Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen jatkotutkimus AT2101:stä (Afegostat-tartraatti) tyypin 1 Gaucher-potilailla

maanantai 23. heinäkuuta 2018 päivittänyt: Amicus Therapeutics

Avoin monikeskustutkimus, jossa arvioidaan AT2101:n turvallisuutta, tehokkuutta ja farmakodynamiikkaa aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti

Tässä tutkimuksessa arvioitiin afegostaattitartraatin pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa Gaucherin tautia sairastavilla osallistujilla, jotka osallistuivat edelliseen afegostaattitartraatin 2. vaiheen tutkimukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli avoin, pitkäaikainen afegostaattitartraatin jatkotutkimus tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavilla osallistujilla, jotka suorittivat menestyksekkäästi tutkimuksen GAU-CL-202 (NCT00446550). Osallistujat voivat osallistua tutkimukseen välittömästi aloitustutkimukseen GAU-CL-202 osallistumisen jälkeen tai milloin tahansa myöhempänä ajankohtana. Osallistujat saivat 225 milligrammaa (mg) afegostaattitartraattia suun kautta 30 kuukauden ajan ja pysyivät yhdessä kahdesta satunnaistetusta GAU-CL-202-tutkimuksen hoito-ohjelmasta: afegostaattitartraatti kerran päivässä (QD) 3 peräkkäisenä päivänä, sitten ei afegostaattitartraattia. 4 peräkkäisenä päivänä (peräkkäinen 3 päivää päällä / 4 päivää vapaata) tai QD 7 peräkkäisenä päivänä, sitten ei afegostaattitartraattia 7 päivään (peräkkäiset 7 päivää päällä / 7 vapaapäivää). Tarkistuksella 2 poistettiin 7 päivää päällä/7 päivää vapaa-ohjelma ja lisättiin vaihtoehtoinen 3 päivää päällä/4 päivää vapaa-ohjelma: afegostaattitartraatti QD maanantaina, keskiviikkona ja perjantaina, sitten ei afegostaattitartraattia tiistaina. , torstaina, lauantaina ja sunnuntaina (MWF 3 päivää päällä/4 päivää vapaata). Kun muutos 2 otettiin käyttöön paikassa, osallistujat, jotka oli määrätty 7 päivää päälle / 7 päivää pois -ohjelmaan, siirtyivät 3 päivää päälle / 4 päivää pois -ohjelmaan; alkuperäisen 3 päivää päällä / 4 päivää pois -ohjelmassa olleet voivat siirtyä MWF 3 päivää päälle / 4 päivää pois -ohjelmaan. Tarkistuksella 4 poistettiin alkuperäinen 3 päivää päällä/4 päivää pois -ohjelma, ja kaikki osallistujat, jotka olivat edelleen kyseisessä ohjelmassa, siirtyivät MWF:n 3 päivää päälle/4 päivää pois -ohjelmaan. Opintokäyntejä tehtiin 3 kuukauden välein 30 kuukauden ajan. Osallistujiin otettiin yhteyttä noin 1, 3 ja 6 kuukautta hoidon päättymisen (EOT) tai varhaisen lopettamisen jälkeen seuranta-arviointeja varten.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
8

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujat miehiä tai naisia, 18 vuotta täyttäneet
  • Valmistunut tutkimus GAU-CL-202 ilman merkittäviä protokollarikkomuksia tai turvallisuusongelmia
  • Kliinisesti vakaa
  • Ei ollut saanut entsyymikorvaushoitoa (ERT) tai substraattipelkistyshoitoa (SRT) viimeisten 12 kuukauden aikana ja oli valmis olemaan aloittamatta ERT:tä tai SRT:tä tutkimukseen osallistumisen aikana
  • Sopinut käyttävänsä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää
  • Annettu kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • hänellä oli seulontajakson aikana kliinisesti merkittäviä löydöksiä, jotka vaarantaisivat osallistujan turvallisuuden tai estivät osallistujaa suorittamasta tutkimusta loppuun tutkijan arvioiden mukaan
  • Hänellä oli kliinisesti merkittävä sairaus, vaikeita Gaucher'n taudin komplikaatioita tai vakava väliaikainen sairaus, joka voi tutkijan mielestä estää osallistumisen tutkimukseen
  • Sinulla on aiemmin ollut allergiaa tai herkkyyttä tutkimuslääkkeelle tai jollekin apuaineelle, mukaan lukien aiempi vakava allerginen reaktio iminosokereille (esimerkiksi miglustaatti)
  • Sinulla oli sydämentahdistin tai muu vasta-aihe magneettikuvaukseen
  • Oli raskaana tai imetti
  • sinulla on ollut maha-suolikanavan, maksan tai munuaissairaus, näiden sairauksien jälkitauteja tai muita sairauksia, joiden tiedetään häiritsevän lääkkeiden imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä
  • Osallistuja oli tutkijan mielestä muuten sopimaton tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Afegostat-tartraattihoito-ohjelma 1
Afegostaattitartraattia annettiin suun kautta annoksella 225 mg QD 3 tai 7 peräkkäisenä päivänä, minkä jälkeen ei tutkimuslääkitystä 4 tai 7 peräkkäisenä päivänä (peräkkäiset 3 päivää päällä/4 päivää tauko tai 7 päivää/7 päivää). -vapaapäivät). Tarkistuksessa 2 lisättiin MWF 3 päivää päälle/4 päivää pois -ohjelma. Kun muutos 2 oli toteutettu, kaikki osallistujat määrättiin jompaankumpaan kahdesta 3-päivän/4-päivän vapaa-ohjelmasta. Tarkistuksella 4 poistettiin peräkkäinen 3 päivää päällä/4 päivää vapaata -ohjelma, ja kaikki osallistujat määrättiin MWF:n 3 päivää päälle/4 päivää pois -ohjelmaan. Osallistujat saivat afegostaattitartraattia 30 kuukauden ajan ja heitä seurattiin 6 kuukauden ajan EOT:n jälkeen.
Lääke: afegostaattitartraatti
Muut nimet:
  • isofagomiinitartraatti
  • AT2101

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 (annostuksen jälkeen) seurannan loppuun (6 kuukautta EOT:n jälkeen)
TEAE määriteltiin mille tahansa haittatapahtumaksi (AE), jonka alkamispäivä on tutkimuslääkkeen annon aikana tai sen jälkeen, tai jo olemassa olevat sairaudet, jotka pahenivat ensimmäisen tutkimuslääkkeen annon alkaessa tai sen jälkeen (päivänä 1). Vaikea haittavaikutus, joka on määritelty toimintakyvyttömäksi ja vaatisi lääketieteellistä toimenpiteitä. Esitetään niiden osallistujien määrä, jotka kokivat yhden tai useamman vakavan TEAE:n annostelun jälkeen päivän 1 ja seurannan loppuun asti. Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
Päivä 1 (annostuksen jälkeen) seurannan loppuun (6 kuukautta EOT:n jälkeen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pernan tilavuuden muutos lähtötilanteesta EOT:hen magneettikuvauksella (MRI) arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 30
Pernan tilavuuden mittaamiseen käytettiin tavanomaisia ​​MRI-menetelmiä. Perustason arvo määriteltiin tutkimuksen päivinä 1-3 kirjatuksi arvoksi (tietyt arvot olisi voitu siirtää viimeisestä arvioinnista aloitustutkimuksessa, GAU-CL-202). Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa, että pernan tilavuus pieneni.
Perustaso, kuukausi 30
Muutos lähtötilanteesta EOT:hen maksan määrässä magneettikuvauksen mukaan
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 30
Tavallisia MRI-menetelmiä käytettiin maksan tilavuuden mittaamiseen. Perustason arvo määriteltiin tutkimuksen päivinä 1-3 kirjatuksi arvoksi (tietyt arvot olisi voitu siirtää viimeisestä arvioinnista aloitustutkimuksessa, GAU-CL-202). Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa, että maksan tilavuus pieneni.
Perustaso, kuukausi 30

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Amicus Therapeutics

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 11. toukokuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 1. toukokuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. toukokuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 22. joulukuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 22. joulukuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 23. joulukuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 15. elokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 23. heinäkuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • GAU-CL-202X

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia