Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de extensão de longo prazo de AT2101 (Afegostat Tartrate) em pacientes tipo 1 Gaucher

23 de julho de 2018 atualizado por: Amicus Therapeutics

Um estudo aberto, multicêntrico e de extensão de longo prazo para avaliar a segurança, eficácia e farmacodinâmica do AT2101 em pacientes adultos com doença de Gaucher tipo 1

Este estudo avaliou a segurança e eficácia a longo prazo do tartarato de afegostat em participantes com doença de Gaucher que foram incluídos em um estudo anterior de Fase 2 de tartarato de afegostat.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este foi um estudo aberto de extensão de longo prazo de tartarato de afegostate em participantes com doença de Gaucher tipo 1 que concluíram com sucesso o Estudo GAU-CL-202 (NCT00446550). Os participantes poderiam entrar no estudo imediatamente após a conclusão da participação no estudo introdutório GAU-CL-202 ou em qualquer momento posterior. Os participantes receberam 225 miligramas (mg) de tartarato de afegostat, administrados por via oral por 30 meses, e permaneceram em 1 dos 2 regimes de tratamento randomizados do Estudo GAU-CL-202: tartarato de afegostat uma vez ao dia (QD) por 3 dias consecutivos, depois sem tartarato de afegostat por 4 dias consecutivos (3 dias consecutivos de uso/4 dias de descanso) ou QD por 7 dias consecutivos, então sem tartarato de afegostat por 7 dias (7 dias consecutivos de uso/7 dias de descanso). A emenda 2 removeu o regime de 7 dias de uso/7 dias de folga e acrescentou um regime alternativo de 3 dias de uso/4 dias de folga: tartarato de afegostat QD na segunda, quarta e sexta-feira, depois sem tartarato de afegostat na terça , quinta, sábado e domingo (MWF 3 dias de trabalho/4 dias de folga). Depois que a Emenda 2 foi implementada em um local, os participantes designados para o regime de 7 dias de trabalho/7 dias de folga mudaram para um regime de 3 dias de trabalho/4 dias de folga; aqueles no regime original de 3 dias de uso/4 dias de folga podem mudar para o regime MWF de 3 dias de uso/4 dias de folga. A emenda 4 removeu o regime original de 3 dias de uso/4 dias de folga e todos os participantes que ainda estavam naquele regime mudaram para o regime MWF de 3 dias de uso/4 dias de folga. As visitas do estudo ocorreram a cada 3 meses durante 30 meses. Os participantes foram contatados aproximadamente 1, 3 e 6 meses após o final do tratamento (EOT) ou término antecipado para avaliações de acompanhamento.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
8

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes do sexo masculino ou feminino, com 18 anos ou mais
  • Estudo GAU-CL-202 concluído sem violações significativas de protocolo ou preocupações de segurança
  • Clinicamente estável
  • Não havia recebido terapia de reposição enzimática (TRE) ou terapia de redução de substrato (SRT) nos últimos 12 meses e estava disposto a não iniciar TRE ou SRT durante a participação no estudo
  • Concordou em praticar um método contraceptivo aceitável
  • Fornecido consentimento informado por escrito para participar do estudo

Critério de exclusão:

  • Durante o período de triagem, teve quaisquer achados clinicamente significativos que possam comprometer a segurança do participante ou impedir que o participante conclua o estudo conforme considerado pelo investigador
  • Teve uma doença clinicamente significativa, complicações graves da doença de Gaucher ou doença intercorrente grave que pode impedir a participação no estudo, na opinião do Investigador
  • Teve um histórico de alergia ou sensibilidade ao medicamento do estudo ou a qualquer excipiente, incluindo qualquer reação alérgica grave anterior a iminosaçúcares (por exemplo, miglustat)
  • Teve um marca-passo ou outra contra-indicação para ressonância magnética
  • Estava grávida ou amamentando
  • Teve doença gastrointestinal, hepática ou renal atual, sequelas dessas doenças ou outras condições conhecidas por interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas
  • O participante era inadequado para o estudo na opinião do investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Esquema de tratamento com tartarato de afegostat 1
O tartarato de afegostat foi administrado oralmente em uma dose de 225 mg QD por 3 ou 7 dias consecutivos, seguido de nenhuma medicação do estudo por 4 ou 7 dias consecutivos (3 dias consecutivos de uso/4 dias de descanso ou 7 dias de uso/7 -dias de folga, respectivamente). A emenda 2 adicionou um regime MWF de 3 dias de trabalho/4 dias de descanso. Após a implementação da Emenda 2, todos os participantes foram designados para um dos dois regimes de 3 dias de trabalho/4 dias de descanso. A emenda 4 removeu o regime consecutivo de 3 dias de trabalho/4 dias de folga, e todos os participantes foram designados para o regime MWF de 3 dias de trabalho/4 dias de folga. Os participantes receberam tartarato de afegostat por 30 meses e foram acompanhados por 6 meses após a EOT.
Medicamento: tartarato de afegostat
Outros nomes:
  • tartarato de isofagomina
  • AT2101

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que experimentaram eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Dia 1 (após a dosagem) até o final do acompanhamento (6 meses após EOT)
Um TEAE foi definido como qualquer evento adverso (AE) com data de início na ou após a administração do medicamento do estudo ou condições pré-existentes que pioraram durante ou após o início da primeira administração do medicamento do estudo (no Dia 1). Um EA grave definido como um EA incapacitante e que requer intervenção médica. É apresentado o número de participantes que experimentaram 1 ou mais TEAEs graves após a administração no Dia 1 até o final do acompanhamento. Um resumo de EAs graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo de Eventos Adversos Notificados.
Dia 1 (após a dosagem) até o final do acompanhamento (6 meses após EOT)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para EOT no volume do baço conforme avaliado por ressonância magnética (MRI)
Prazo: Linha de base, mês 30
Procedimentos padrão de ressonância magnética foram usados ​​para medir o volume do baço. O valor da linha de base foi definido como o valor registrado nos Dias 1 a 3 do estudo (alguns valores podem ter sido transferidos da última avaliação no estudo introdutório, GAU-CL-202). Uma alteração negativa da linha de base indica que o volume do baço diminuiu.
Linha de base, mês 30
Mudança da linha de base para EOT no volume do fígado conforme avaliado por ressonância magnética
Prazo: Linha de base, mês 30
Procedimentos padrão de ressonância magnética foram usados ​​para medir o volume do fígado. O valor da linha de base foi definido como o valor registrado nos Dias 1 a 3 do estudo (alguns valores podem ter sido transferidos da última avaliação no estudo introdutório, GAU-CL-202). Uma alteração negativa da linha de base indica que o volume do fígado diminuiu.
Linha de base, mês 30

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Amicus Therapeutics

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
11 de maio de 2009

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de maio de 2012

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de maio de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
22 de dezembro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de dezembro de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
23 de dezembro de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
15 de agosto de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de julho de 2018

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • GAU-CL-202X

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações