Romiplostim Léčba trombocytopenie u pacientů s nízkým nebo středně rizikovým myelodysplastickým syndromem (MDS)

Kritéria pro zařazení: • Diagnóza MDS s použitím klasifikace Světové zdravotnické organizace (WHO) pro myeloidní novotvary hodnocené během období screeningu. • Podle mezinárodního prognostického skórovacího systému MDS (IPSS) MDS s nízkým nebo středním rizikem 1, jak bylo hodnoceno během období screeningu. • Průměr ze 2 počtů krevních destiček odebraných během 4 týdnů před randomizací musí být: - ≤ 20 x 10^9/l, (bez individuálního počtu >30 x 10^9/l během období screeningu), s anamnézou nebo bez ní krvácení spojeného s diagnózou MDS, OR - ≤ 50 x 10^9/l, (bez individuálního počtu >60 x 10^9/l během období screeningu) s anamnézou krvácení spojeného s diagnózou MDS. • V době informovaného souhlasu musí být pacientům ≥18 a ≤ 90 let. Pacienti ve věku 85 až 90 let musí mít diagnostikovaný MDS ≤ 5 let od zahájení studie. • Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2. • Adekvátní jaterní funkce, o čemž svědčí alaninaminotransferáza (ALT) ≤ 3násobek laboratorního normálního rozmezí, aspartátaminotransferáza (AST) ≤ 3násobek laboratorního normálního rozmezí a celkový bilirubin ≤ 2,0násobek laboratorního normálního rozmezí. (Adekvátní jaterní funkce u pacientů s potvrzenou diagnózou Gilbertovy choroby prokázané ALT ≤ 3násobkem laboratorního normálního rozmezí a AST ≤ 3násobkem laboratorního normálního rozmezí.) • Koncentrace kreatininu v séru ≤ 2 mg/dl (≤176,8 μmol/l). • Biopsie kostní dřeně a aspirace pomocí cytogenetiky do 3 měsíců od zahájení první dávky hodnoceného přípravku. • Písemný informovaný souhlas. Kritéria vyloučení: • Podstoupil(a) jste někdy nějakou chorobu modifikující léčbu MDS. • Dříve diagnostikovaný MDS se středním-2 nebo vysokým rizikem pomocí IPSS. • Předchozí anamnéza leukémie, aplastické anémie nebo jiné poruchy kmenových buněk kostní dřeně nesouvisející s MDS. • Transplantace hematopoetických kmenových buněk v anamnéze. • Přetrvávající monocytóza periferní krve (≥ 3 měsíce s absolutním počtem monocytů > 1 000/μl) nebo známá diagnóza chronické myelomonocytární leukémie podle francouzsko-americko-britského klasifikačního systému pro kritéria MDS (FAB). • Předchozí malignita (jiná než in situ karcinom děložního čípku, nemelanomový karcinom kůže nebo in situ karcinom), pokud nebyla léčena s kurativním záměrem a bez známek onemocnění po dobu ≥ 3 let před randomizací. • Aktivní nebo nekontrolované infekce. • Nestabilní angina pectoris, městnavé srdeční selhání (New York Heart Association [NYHA] > třída II), nekontrolovaná hypertenze (diastolická >100 mmHg), nekontrolovaná srdeční arytmie nebo nedávný (během 1 roku) infarkt myokardu. • Arteriální trombóza v anamnéze (např. mrtvice nebo tranzitorní ischemická ataka) během posledního roku. • Žilní trombóza v anamnéze, která v současnosti vyžaduje antikoagulační léčbu. • Interleukin (IL)-11 jste obdrželi do 4 týdnů od první dávky hodnoceného přípravku. • V minulosti jste dostávali jakýkoli trombopoetický růstový faktor. • Příjem faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (G-CSF), pegylovaného G-CSF nebo faktoru stimulujícího kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF) do 4 týdnů od první dávky hodnoceného přípravku. • Plánovaný příjem peg-G-CSF nebo GM-CSF po první dávce hodnoceného přípravku. • Těhotná nebo kojící. • Pacienti s reprodukčním potenciálem, kteří podle úsudku zkoušejícího nepoužívají adekvátní antikoncepční opatření. Společnost Amgen doporučuje, aby se u všech příslušných pacientů zařazených do této studie používala dvoubariérová antikoncepce. Dvojbariérová metoda je definována jako dvě metody antikoncepce, například 2 skutečné bariérové ​​metody nebo jedna vlastní bariérová metoda a jedna hormonální metoda. • Pacient má známou citlivost na jakýkoli rekombinantní produkt odvozený od E coli (např. Infergen®, Neupogen®, Somatropin a Actimmune). • Dříve zapsán do studie 20060198 nebo do jiné studie romiplostimu. • Neschopnost dodržovat studijní postupy. • Pacient je v současné době zařazen do studie nebo ještě neukončil alespoň 30 dní od ukončení studie jiného zkoumaného zařízení nebo léků.