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Eine Langzeitverlängerungsstudie von AT2101 (Afegostat-Tartrat) bei Typ-1-Gaucher-Patienten

23. Juli 2018 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine offene, multizentrische Langzeitverlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik von AT2101 bei erwachsenen Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit

In dieser Studie wurde die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Afegostat-Tartrat bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit untersucht, die an einer früheren Phase-2-Studie zu Afegostat-Tartrat teilgenommen hatten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelte es sich um eine offene, langfristige Verlängerungsstudie zu Afegostattartrat bei Teilnehmern mit Typ-1-Gaucher-Krankheit, die die Studie GAU-CL-202 (NCT00446550) erfolgreich abgeschlossen hatten. Teilnehmer konnten unmittelbar nach Abschluss der Teilnahme an der Einstiegsstudie GAU-CL-202 oder zu einem beliebigen späteren Zeitpunkt an der Studie teilnehmen. Die Teilnehmer erhielten 30 Monate lang 225 Milligramm (mg) Afegostat-Tartrat oral verabreicht und blieben in einem der beiden randomisierten Behandlungsschemata der Studie GAU-CL-202: Afegostat-Tartrat einmal täglich (QD) an drei aufeinanderfolgenden Tagen, dann kein Afegostat-Tartrat an 4 aufeinanderfolgenden Tagen (aufeinanderfolgende 3 Tage an/4 Tage frei) oder QD an 7 aufeinanderfolgenden Tagen, dann kein Afegostattartrat für 7 Tage (aufeinanderfolgende 7 Tage an/7 Tage frei). Änderung 2 entfernte das 7-Tage-Ein-/7-Tage-Aus-Regime und fügte ein alternatives 3-Tage-Ein-/4-Tage-Aus-Regime hinzu: Afegostat-Tartrat QD am Montag, Mittwoch und Freitag, dann kein Afegostat-Tartrat am Dienstag , Donnerstag, Samstag und Sonntag (MWF 3 Tage an/4 Tage frei). Sobald Änderung 2 an einem Standort umgesetzt wurde, wechselten die Teilnehmer, denen das 7-Tage-Ein/7-Tage-Aus-Regime zugewiesen wurde, zu einem 3-Tage-Ein/4-Tage-Aus-Regime; Diejenigen, die die ursprüngliche 3-Tage-Einnahme/4-Tage-Aus-Therapie erhielten, konnten auf die MWF-3-Tage-Eingabe/4-Tage-Aus-Therapie umsteigen. Änderung 4 entfernte das ursprüngliche 3-Tage-Ein-/4-Tage-Aus-Regime und alle Teilnehmer, die noch dieses Regime einnahmen, wechselten zum MWF-3-Tage-Ein-/4-Tage-Aus-Regime. Studienbesuche fanden 30 Monate lang alle drei Monate statt. Die Teilnehmer wurden etwa 1, 3 und 6 Monate nach Ende der Behandlung (EOT) oder vorzeitigem Abbruch zur Nachuntersuchung kontaktiert.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
8

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer, 18 Jahre oder älter
  • Studie GAU-CL-202 ohne wesentliche Protokollverstöße oder Sicherheitsbedenken abgeschlossen
  • Klinisch stabil
  • Hatte in den letzten 12 Monaten keine Enzymersatztherapie (ERT) oder Substratreduktionstherapie (SRT) erhalten und war bereit, während der Studienteilnahme keine ERT oder SRT einzuleiten
  • Einverstanden, eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden
  • Bereitstellung einer schriftlichen Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie

Ausschlusskriterien:

  • Während des Screening-Zeitraums wurden klinisch bedeutsame Befunde festgestellt, die die Sicherheit des Teilnehmers gefährden oder den Teilnehmer daran hindern würden, die Studie nach Einschätzung des Prüfarztes abzuschließen
  • Hatte eine klinisch bedeutsame Erkrankung, schwere Komplikationen aufgrund der Gaucher-Krankheit oder eine schwere interkurrente Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen könnte
  • Hatte in der Vergangenheit eine Allergie oder Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder einen der Hilfsstoffe, einschließlich einer früheren schwerwiegenden allergischen Reaktion auf Iminozucker (z. B. Miglustat)
  • Hatte einen Herzschrittmacher oder eine andere Kontraindikation für eine Magnetresonanztomographie
  • War schwanger oder stillte
  • Hatte eine aktuelle Magen-Darm-, Leber- oder Nierenerkrankung, Folgeerscheinungen dieser Erkrankungen oder andere Erkrankungen, von denen bekannt ist, dass sie die Absorption, Verteilung, den Stoffwechsel oder die Ausscheidung von Arzneimitteln beeinträchtigen
  • Der Teilnehmer war nach Ansicht des Prüfarztes ansonsten für die Studie ungeeignet

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Afegostat-Tartrat-Behandlungsschema 1
Afegostattartrat wurde oral in einer Dosis von 225 mg einmal täglich an 3 oder 7 aufeinanderfolgenden Tagen verabreicht, gefolgt von keiner Studienmedikation an 4 oder 7 aufeinanderfolgenden Tagen (aufeinanderfolgende 3 Tage an/4 Tage frei oder 7 Tage an/7). -freie Tage bzw. Änderung 2 fügte ein MWF-Regime mit 3 Tagen Ein- und 4 Tagen Pause hinzu. Nach der Umsetzung von Amendment 2 wurden alle Teilnehmer einem der beiden 3-Tage-On/4-Day-Pause-Regime zugewiesen. Mit Änderung 4 wurde das aufeinanderfolgende 3-Tage-Ein/4-Tage-Aus-Programm abgeschafft, und alle Teilnehmer wurden dem MWF-3-Tage-Ein/4-Tage-Aus-Programm zugeordnet. Die Teilnehmer sollten 30 Monate lang Afegostattartrat erhalten und nach EOT 6 Monate lang beobachtet werden.
Arzneimittel: Afegostattartrat
Andere Namen:
  • Isofagomintartrat
  • AT2101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen schwere behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) auftraten
Zeitfenster: Tag 1 (nach der Dosierung) bis zum Ende der Nachbeobachtung (6 Monate nach EOT)
Ein TEAE wurde definiert als jedes unerwünschte Ereignis (UE) mit Beginndatum am oder nach der Verabreichung des Studienmedikaments oder als Vorerkrankungen, das sich am oder nach dem Beginn der ersten Verabreichung des Studienmedikaments (am Tag 1) verschlechterte. Eine schwere UE ist definiert als eine UE, die handlungsunfähig war und einen medizinischen Eingriff erforderte. Dargestellt ist die Anzahl der Teilnehmer, bei denen nach der Einnahme am ersten Tag bis zum Ende der Nachbeobachtung ein oder mehrere schwere TEAE auftraten. Eine Zusammenfassung schwerwiegender und aller anderen nicht schwerwiegenden Nebenwirkungen, unabhängig von der Kausalität, finden Sie im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Tag 1 (nach der Dosierung) bis zum Ende der Nachbeobachtung (6 Monate nach EOT)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Milzvolumens vom Ausgangswert zum EOT, beurteilt durch Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 30
Zur Messung des Milzvolumens wurden Standard-MRT-Verfahren verwendet. Der Ausgangswert wurde als der an den Tagen 1 bis 3 der Studie aufgezeichnete Wert definiert (bestimmte Werte könnten aus der letzten Bewertung in der Einleitungsstudie, GAU-CL-202, übernommen worden sein). Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist darauf hin, dass das Milzvolumen abgenommen hat.
Basislinie, Monat 30
Änderung des Lebervolumens vom Ausgangswert zum EOT, wie durch MRT beurteilt
Zeitfenster: Basislinie, Monat 30
Zur Messung des Lebervolumens wurden Standard-MRT-Verfahren verwendet. Der Ausgangswert wurde als der an den Tagen 1 bis 3 der Studie aufgezeichnete Wert definiert (bestimmte Werte könnten aus der letzten Bewertung in der Einleitungsstudie, GAU-CL-202, übernommen worden sein). Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist darauf hin, dass das Lebervolumen abgenommen hat.
Basislinie, Monat 30

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Amicus Therapeutics

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
11. Mai 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Mai 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Dezember 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. Dezember 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Dezember 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
15. August 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Juli 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • GAU-CL-202X

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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