehandlet livstruende arytmi
    3. Aktiv iskemisk hjertesykdom eller hjertesvikt
    4. DLCO mindre enn 45 % av antatt verdi, med mindre det skyldes sykdom.
    5. Pulmonal hypertensjon (estimert systolisk pulmonalt arterielt trykk >40 mmHg ved doppler-ekkokardiografi eller måling med pulmonalt arterielt kateter)
    6. Serumkreatinin > 2,0 mg/dl
    7. Levercirrhose, transaminaser >3x av normale grenser eller bilirubin >2,0 med mindre det skyldes Gilberts sykdom
  3. HIV-positiv
  4. Ukontrollert diabetes mellitus eller annen sykdom som etter etterforskernes mening vil sette pasientens evne til å tolerere aggressiv behandling i fare
  5. Tidligere malignitetshistorie unntatt lokalisert basalcelle- eller plateepitelkreft. Andre maligniteter som pasienten vurderes å bli helbredet for ved lokal kirurgisk terapi, som (men ikke begrenset til) hode- og nakkekreft, eller stadium I eller II brystkreft vil bli vurdert på individuell basis.
  6. Positiv graviditetstest, manglende evne eller ute av stand til å forfølge effektive prevensjonsmidler, unnlatelse av å godta eller forstå irreversibel sterilitet som en bivirkning av terapi
  7. Psykiatrisk sykdom eller mental svikt som gjør etterlevelse av behandling eller informert samtykke umulig
  8. Manglende evne til å gi informert samtykke
  9. Alder <18 eller > 55 år

Inkluderingskriterier for givere:

  1. Donor må være en HLA-identisk søsken eller HLA-matchet navlestrengsblodgiver
  2. Hvis donor er HLA-matchet søsken, må donor være > 18 år og under 50 år gammel
  3. Hvis flere HLA-matchede donorer er tilgjengelige, vil preferanse gis til samme kjønn, samme CMV-status, eller i tilfelle av navlestrengsblod høyere antall kjerneceller
  4. Hvis donor er HLA-tilpasset navlestrengsblod, vil stamceller fra navlestrengsblod bli hentet fra New York Blood Center Cord Blood Registry (Tel 212-570-3230) som er et internasjonalt anerkjent register eller, hvis en match ikke er tilgjengelig, fra Stemcyte ( 626-821-9860) som er et kommersielt register som spesialiserer seg på minoritetsgivere. En enhet HLA-tilpasset navlestrengsblodenhet vil bli infundert på dag null

Ekskluderingskriterier for givere:

  1. Alder > 50 år eller <18 år
  2. HIV-positiv
  3. Aktiv iskemisk hjertesykdom eller hjertesvikt
  4. Akutt eller kronisk aktiv hepatitt
  5. Ukontrollert diabetes mellitus eller annen sykdom som etter etterforskernes mening vil sette giverens evne til å tolerere stamcelleinnsamling i fare
  6. Tidligere malignitetshistorie unntatt lokalisert basalcelle- eller plateepitelkreft. Andre maligniteter som pasienten vurderes å bli helbredet for ved lokal kirurgisk terapi, som (men ikke begrenset til) hode- og nakkekreft, eller stadium I eller II brystkreft vil bli vurdert på individuell basis.
  7. Positiv graviditetstest
  8. Psykiatrisk sykdom eller mental svikt som gjør etterlevelse av behandling eller informert samtykke umulig
  9. Store hematologiske abnormiteter som blodplatetall mindre enn 100 000/ul, ANC mindre enn 1000/ul
  10. Hvis donor er søsken, må samle minst 2. 106CD34+ celler/kg for å fortsette til transplantasjon
  11. Hvis donor er navlestrengsblodenhet(er), må et minimum antall tilgjengelige kjerneceller være mer enn 2 x 107 /kg. For å oppnå dette antallet kjerneholdige celler, kan to enheter HLA-tilpasset navlestrengsblod brukes. (Wagner JE Blood. 1. februar 2005;105(3):1343-7)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon vil bli utført på kvalifiserte pasienter
Biologisk: Hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Overlevelse; Sykdomsforbedring; Tid til sykdomsprogresjon
Tidsramme: 5 år etter transplantasjon
5 år etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Richard Burt, MD

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2005

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2012

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
24. januar 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. januar 2006

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
26. januar 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
18. desember 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. desember 2012

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • DIAD Scl.Allo2005

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger