Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá rozšiřující studie AT2101 (afegostat tartrát) u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1

23. července 2018 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Otevřená, multicentrická, dlouhodobá rozšiřující studie k posouzení bezpečnosti, účinnosti a farmakodynamiky AT2101 u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1

Tato studie hodnotila dlouhodobou bezpečnost a účinnost afegostat tartrátu u účastníků s Gaucherovou chorobou, kteří byli zařazeni do předchozí fáze 2 studie afegostat tartrátu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jednalo se o otevřenou, dlouhodobou prodlouženou studii afegostat tartrátu u účastníků s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří úspěšně dokončili studii GAU-CL-202 (NCT00446550). Účastníci mohli vstoupit do studie ihned po dokončení účasti v úvodní studii GAU-CL-202 nebo kdykoli později. Účastníci dostávali 225 miligramů (mg) afegostat tartrátu, podávaného perorálně po dobu 30 měsíců a zůstali v 1 ze 2 randomizovaných léčebných režimů studie GAU-CL-202: afegostat tartrát jednou denně (QD) po dobu 3 po sobě jdoucích dnů, poté žádný afegostat tartrát po 4 po sobě jdoucí dny (po sobě jdoucí 3 dny-on/4-dny-vypnuto) nebo QD po 7 po sobě jdoucích dnů, poté žádný afegostat tartrát po dobu 7 dnů (po sobě jdoucích 7 dnů-zapnuto/7 dnů-vypnuto). Dodatek 2 odstranil režim 7 dní bez/7 dní a přidal alternativní režim 3 dny/4 dny bez: afegostat tartrát QD v pondělí, středu a pátek, poté žádný afegostat tartrát v úterý , čtvrtek, sobotu a neděli (MWF 3 dny zapnuto/4 dny volno). Jakmile byl na místě implementován pozměňovací návrh 2, účastníci zařazení do režimu 7 dní zapnuto/7 dní bez přešli na režim 3 dny zapnuto/4 dny bez; ti, kteří byli v původním režimu 3 dny zapnuto/4 dny vypnuto, mohli přejít na režim MWF 3 dny zapnuto/4 dny vypnuto. Dodatek 4 odstranil původní režim 3 dny zapnuto/4 dny volna a všichni účastníci, kteří stále v tomto režimu pokračovali, přešli na režim MWF 3 dny zapnuto/4 dny volna. Studijní návštěvy probíhaly každé 3 měsíce po dobu 30 měsíců. Účastníci byli kontaktováni přibližně 1, 3 a 6 měsíců po ukončení léčby (EOT) nebo předčasném ukončení za účelem následného hodnocení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království
  • Spojené státy
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci - muži nebo ženy, starší 18 let
  • Dokončena studie GAU-CL-202 bez významného porušení protokolu nebo bezpečnostních problémů
  • Klinicky stabilní
  • Během posledních 12 měsíců nepodstoupil enzymovou substituční terapii (ERT) nebo substrátovou redukční terapii (SRT) a byl ochoten nezahájit ERT nebo SRT během účasti ve studii
  • Souhlasil s praktikováním přijatelné metody antikoncepce
  • Poskytl písemný informovaný souhlas s účastí ve studii

Kritéria vyloučení:

  • měl během období screeningu jakékoli klinicky významné nálezy, které by ohrozily bezpečnost účastníka nebo zabránily účastníkovi dokončit studii, jak se domnívá zkoušející
  • Měl klinicky významné onemocnění, závažné komplikace Gaucherovy choroby nebo závažné interkurentní onemocnění, které může podle názoru výzkumníka bránit účasti ve studii
  • měl v anamnéze alergii nebo citlivost na studované léčivo nebo na kteroukoli pomocnou látku, včetně jakékoli předchozí závažné alergické reakce na iminocukry (například miglustat)
  • Měl kardiostimulátor nebo jinou kontraindikaci pro skenování magnetickou rezonancí
  • Byla těhotná nebo kojila
  • měl aktuální gastrointestinální, jaterní nebo ledvinové onemocnění, následky těchto onemocnění nebo jiné stavy, o kterých je známo, že interferují s vstřebáváním, distribucí, metabolismem nebo vylučováním léků
  • Účastník byl jinak podle názoru výzkumníka pro studii nevhodný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčebný režim Afegostat tartrát 1
Afegostat tartrát byl podáván perorálně v dávce 225 mg QD po dobu 3 nebo 7 po sobě jdoucích dnů, po čemž následovala žádná studovaná medikace po dobu 4 nebo 7 po sobě jdoucích dnů (po sobě jdoucích 3 dny/4 dny bez nebo 7 dní/7 – dny volna). Dodatek 2 přidal režim MWF 3 dny zapnuto/4 dny pauza. Poté, co byl implementován dodatek 2, byli všichni účastníci zařazeni do jednoho ze dvou režimů 3 dny na/4 dny bez. Dodatek 4 odstranil po sobě jdoucí režim 3 dny zapnuto/4 dny volna a všichni účastníci byli zařazeni do režimu MWF 3 dny zapnuto/4 dny volna. Účastníci měli dostávat afegostat tartrát po dobu 30 měsíců a být sledováni po dobu 6 měsíců po EOT.
Lék: afegostat tartrát
Ostatní jména:
  • isofagomin tartrát
  • AT2101

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří zaznamenali závažné nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 1 (po dávkování) až do konce sledování (6 měsíců po EOT)
TEAE byla definována jako jakákoli nepříznivá událost (AE) s datem zahájení při nebo po podání studovaného léčiva nebo preexistujícími stavy, které se zhoršily při nebo po začátku prvního podání studovaného léčiva (v den 1). Závažná AE definovaná jako AE, která byla neschopná a vyžadovala lékařský zásah. Je uveden počet účastníků, kteří prodělali 1 nebo více závažných TEAE po podání dávky v den 1 až do konce sledování. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Den 1 (po dávkování) až do konce sledování (6 měsíců po EOT)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna objemu sleziny z výchozí hodnoty na EOT podle posouzení magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Základní stav, 30. měsíc
K měření objemu sleziny byly použity standardní postupy MRI. Výchozí hodnota byla definována jako hodnota zaznamenaná ve dnech 1 až 3 studie (určité hodnoty mohly být přeneseny z posledního hodnocení v úvodní studii, GAU-CL-202). Negativní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje, že se objem sleziny snížil.
Základní stav, 30. měsíc
Změna objemu jater z výchozí hodnoty na EOT podle posouzení MRI
Časové okno: Základní stav, 30. měsíc
K měření objemu jater byly použity standardní postupy MRI. Výchozí hodnota byla definována jako hodnota zaznamenaná ve dnech 1 až 3 studie (určité hodnoty mohly být přeneseny z posledního hodnocení v úvodní studii, GAU-CL-202). Negativní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje, že objem jater se snížil.
Základní stav, 30. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Amicus Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
11. května 2009

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2012

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. prosince 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. prosince 2008

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. prosince 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. srpna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. července 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GAU-CL-202X

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení