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Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques (NST) pour les patients atteints de sclérodermie systémique

14 décembre 2012 mis à jour par: Richard Burt, MD

Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques (NST) non myéloablative pour les patients atteints de sclérodermie systémique

La sclérodermie est une maladie que l'on pense être due aux cellules immunitaires, des cellules qui protègent normalement le corps mais qui causent maintenant des dommages au corps. Aucun traitement n'a été efficace pour traiter cette maladie. La probabilité de progression de la maladie vers une invalidité grave et la mort est élevée. Cette étude est conçue pour examiner si le traitement des patients avec une dose élevée de cyclophosphamide et de fludarabine (médicaments qui réduisent la fonction de votre système immunitaire) et de CAMPATH-1H (une protéine qui tue les cellules immunitaires supposées être à l'origine de la maladie), suivi par Le retour des cellules souches sanguines qui ont été précédemment prélevées sur le frère ou la sœur du patient arrêtera ou renversera la maladie. Le but du cyclophosphamide, de la fludarabine et du CAMPATH-1H est de diminuer le système immunitaire. Le but de l'infusion de cellules souches est de restaurer la production de sang, qui sera gravement altérée par le Cyclophosphamide, la Fludarabine et le CAMPATH-1H, et de produire un système immunitaire normal qui n'attaquera plus le corps.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
8

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 55 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion des patients :

  1. 18 à 55 ans
  2. Un diagnostic établi de sclérodermie (84)
  3. Sclérodermie cutanée diffuse avec atteinte proximale du coude ou du genou et un score de Rodnan (voir Annexe III) > 14 (85)

Et l'un des suivants :

  1. DLCO < 80 % de la valeur prédite ou diminution de la fonction pulmonaire (TLC, DLCO ou FEV1) de 10 % ou plus sur 12 mois
  2. Alvéolite active sur lavage bronchoalvéolaire
  3. Fibrose pulmonaire ou alvéolite au scanner ou CXR
  4. VS élevée supérieure ou égale à 25 mm/heure confirmée une deuxième fois à au moins deux semaines d'intervalle sans signe de processus infectieux actif.
  5. ECG anormal (faible tension QRS ou hypertrophie ventriculaire) ou dysfonctionnement diastolique du ventricule gauche (VG) (exprimé par un rapport E/A inversé qui représente le remplissage précoce et tardif du VG pendant la contraction auriculaire) ou épaisseur de la paroi du VG
  6. Étant donné que la maladie pulmonaire indépendante du score cutané (NEJM, 2006, 345:25 2655-2709) est de mauvais pronostic, le patient peut être inscrit uniquement pour une atteinte pulmonaire définie comme une alvéolite active au BAL ou une opacité en verre dépoli au scanner, un DLCO < 80 % prédit ou diminution de la fonction pulmonaire (TLC), DLCO, FVC) de 10 % ou plus au cours des 12 derniers mois.

Critères d'exclusion des patients :

  1. Mauvais état de performance (ECOG> ou = 2) au moment de l'entrée, sauf en raison d'une maladie.

  2. Dommages importants aux organes cibles tels que :

    1. FEVG < 40 % ou détérioration de la FEVG lors d'un test d'effort sur MUGA ou échocardiogramme
    2. Arythmie potentiellement mortelle non traitée
    3. Cardiopathie ischémique active ou insuffisance cardiaque
    4. DLCO inférieur à 45 % de la valeur prévue, sauf en cas de maladie.
    5. Hypertension pulmonaire (pression artérielle pulmonaire systolique estimée > 40 mmHg par échocardiographie Doppler ou mesure par cathéter artériel pulmonaire)
    6. Créatinine sérique > 2,0 mg/dl
    7. Cirrhose du foie, transaminases> 3x des limites normales ou bilirubine> 2,0 sauf si elles sont dues à la maladie de Gilbert
  3. séropositif
  4. Diabète sucré non contrôlé ou toute autre maladie qui, de l'avis des enquêteurs, mettrait en péril la capacité du patient à tolérer un traitement agressif
  5. Antécédents de malignité, sauf cancer basocellulaire localisé ou épidermoïde de la peau. D'autres tumeurs malignes pour lesquelles le patient est jugé guéri par un traitement chirurgical local, telles que (mais sans s'y limiter) le cancer de la tête et du cou, ou le cancer du sein de stade I ou II, seront prises en compte sur une base individuelle.
  6. Test de grossesse positif, incapacité ou incapacité à rechercher des moyens efficaces de contraception, incapacité à accepter ou à comprendre volontairement la stérilité irréversible comme effet secondaire du traitement
  7. Maladie psychiatrique ou déficience mentale rendant impossible l'observance du traitement ou le consentement éclairé
  8. Incapacité à donner un consentement éclairé
  9. Âge <18 ou > 55 ans

Critères d'inclusion des donneurs :

  1. Le donneur doit être un frère ou une sœur HLA identique ou un donneur de sang de cordon HLA compatible
  2. Si le donneur est un frère ou une sœur HLA compatible, le donneur doit être âgé de > 18 ans et de moins de 50 ans
  3. Si plusieurs donneurs compatibles HLA sont disponibles, la préférence sera donnée au même sexe, au même statut CMV ou, dans le cas du sang de cordon, à un nombre de cellules nucléées plus élevé
  4. Si le donneur est du sang de cordon compatible HLA, les cellules souches du sang de cordon seront obtenues auprès du New York Blood Center Cord Blood Registry (Tel 212-570-3230) qui est un registre internationalement reconnu ou, si aucune correspondance n'est disponible, auprès de Stemcyte ( 626-821-9860) qui est un registre du commerce spécialisé dans les donateurs minoritaires. Une unité de sang de cordon compatible HLA sera perfusée au jour zéro

Critères d'exclusion des donneurs :

  1. Âge > 50 ans ou < 18 ans
  2. séropositif
  3. Cardiopathie ischémique active ou insuffisance cardiaque
  4. Hépatite active aiguë ou chronique
  5. Diabète sucré non contrôlé ou toute autre maladie qui, de l'avis des enquêteurs, mettrait en péril la capacité du donneur à tolérer la collecte de cellules souches
  6. Antécédents de malignité, sauf cancer basocellulaire localisé ou épidermoïde de la peau. D'autres tumeurs malignes pour lesquelles le patient est jugé guéri par un traitement chirurgical local, telles que (mais sans s'y limiter) le cancer de la tête et du cou, ou le cancer du sein de stade I ou II, seront prises en compte sur une base individuelle.
  7. Test de grossesse positif
  8. Maladie psychiatrique ou déficience mentale rendant impossible l'observance du traitement ou le consentement éclairé
  9. Anomalies hématologiques majeures telles que numération plaquettaire inférieure à 100 000/ul, ANC inférieur à 1 000/ul
  10. Si le donneur est un frère ou une sœur, il doit collecter un minimum de 2. 106CD34+ cellules/kg pour procéder à la greffe
  11. Si le donneur est une ou plusieurs unités de sang de cordon, le nombre minimum de cellules nucléées disponibles doit être supérieur à 2 x 107/kg. Pour atteindre ce nombre de cellules nucléées, deux unités de sang de cordon compatible HLA peuvent être utilisées. (Wagner JE Sang. 1er février 2005;105(3):1343-7)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques
Une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques sera réalisée sur des patients éligibles
Biologique: Greffe de cellules souches hématopoïétiques
Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Survie; Amélioration de la maladie ; temps jusqu'à la progression de la maladie
Délai: 5 ans après la greffe
5 ans après la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Richard Burt, MD

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 mai 2005

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 décembre 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 décembre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
24 janvier 2006

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
24 janvier 2006

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
26 janvier 2006

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
18 décembre 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
14 décembre 2012

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 décembre 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • DIAD Scl.Allo2005

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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