Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langsiktig utvidelsesstudie av AT2101 (Afegostat-tartrat) hos Gaucher-pasienter av type 1

23. juli 2018 oppdatert av: Amicus Therapeutics

En åpen, multisenter, langsiktig utvidelsesstudie for å vurdere sikkerheten, effekten og farmakodynamikken til AT2101 hos voksne pasienter med Gaucher-sykdom type 1

Denne studien evaluerte den langsiktige sikkerheten og effekten av afegostattartrat hos deltakere med Gauchers sykdom som var registrert i en tidligere fase 2-studie med afegostattartrat.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette var en åpen, langsiktig utvidelsesstudie av afegostattartrat hos deltakere med Gauchers sykdom type 1 som fullførte studie GAU-CL-202 (NCT00446550). Deltakerne kunne gå inn i studien umiddelbart etter fullført deltakelse i innledende studie GAU-CL-202, eller på et hvilket som helst senere tidspunkt. Deltakerne fikk 225 milligram (mg) afegostattartrat, administrert oralt i 30 måneder, og ble værende i 1 av de 2 randomiserte behandlingsregimene i studien GAU-CL-202: afegostattartrat én gang daglig (QD) i 3 påfølgende dager, deretter ingen afegostattartrat i 4 påfølgende dager (påfølgende 3-dager-på/4-dager-fri) eller QD i 7 påfølgende dager, deretter ingen afegostat-tartrat i 7 dager (påfølgende 7-dager-på/7-dager-fri). Endring 2 fjernet 7-dager-på/7-dager-fri-regimet og la til en alternativ 3-dager-på/4-dager-fri-regime: afegostat tartrat QD på mandag, onsdag og fredag, deretter ingen afegostat tartrat på tirsdag , torsdag, lørdag og søndag (MWF 3-dager-på/4-dager-fri). Når endring 2 ble implementert på et sted, byttet deltakere som ble tildelt 7-dager-på/7-dager-fri-regimet til en 3-dager-på/4-dager-fri-regime; de på det opprinnelige 3-dager-på/4-dager-fri-regimet kunne bytte til MWF 3-dager-på/4-dager-fri-regimet. Endring 4 fjernet det opprinnelige 3-dager-på/4-dager-fri-regimet, og alle deltakere som fortsatt var på det regimet byttet til MWF 3-dager-på/4-dager-fri-regimet. Studiebesøk forekom hver 3. måned i 30 måneder. Deltakerne ble kontaktet ca. 1, 3 og 6 måneder etter avsluttet behandling (EOT) eller tidlig avslutning for oppfølgingsvurderinger.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
8

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forente stater, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige deltakere, 18 år eller eldre
  • Fullført studie GAU-CL-202 uten vesentlige protokollbrudd eller sikkerhetsproblemer
  • Klinisk stabil
  • Hadde ikke mottatt enzymerstatningsterapi (ERT) eller substratreduksjonsterapi (SRT) de siste 12 månedene og var villig til ikke å starte ERT eller SRT under studiedeltakelsen
  • Ble enige om å praktisere en akseptabel prevensjonsmetode
  • Gav skriftlig informert samtykke til å delta i studien

Ekskluderingskriterier:

  • I løpet av screeningsperioden hadde noen klinisk signifikante funn som ville kompromittere sikkerheten til deltakeren, eller hindre deltakeren fra å fullføre studien som etterforskeren anser
  • Hadde en klinisk signifikant sykdom, alvorlige komplikasjoner fra Gauchers sykdom eller alvorlig interkurrent sykdom som kan utelukke deltakelse i studien, etter etterforskerens mening
  • Hadde en historie med allergi eller følsomhet overfor studiemedisinen eller hjelpestoffer, inkludert en tidligere alvorlig allergisk reaksjon på iminosukker (for eksempel miglustat)
  • Hadde pacemaker eller annen kontraindikasjon for magnetisk resonansskanning
  • Var gravid eller ammet
  • Hadde nåværende gastrointestinal-, lever- eller nyresykdom, følgetilstander av disse sykdommene eller andre tilstander som er kjent for å forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler
  • Deltakeren var ellers uegnet for studien etter etterforskerens oppfatning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Afegostat tartratbehandlingsregime 1
Afegostat tartrat ble administrert oralt i en dose på 225 mg QD i 3 eller 7 påfølgende dager etterfulgt av ingen studiemedisin i 4 eller 7 påfølgende dager (påfølgende 3-dager-på/4-dager-fri eller 7-dager-på/7 - henholdsvis fridager). Endring 2 la til en MWF 3-dager-på/4-dager-fri-regime. Etter at endring 2 ble implementert, ble alle deltakerne tildelt en av de to 3-dager-på/4-dager-fri-regimene. Endring 4 fjernet det påfølgende 3-dager-på/4-dager-fri-regimet, og alle deltakerne ble tildelt MWF 3-dager-på/4-dager-fri-regimet. Deltakerne skulle få afegostattartrat i 30 måneder og følges i 6 måneder etter EOT.
Legemiddel: afegostat tartrat
Andre navn:
  • isofagomintartrat
  • AT2101

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som opplevde alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 (etter dosering) til slutten av oppfølgingen (6 måneder etter EOT)
En TEAE ble definert som enhver uønsket hendelse (AE) med startdato på eller etter administrering av studiemedikamentet eller eksisterende tilstander som forverret seg på eller etter starten av den første studiemedikamentadministrasjonen (på dag 1). En alvorlig AE definert som en AE som var invalidiserende og krevde medisinsk intervensjon. Antall deltakere som opplevde 1 eller flere alvorlige TEAE etter dosering på dag 1 til slutten av oppfølgingen presenteres. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte uønskede hendelser.
Dag 1 (etter dosering) til slutten av oppfølgingen (6 måneder etter EOT)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til EOT i miltvolum som vurdert ved magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 30
Standard MR-prosedyrer ble brukt for å måle volumet av milten. Grunnverdien ble definert som verdien registrert på dag 1 til 3 av studien (visse verdier kunne ha blitt overført fra den siste vurderingen i innledende studie, GAU-CL-202). En negativ endring fra baseline indikerer at miltvolumet gikk ned.
Grunnlinje, måned 30
Endring fra baseline til EOT i levervolum som vurderes ved MR
Tidsramme: Grunnlinje, måned 30
Standard MR-prosedyrer ble brukt for å måle volumet av leveren. Grunnverdien ble definert som verdien registrert på dag 1 til 3 av studien (visse verdier kunne ha blitt overført fra den siste vurderingen i innledende studie, GAU-CL-202). En negativ endring fra baseline indikerer at levervolumet gikk ned.
Grunnlinje, måned 30

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Amicus Therapeutics

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
11. mai 2009

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mai 2012

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mai 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
22. desember 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. desember 2008

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
23. desember 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
15. august 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. juli 2018

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • GAU-CL-202X

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger