Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (NST) för patienter med systemisk skleros

14 december 2012 uppdaterad av: Richard Burt, MD

Icke-myeloablativ allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (NST) för patienter med systemisk skleros

Sklerodermi är en sjukdom som tros bero på immunceller, celler som normalt skyddar kroppen men som nu orsakar skador på kroppen. Det har inte funnits någon behandling som har varit effektiv för att behandla denna sjukdom. Sannolikheten för utveckling av sjukdomen till allvarlig funktionsnedsättning och död är hög. Denna studie är utformad för att undersöka om man behandlar patienter med högdos cyklofosfamid och fludarabin (läkemedel som minskar funktionen av ditt immunsystem) och CAMPATH-1H (ett protein som dödar de immunceller som tros orsaka sjukdomen), följt av retur av blodstamceller som tidigare har samlats in från patientens bror eller syster kommer att stoppa eller vända sjukdomen. Syftet med Cyklofosfamid, Fludarabin och CAMPATH-1H är att minska immunförsvaret. Syftet med stamcellsinfusionen är att återställa blodproduktionen, som kommer att försämras kraftigt av cyklofosfamiden, fludarabinen och CAMPATH-1H, och att producera ett normalt immunförsvar som inte längre kommer att angripa kroppen.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
8

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 55 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Patientinkluderingskriterier:

  1. Ålder 18 till 55 år
  2. En etablerad diagnos av sklerodermi (84)
  3. Diffus kutan sklerodermi med involvering proximalt till armbågen eller knäet och en Rodnan-poäng (se bilaga III) på > 14 (85)

Och en av följande:

  1. DLCO < 80 % av förutspådd eller minskning av lungfunktion (TLC, DLCO eller FEV1) på 10 % eller mer under 12 månader
  2. Aktiv alveolit ​​på bronkoalveolär sköljning
  3. Lungfibros eller alveolit ​​på CT-skanning eller CXR
  4. Förhöjd ESR större än eller lika med 25 mm/timme bekräftad vid ett andra tillfälle med minst två veckors mellanrum utan tecken på aktiv infektionsprocess.
  5. Onormal EKG (låg QRS-spänning eller ventrikulär hypertrofi) eller vänster ventrikel (LV) diastolisk dysfunktion (uttryckt av ett inverterat E/A-förhållande som representerar tidig och sen fyllning av LV under förmakskontraktion) eller LV väggtjocklek
  6. Eftersom lungsjukdom oberoende av hudpoäng (NEJM, 2006, 345:25 2655-2709) har en dålig prognos, kan patienten registreras för endast lunginblandning definierad som aktiv alveolit ​​på BAL eller slipad glasopacitet på CT, en DLCO < 80 % förutspådd eller minskning av lungfunktion (TLC), DLCO, FVC på 10 % eller mer under de senaste 12 månaderna.

Uteslutningskriterier för patient:

  1. Dålig prestandastatus (ECOG > eller =2) vid tidpunkten för inresan, såvida det inte beror på sjukdom.

  2. Betydande skador på ändorganen som:

    1. LVEF <40 % eller försämring av LVEF under träningstest på MUGA eller ekokardiogram
    2. Obehandlad livshotande arytmi
    3. Aktiv ischemisk hjärtsjukdom eller hjärtsvikt
    4. DLCO mindre än 45 % av förutsagt värde, såvida det inte beror på sjukdom.
    5. Pulmonell hypertoni (uppskattat systoliskt pulmonellt artärtryck >40 mmHg med dopplerekokardiografi eller mätning med pulmonell arteriell kateter)
    6. Serumkreatinin > 2,0 mg/dl
    7. Levercirros, transaminaser >3 gånger normala gränsvärden eller bilirubin >2,0 såvida de inte beror på Gilberts sjukdom
  3. Hivpositiv
  4. Okontrollerad diabetes mellitus eller någon annan sjukdom som enligt utredarnas åsikt skulle äventyra patientens förmåga att tolerera aggressiv behandling
  5. Tidigare malignitet i anamnesen förutom lokaliserad basalcells- eller skivepitelcancer. Andra maligniteter för vilka patienten bedöms vara botad genom lokal kirurgisk terapi, såsom (men inte begränsat till) huvud- och halscancer eller bröstcancer i stadium I eller II kommer att övervägas på individuell basis.
  6. Positivt graviditetstest, oförmåga eller oförmögen att använda effektiva preventivmedel, underlåtenhet att villigt acceptera eller förstå irreversibel sterilitet som en bieffekt av terapi
  7. Psykiatrisk sjukdom eller psykisk brist gör det omöjligt att följa behandling eller informerat samtycke
  8. Oförmåga att ge informerat samtycke
  9. Ålder <18 eller > 55 år

Inklusionskriterier för givare:

  1. Donatorn måste vara ett identiskt HLA-syskon eller HLA-matchad navelsträngsblodgivare
  2. Om givaren är ett HLA-matchat syskon måste givaren vara > 18 år och yngre än 50 år
  3. Om flera HLA-matchade donatorer finns tillgängliga, kommer preferens att ges till samma kön, samma CMV-status eller i fallet med navelsträngsblod högre antal kärnceller
  4. Om donatorn är HLA-matchat navelsträngsblod, kommer stamceller från navelsträngsblod att erhållas från New York Blood Center Cord Blood Registry (Tel 212-570-3230) som är ett internationellt erkänt register eller, om en matchning inte är tillgänglig, från Stemcyte ( 626-821-9860) som är ett kommersiellt register som är specialiserat på minoritetsgivare. En enhet av HLA-matchad navelsträngsblodenhet kommer att infunderas på dag noll

Uteslutningskriterier för givare:

  1. Ålder > 50 år eller <18 år
  2. Hivpositiv
  3. Aktiv ischemisk hjärtsjukdom eller hjärtsvikt
  4. Akut eller kronisk aktiv hepatit
  5. Okontrollerad diabetes mellitus eller någon annan sjukdom som enligt utredarnas åsikt skulle äventyra donatorns förmåga att tolerera stamcellsinsamling
  6. Tidigare malignitet i anamnesen förutom lokaliserad basalcells- eller skivepitelcancer. Andra maligniteter för vilka patienten bedöms vara botad genom lokal kirurgisk terapi, såsom (men inte begränsat till) huvud- och halscancer eller bröstcancer i stadium I eller II kommer att övervägas på individuell basis.
  7. Positivt graviditetstest
  8. Psykiatrisk sjukdom eller psykisk brist gör det omöjligt att följa behandling eller informerat samtycke
  9. Större hematologiska avvikelser som trombocytantal mindre än 100 000/ul, ANC mindre än 1000/ul
  10. Om donatorn är syskon måste samla in minst 2. 106CD34+ celler/kg för att fortsätta till transplantation
  11. Om donatorn är navelsträngsblodsenhet(er) måste ett minsta antal tillgängliga kärnceller vara mer än 2 x 107 /kg. För att uppnå detta antal kärnförsedda celler kan två enheter HLA-matchat navelsträngsblod användas. (Wagner JE Blood. 1 februari 2005;105(3):1343-7)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation kommer att utföras på berättigade patienter
Biologisk: Hematopoetisk stamcellstransplantation
Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Tidsram
Överlevnad; Sjukdomsförbättring; Tid till sjukdomsprogression
Tidsram: 5 år efter transplantation
5 år efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Richard Burt, MD

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 maj 2005

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 december 2012

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 december 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
24 januari 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
24 januari 2006

Första postat (Uppskatta)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
26 januari 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
18 december 2012

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
14 december 2012

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 december 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • DIAD Scl.Allo2005

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar