Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie przedłużone AT2101 (winian afegostatu) u pacjentów z zespołem Gauchera typu 1

23 lipca 2018 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Otwarte, wieloośrodkowe, długoterminowe badanie rozszerzone w celu oceny bezpieczeństwa, skuteczności i farmakodynamiki AT2101 u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

W badaniu tym oceniano długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność winianu afegostatu u uczestników z chorobą Gauchera, którzy zostali włączeni do poprzedniego badania fazy 2 dotyczącego winianu afegostatu.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Było to otwarte, długoterminowe, przedłużone badanie winianu afegostatu u uczestników z chorobą Gauchera typu 1, którzy pomyślnie ukończyli badanie GAU-CL-202 (NCT00446550). Uczestnicy mogli przystąpić do badania natychmiast po zakończeniu udziału w badaniu wprowadzającym GAU-CL-202 lub w dowolnym późniejszym momencie. Uczestnicy otrzymywali 225 miligramów (mg) winianu afegostatu doustnie przez 30 miesięcy i pozostawali w 1 z 2 randomizowanych schematów leczenia w badaniu GAU-CL-202: winian afegostatu raz dziennie (QD) przez 3 kolejne dni, następnie nie stosowano winianu afegostatu przez 4 kolejne dni (kolejne 3 dni stosowania/4 dni przerwy) lub QD przez 7 kolejnych dni, następnie brak winianu afegostatu przez 7 dni (kolejne 7 dni stosowania/7 dni przerwy). Poprawka 2 usunęła schemat 7 dni przyjmowania / 7 dni przerwy i dodała alternatywny schemat 3 dni przyjmowania / 4 dni przerwy: winian afegostatu QD w poniedziałek, środę i piątek, a następnie brak winianu afegostatu we wtorek , czwartek, sobota i niedziela (MWF 3-dni-on/4-dni-wolne). Po wdrożeniu Poprawki 2 w ośrodku uczestnicy przydzieleni do schematu 7 dni włączenia/7 dni przerwy przeszli na schemat 3 dni włączenia/4 dni przerwy; osoby stosujące pierwotny schemat 3 dni włączenia/4 dni przerwy mogły przejść na schemat MWF 3 dni włączenia/4 dni przerwy. Poprawka 4 usunęła pierwotny schemat 3 dni włączenia/4 dni przerwy, a wszyscy uczestnicy nadal stosujący ten schemat przeszli na schemat MWF 3 dni włączenia/4 dni przerwy. Wizyty studyjne odbywały się co 3 miesiące przez 30 miesięcy. Skontaktowano się z uczestnikami około 1, 3 i 6 miesięcy po zakończeniu leczenia (EOT) lub przedterminowym zakończeniu leczenia w celu dalszych ocen.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
8

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej, w wieku 18 lat lub starsi
  • Ukończono badanie GAU-CL-202 bez istotnych naruszeń protokołu lub obaw dotyczących bezpieczeństwa
  • Stabilny klinicznie
  • Nie otrzymywali enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) ani terapii redukującej substrat (SRT) w ciągu ostatnich 12 miesięcy i byli skłonni nie rozpoczynać ERT ani SRT podczas udziału w badaniu
  • Zgodziła się stosować akceptowalną metodę antykoncepcji
  • Wyraził pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • W okresie przesiewowym wystąpiły jakiekolwiek istotne klinicznie ustalenia, które zagroziłyby bezpieczeństwu uczestnika lub uniemożliwiłyby uczestnikowi ukończenie badania według oceny badacza
  • Miał klinicznie istotną chorobę, ciężkie powikłania choroby Gauchera lub poważną współistniejącą chorobę, która może wykluczyć udział w badaniu, w opinii Badacza
  • miał historię alergii lub nadwrażliwości na badany lek lub jakąkolwiek substancję pomocniczą, w tym jakąkolwiek wcześniejszą poważną reakcję alergiczną na iminocukry (np. miglustat)
  • Miał rozrusznik serca lub inne przeciwwskazania do rezonansu magnetycznego
  • Była w ciąży lub karmiła piersią
  • Chory przewodu pokarmowego, wątroby lub nerek, następstwa tych chorób lub inne stany, o których wiadomo, że zakłócają wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków
  • W opinii badacza uczestnik nie nadawał się pod innymi względami do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Schemat leczenia winianem afegostatu 1
Winian afegostatu podawano doustnie w dawce 225 mg QD przez 3 lub 7 kolejnych dni, a następnie nie stosowano badanego leku przez 4 lub 7 kolejnych dni (kolejne 3 dni włączenia/4 dni przerwy lub 7 dni włączenia/7 dni -odpowiednio dni wolne). Poprawka 2 dodała schemat MWF 3 dni włączenia/4 dni przerwy. Po wdrożeniu poprawki 2 wszyscy uczestnicy zostali przydzieleni do jednego z dwóch schematów 3 dni włączenia/4 dni przerwy. Poprawka 4 usunęła kolejny schemat 3 dni włączenia/4 dni przerwy, a wszyscy uczestnicy zostali przydzieleni do schematu MWF 3 dni włączenia/4 dni przerwy. Uczestnicy mieli otrzymywać winian afegostatu przez 30 miesięcy i być obserwowani przez 6 miesięcy po EOT.
Lek: winian afegostatu
Inne nazwy:
  • winian izofagominy
  • AT2101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 (po podaniu) do końca obserwacji (6 miesięcy po EOT)
TEAE zdefiniowano jako dowolne zdarzenie niepożądane (AE) z datą rozpoczęcia w dniu lub po podaniu badanego leku lub wcześniej istniejącymi stanami, które pogorszyły się w dniu lub po rozpoczęciu pierwszego podania badanego leku (w dniu 1). Ciężkie AE zdefiniowane jako AE, które było obezwładniające i wymagało interwencji medycznej. Przedstawiono liczbę uczestników, u których wystąpił 1 lub więcej poważnych TEAE po podaniu dawki w dniu 1 do końca obserwacji. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłaszane zdarzenia niepożądane.
Dzień 1 (po podaniu) do końca obserwacji (6 miesięcy po EOT)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana objętości śledziony od linii podstawowej do EOT oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 30
Do pomiaru objętości śledziony stosowano standardowe procedury MRI. Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość zarejestrowaną w dniach od 1 do 3 badania (niektóre wartości mogły zostać przeniesione z ostatniej oceny w badaniu wprowadzającym, GAU-CL-202). Ujemna zmiana w stosunku do linii podstawowej wskazuje, że objętość śledziony zmniejszyła się.
Wartość bazowa, miesiąc 30
Zmiana od linii podstawowej do EOT w objętości wątroby ocenianej przez MRI
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 30
Do pomiaru objętości wątroby zastosowano standardowe procedury MRI. Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość zarejestrowaną w dniach od 1 do 3 badania (niektóre wartości mogły zostać przeniesione z ostatniej oceny w badaniu wprowadzającym, GAU-CL-202). Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje, że objętość wątroby zmniejszyła się.
Wartość bazowa, miesiąc 30

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Amicus Therapeutics

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
11 maja 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 grudnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 grudnia 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 grudnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
15 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 lipca 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GAU-CL-202X

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami