Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (NST) til patienter med systemisk sklerose

14. december 2012 opdateret af: Richard Burt, MD

Ikke-myeloablativ allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (NST) til patienter med systemisk sklerose

Sklerodermi er en sygdom, der menes at skyldes immunceller, celler som normalt beskytter kroppen, men som nu forårsager skade på kroppen. Der har ikke været nogen behandling, der har været effektiv til behandling af denne sygdom. Sandsynligheden for udvikling af sygdommen til alvorlig invaliditet og død er høj. Denne undersøgelse er designet til at undersøge, om behandling af patienter med høje doser Cyclophosphamid og Fludarabin (lægemidler, der reducerer dit immunsystems funktion) og CAMPATH-1H (et protein, der dræber de immunceller, der menes at forårsage sygdommen), efterfulgt af tilbagevenden af ​​blodstamceller, der tidligere er blevet indsamlet fra patientens bror eller søster, vil stoppe eller vende sygdommen. Formålet med Cyclophosphamid, Fludarabin og CAMPATH-1H er at nedsætte immunsystemet. Formålet med stamcelleinfusionen er at genoprette blodproduktionen, som vil blive alvorligt svækket af Cyclophosphamid, Fludarabin og CAMPATH-1H, og at producere et normalt immunsystem, der ikke længere vil angribe kroppen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Patientinkluderingskriterier:

  1. Alder 18 til 55 år
  2. En etableret diagnose af sklerodermi (84)
  3. Diffus kutan sklerodermi med involvering proksimalt for albuen eller knæet og en Rodnan-score (se appendiks III) på > 14 (85)

Og en af ​​følgende:

  1. DLCO < 80 % af forventet eller fald i lungefunktion (TLC, DLCO eller FEV1) på 10 % eller mere over 12 måneder
  2. Aktiv alveolitis på bronkoalveolær lavage
  3. Lungefibrose eller alveolitis på CT-scanning eller CXR
  4. Forhøjet ESR større end eller lig med 25 mm/time bekræftet ved en anden lejlighed med mindst to ugers mellemrum uden tegn på aktiv infektiøs proces.
  5. Unormal EKG (lav QRS-spænding eller ventrikulær hypertrofi) eller venstre ventrikel (LV) diastolisk dysfunktion (udtrykt ved et omvendt E/A-forhold, som repræsenterer tidlig og sen fyldning af LV under atriel kontraktion) eller LV-vægtykkelse
  6. Da lungesygdom uafhængigt af hudscore (NEJM, 2006, 345:25 2655-2709) har en dårlig prognose, kan patienten blive tilmeldt kun lungeinvolvering defineret som aktiv alveolitis på BAL eller jordglasopacitet på CT, en DLCO < 80 % forudsagt eller fald i lungefunktion (TLC), DLCO, FVC på 10 % eller mere i de sidste 12 måneder.

Patientudelukkelseskriterier:

  1. Dårlig præstationsstatus (ECOG > eller =2) på tidspunktet for indrejse, medmindre det skyldes sygdom.

  2. Betydelige endeorganskader såsom:

    1. LVEF <40 % eller forringelse af LVEF under træningstest på MUGA eller ekkokardiogram
    2. Ubehandlet livstruende arytmi
    3. Aktiv iskæmisk hjertesygdom eller hjertesvigt
    4. DLCO mindre end 45 % af forudsagt værdi, medmindre det skyldes sygdom.
    5. Pulmonal hypertension (estimeret systolisk pulmonalt arterielt tryk >40 mmHg ved doppler-ekkokardiografi eller måling med pulmonalt arterielt kateter)
    6. Serumkreatinin > 2,0 mg/dl
    7. Levercirrhose, transaminaser >3x af normalgrænsen eller bilirubin >2,0, medmindre det skyldes Gilberts sygdom
  3. HIV-positiv
  4. Ukontrolleret diabetes mellitus eller enhver anden sygdom, der efter efterforskernes mening ville bringe patientens evne til at tolerere aggressiv behandling i fare
  5. Tidligere malignitetshistorie undtagen lokaliseret basalcelle- eller pladehudkræft. Andre maligniteter, for hvilke patienten vurderes at være helbredt ved lokal kirurgisk terapi, såsom (men ikke begrænset til) hoved- og halskræft eller stadium I eller II brystkræft vil blive overvejet på individuel basis.
  6. Positiv graviditetstest, manglende evne til eller ude af stand til at forfølge effektive præventionsmidler, undladelse af frivilligt at acceptere eller forstå irreversibel sterilitet som en bivirkning af terapi
  7. Psykiatrisk sygdom eller mental mangel gør overholdelse af behandling eller informeret samtykke umuligt
  8. Manglende evne til at give informeret samtykke
  9. Alder <18 eller > 55 år

Inklusionskriterier for donorer:

  1. Donor skal være en HLA identisk søskende eller HLA-matchet navlestrengsbloddonor
  2. Hvis donor er HLA-matchet søskende, skal donor være > 18 år og under 50 år gammel
  3. Hvis flere HLA-matchede donorer er tilgængelige, vil der blive givet fortrinsret til samme køn, samme CMV-status eller i tilfælde af navlestrengsblod højere antal kerneceller
  4. Hvis donoren er HLA-matchet navlestrengsblod, vil stamceller fra navlestrengsblod blive indhentet fra New York Blood Center Cord Blood Registry (tlf. 212-570-3230), som er et internationalt anerkendt register eller, hvis et match ikke er tilgængeligt, fra Stemcyte ( 626-821-9860), som er et kommercielt register, der er specialiseret i minoritetsdonorer. En enhed HLA-matchet navlestrengsblod-enhed vil blive infunderet på dag nul

Kriterier for udelukkelse af donorer:

  1. Alder > 50 år eller <18 år
  2. HIV-positiv
  3. Aktiv iskæmisk hjertesygdom eller hjertesvigt
  4. Akut eller kronisk aktiv hepatitis
  5. Ukontrolleret diabetes mellitus eller enhver anden sygdom, som efter efterforskernes mening ville bringe donorens evne til at tolerere stamcelleopsamling i fare
  6. Tidligere malignitetshistorie undtagen lokaliseret basalcelle- eller pladehudkræft. Andre maligniteter, for hvilke patienten vurderes at være helbredt ved lokal kirurgisk terapi, såsom (men ikke begrænset til) hoved- og halskræft eller stadium I eller II brystkræft vil blive overvejet på individuel basis.
  7. Positiv graviditetstest
  8. Psykiatrisk sygdom eller mental mangel gør overholdelse af behandling eller informeret samtykke umuligt
  9. Større hæmatologiske abnormiteter såsom blodpladetal mindre end 100.000/ul, ANC mindre end 1000/ul
  10. Hvis donor er søskende, skal der indsamles minimum 2. 106CD34+ celler/kg for at fortsætte med transplantation
  11. Hvis donoren er navlestrengsblodsenhed(er), skal et minimumsantal af nukleerede celler være mere end 2 x 107/kg. For at opnå dette antal kerneholdige celler kan to enheder HLA-matchet navlestrengsblod anvendes. (Wagner JE Blood. 1. februar 2005; 105(3):1343-7)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation vil blive udført på egnede patienter
Biologisk: Hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Overlevelse; Sygdomsforbedring; Tid til sygdomsprogression
Tidsramme: 5 år efter transplantation
5 år efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Richard Burt, MD

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2012

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. januar 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. januar 2006

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. januar 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. december 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. december 2012

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DIAD Scl.Allo2005

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sklerodermi

Kliniske forsøg med Hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger