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Uno studio di estensione a lungo termine di AT2101 (Afegostat tartrato) nei pazienti con Gaucher di tipo 1

23 luglio 2018 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio di estensione a lungo termine, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacodinamica dell'AT2101 nei pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1

Questo studio ha valutato la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di afegostat tartrato nei partecipanti con malattia di Gaucher che erano stati arruolati in un precedente studio di Fase 2 su afegostat tartrato.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio di estensione a lungo termine in aperto su afegostat tartrato in partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1 che hanno completato con successo lo studio GAU-CL-202 (NCT00446550). I partecipanti potevano entrare nello studio immediatamente dopo il completamento della partecipazione allo studio introduttivo GAU-CL-202 o in qualsiasi momento successivo. I partecipanti hanno ricevuto 225 milligrammi (mg) di afegostat tartrato, somministrato per via orale per 30 mesi, e sono rimasti in 1 dei 2 regimi di trattamento randomizzati dello Studio GAU-CL-202: afegostat tartrato una volta al giorno (QD) per 3 giorni consecutivi, quindi nessun afegostat tartrato per 4 giorni consecutivi (3 giorni consecutivi sì/4 giorni no) o QD per 7 giorni consecutivi, poi nessun afegostat tartrato per 7 giorni (7 giorni consecutivi sì/7 giorni no). L'emendamento 2 ha rimosso il regime di 7 giorni sì/7 giorni no e ha aggiunto un regime alternativo di 3 giorni sì/4 giorni no: afegostat tartrate QD lunedì, mercoledì e venerdì, quindi niente afegostat tartrate martedì , giovedì, sabato e domenica (MWF 3 giorni sì/4 giorni no). Una volta che l'emendamento 2 è stato implementato in un sito, i partecipanti assegnati al regime 7 giorni sì/7 giorni no sono passati a un regime 3 giorni sì/4 giorni no; coloro che seguivano il regime originale di 3 giorni sì/4 giorni no potevano passare al regime MWF 3 giorni sì/4 giorni no. L'emendamento 4 ha rimosso il regime originale di 3 giorni sì/4 giorni no e tutti i partecipanti ancora in quel regime sono passati al regime MWF 3 giorni sì/4 giorni no. Le visite di studio si sono verificate ogni 3 mesi per 30 mesi. I partecipanti sono stati contattati circa 1, 3 e 6 mesi dopo la fine del trattamento (EOT) o l'interruzione anticipata per le valutazioni di follow-up.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile, di età pari o superiore a 18 anni
  • Studio GAU-CL-202 completato senza significative violazioni del protocollo o problemi di sicurezza
  • Clinicamente stabile
  • Non aveva ricevuto terapia enzimatica sostitutiva (ERT) o terapia di riduzione del substrato (SRT) negli ultimi 12 mesi ed era disposto a non iniziare ERT o SRT durante la partecipazione allo studio
  • Accettato di praticare un metodo contraccettivo accettabile
  • Fornito consenso informato scritto per partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

  • Durante il periodo di screening, ha avuto risultati clinicamente significativi che potrebbero compromettere la sicurezza del partecipante o impedire al partecipante di completare lo studio come ritenuto dallo sperimentatore
  • Aveva una malattia clinicamente significativa, gravi complicanze della malattia di Gaucher o gravi malattie intercorrenti che potrebbero precludere la partecipazione allo studio, secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Aveva una storia di allergia o sensibilità al farmaco in studio o a qualsiasi eccipiente, inclusa qualsiasi precedente reazione allergica grave agli iminozuccheri (ad esempio, miglustat)
  • Aveva un pacemaker o altra controindicazione per la risonanza magnetica
  • Era incinta o allattava
  • Aveva malattie gastrointestinali, epatiche o renali in corso, sequele di queste malattie o altre condizioni note per interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di farmaci
  • Secondo il parere dello sperimentatore, il partecipante non era altrimenti idoneo allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Regime di trattamento con tartrato di Afegostat 1
Afegostat tartrato è stato somministrato per via orale alla dose di 225 mg una volta al giorno per 3 o 7 giorni consecutivi, seguito da nessun farmaco in studio per 4 o 7 giorni consecutivi (3 giorni consecutivi sì/4 giorni no o 7 giorni sì/7 giorni consecutivi). -giorni di riposo, rispettivamente). L'emendamento 2 ha aggiunto un regime MWF di 3 giorni sì/4 giorni no. Dopo l'attuazione dell'emendamento 2, tutti i partecipanti sono stati assegnati a uno dei due regimi di 3 giorni sì/4 giorni no. L'emendamento 4 ha rimosso il regime consecutivo di 3 giorni sì/4 giorni no e tutti i partecipanti sono stati assegnati al regime MWF 3 giorni sì/4 giorni no. I partecipanti dovevano ricevere afegostat tartrato per 30 mesi ed essere seguiti per 6 mesi dopo l'EOT.
Droga: tartrato di afegostato
Altri nomi:
  • isofagomina tartrato
  • AT2101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno manifestato gravi eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Giorno 1 (dopo la somministrazione) fino alla fine del follow-up (6 mesi dopo EOT)
Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso (AE) con data di inizio durante o dopo la somministrazione del farmaco in studio o condizioni preesistenti che sono peggiorate durante o dopo l'inizio della prima somministrazione del farmaco in studio (il giorno 1). Un evento avverso grave definito come un evento avverso che è stato invalidante e ha richiesto un intervento medico. Viene presentato il numero di partecipanti che hanno manifestato 1 o più TEAE gravi dopo la somministrazione il giorno 1 fino alla fine del follow-up. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Giorno 1 (dopo la somministrazione) fino alla fine del follow-up (6 mesi dopo EOT)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla fine del volume della milza valutata mediante risonanza magnetica per immagini (MRI)
Lasso di tempo: Basale, mese 30
Sono state utilizzate procedure standard di risonanza magnetica per misurare il volume della milza. Il valore basale è stato definito come il valore registrato nei giorni da 1 a 3 dello studio (alcuni valori potrebbero essere stati riportati dall'ultima valutazione nello studio introduttivo, GAU-CL-202). Una variazione negativa rispetto al basale indica che il volume della milza è diminuito.
Basale, mese 30
Variazione dal basale all'EOT nel volume del fegato come valutato dalla risonanza magnetica
Lasso di tempo: Basale, mese 30
Sono state utilizzate procedure standard di risonanza magnetica per misurare il volume del fegato. Il valore basale è stato definito come il valore registrato nei giorni da 1 a 3 dello studio (alcuni valori potrebbero essere stati riportati dall'ultima valutazione nello studio introduttivo, GAU-CL-202). Una variazione negativa rispetto al basale indica che il volume del fegato è diminuito.
Basale, mese 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Amicus Therapeutics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
11 maggio 2009

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 maggio 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 dicembre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 dicembre 2008

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 dicembre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 agosto 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 luglio 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GAU-CL-202X

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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