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Un estudio de extensión a largo plazo de AT2101 (tartrato de afegostat) en pacientes con tipo 1 de Gaucher

23 de julio de 2018 actualizado por: Amicus Therapeutics

Un estudio de extensión a largo plazo, multicéntrico y abierto para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacodinámica de AT2101 en pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1

Este estudio evaluó la seguridad y eficacia a largo plazo del tartrato de afegostat en participantes con enfermedad de Gaucher que participaron en un estudio previo de fase 2 de tartrato de afegostat.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este fue un estudio abierto de extensión a largo plazo de tartrato de afegostat en participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que completaron con éxito el estudio GAU-CL-202 (NCT00446550). Los participantes podían ingresar al estudio inmediatamente después de completar su participación en el estudio preliminar GAU-CL-202, o en cualquier momento posterior. Los participantes recibieron 225 miligramos (mg) de tartrato de afegostat, administrados por vía oral durante 30 meses, y permanecieron en 1 de los 2 regímenes de tratamiento aleatorizados del estudio GAU-CL-202: tartrato de afegostat una vez al día (QD) durante 3 días consecutivos, luego no tartrato de afegostat durante 4 días consecutivos (3 días consecutivos de trabajo/4 días de descanso) o QD durante 7 días consecutivos, luego no tartrato de afegostat durante 7 días (7 días consecutivos de trabajo/7 días de descanso). La Enmienda 2 eliminó el régimen de 7 días de uso/7 días de descanso y agregó un régimen alternativo de 3 días de uso/4 días de descanso: tartrato de afegostat QD los lunes, miércoles y viernes, luego no tartrato de afegostat el martes , jueves, sábado y domingo (MWF 3-days-on/4-days-off). Una vez que se implementó la Enmienda 2 en un sitio, los participantes asignados al régimen de 7 días de trabajo/7 días de descanso cambiaron a un régimen de 3 días de trabajo/4 días de descanso; aquellos en el régimen original de 3 días de trabajo/4 días de descanso podrían cambiar al régimen MWF de 3 días de trabajo/4 días de descanso. La Enmienda 4 eliminó el régimen original de 3 días de trabajo/4 días de descanso y todos los participantes que todavía estaban en ese régimen cambiaron al régimen de MWF de 3 días de trabajo/4 días de descanso. Las visitas del estudio se realizaron cada 3 meses durante 30 meses. Se contactó a los participantes aproximadamente 1, 3 y 6 meses después del final del tratamiento (EOT) o terminación anticipada para evaluaciones de seguimiento.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
8

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos o femeninos, mayores de 18 años
  • Se completó el estudio GAU-CL-202 sin violaciones significativas del protocolo ni problemas de seguridad
  • Clínicamente estable
  • No había recibido terapia de reemplazo enzimático (ERT) o terapia de reducción de sustrato (SRT) en los últimos 12 meses y no estaba dispuesto a iniciar ERT o SRT durante la participación en el estudio
  • Aceptó practicar un método anticonceptivo aceptable
  • Proporcionó consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Durante el período de selección, tuvo hallazgos clínicamente significativos que comprometerían la seguridad del participante o impedirían que el participante completara el estudio según lo considere el investigador.
  • Tenía una enfermedad clínicamente significativa, complicaciones graves de la enfermedad de Gaucher o una enfermedad intercurrente grave que puede impedir la participación en el estudio, en opinión del investigador.
  • Tenía antecedentes de alergia o sensibilidad al fármaco del estudio o a cualquier excipiente, incluida cualquier reacción alérgica grave previa a los iminoazúcares (por ejemplo, miglustat)
  • Tenía un marcapasos u otra contraindicación para la exploración de imágenes por resonancia magnética
  • Estaba embarazada o amamantando
  • Tenía una enfermedad gastrointestinal, hepática o renal actual, secuelas de estas enfermedades u otras afecciones que se sabe que interfieren con la absorción, distribución, metabolismo o excreción de medicamentos.
  • El participante no era adecuado para el estudio en opinión del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Afegostat Tartrato Régimen de Tratamiento 1
Afegostat tartrato se administró por vía oral a una dosis de 225 mg una vez al día durante 3 o 7 días consecutivos, seguido de ningún medicamento del estudio durante 4 o 7 días consecutivos (3 días consecutivos/4 días libres o 7 días/7 días consecutivos). -días libres, respectivamente). La enmienda 2 agregó un régimen MWF de 3 días de trabajo/4 días de descanso. Después de que se implementó la Enmienda 2, todos los participantes fueron asignados a uno de los dos regímenes de 3 días de trabajo/4 días de descanso. La Enmienda 4 eliminó el régimen consecutivo de 3 días de trabajo/4 días de descanso, y todos los participantes fueron asignados al régimen MWF de 3 días de trabajo/4 días de descanso. Los participantes debían recibir tartrato de afegostat durante 30 meses y recibir seguimiento durante 6 meses después del EOT.
Droga: tartrato de afegostat
Otros nombres:
  • tartrato de isofagomina
  • AT2101

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 1 (después de la dosificación) hasta el final del seguimiento (6 meses después de EOT)
Un TEAE se definió como cualquier evento adverso (AE) con fecha de inicio en o después de la administración del fármaco del estudio o condiciones preexistentes que empeoraron en o después del inicio de la primera administración del fármaco del estudio (el día 1). Un EA severo definido como un EA que fue incapacitante y requirió intervención médica. Se presenta el número de participantes que experimentaron 1 o más TEAE graves después de la dosificación del día 1 hasta el final del seguimiento. En el módulo Eventos adversos informados se encuentra un resumen de los AA graves y todos los demás AA no graves, independientemente de la causalidad.
Día 1 (después de la dosificación) hasta el final del seguimiento (6 meses después de EOT)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base hasta el EOT en el volumen del bazo según lo evaluado por imágenes de resonancia magnética (IRM)
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 30
Se usaron procedimientos estándar de resonancia magnética para medir el volumen del bazo. El valor de referencia se definió como el valor registrado en los Días 1 a 3 del estudio (ciertos valores podrían haberse transferido de la última evaluación en el estudio preliminar, GAU-CL-202). Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica que el volumen del bazo disminuyó.
Línea de base, Mes 30
Cambio desde la línea de base hasta el EOT en el volumen del hígado según lo evaluado por resonancia magnética
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 30
Se usaron procedimientos estándar de resonancia magnética para medir el volumen del hígado. El valor de referencia se definió como el valor registrado en los Días 1 a 3 del estudio (ciertos valores podrían haberse transferido de la última evaluación en el estudio preliminar, GAU-CL-202). Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica que el volumen hepático disminuyó.
Línea de base, Mes 30

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Amicus Therapeutics

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
11 de mayo de 2009

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de mayo de 2012

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de mayo de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
22 de diciembre de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
22 de diciembre de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
23 de diciembre de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
15 de agosto de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
23 de julio de 2018

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • GAU-CL-202X

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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