Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet forlængelsesundersøgelse af AT2101 (Afegostat Tartrat) hos type 1 Gaucher-patienter

23. juli 2018 opdateret af: Amicus Therapeutics

Et åbent, multicenter, langsigtet forlængelsesstudie for at vurdere sikkerheden, effektiviteten og farmakodynamikken af ​​AT2101 hos voksne patienter med type 1 Gauchers sygdom

Denne undersøgelse evaluerede den langsigtede sikkerhed og effektivitet af afegostattartrat hos deltagere med Gauchers sygdom, som var inkluderet i et tidligere fase 2-studie med afegostattartrat.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette var et åbent, langsigtet forlængelsesstudie af afegostattartrat hos deltagere med Gauchers sygdom type 1, som med succes gennemførte studie GAU-CL-202 (NCT00446550). Deltagerne kunne gå ind i undersøgelsen umiddelbart efter afslutning af deltagelse i indledende undersøgelse GAU-CL-202 eller på et hvilket som helst senere tidspunkt. Deltagerne modtog 225 milligram (mg) afegostattartrat, administreret oralt i 30 måneder, og forblev i 1 af de 2 randomiserede behandlingsregimer i undersøgelse GAU-CL-202: afegostattartrat én gang dagligt (QD) i 3 på hinanden følgende dage, derefter ingen afegostattartrat i 4 på hinanden følgende dage (på hinanden følgende 3-dage-på/4-dage-fri) eller QD i 7 på hinanden følgende dage, derefter ingen afegostat tartrat i 7 dage (konsekutive 7-dage-på/7-dage-off). Ændring 2 fjernede 7-dage-på/7-dage-fri-kuren og tilføjede en alternativ 3-dage-på/4-dage-fri-kur: afegostat tartrat QD mandag, onsdag og fredag, derefter ingen afegostat tartrat om tirsdagen , torsdag, lørdag og søndag (MWF 3-dage-til/4-dage-fri). Når ændringsforslag 2 var implementeret på et sted, skiftede deltagere, der var tildelt 7-dage-til/7-dage-fri-kuren, til en 3-dage-til/4-dage-fri-kur; dem på den oprindelige 3-dage-på/4-dage-fri-kur kunne skifte til MWF 3-dage-på/4-dage-off-regimen. Ændring 4 fjernede den oprindelige 3-dage-til/4-dage-fri-kur, og alle deltagere, der stadig var på den kur, skiftede til MWF 3-dage-på/4-dage-fri-kur. Studiebesøg fandt sted hver 3. måned i 30 måneder. Deltagerne blev kontaktet ca. 1, 3 og 6 måneder efter endt behandling (EOT) eller tidlig afslutning for opfølgende vurderinger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere, 18 år eller ældre
  • Fuldført undersøgelse GAU-CL-202 uden væsentlige protokolovertrædelser eller sikkerhedsproblemer
  • Klinisk stabil
  • Havde ikke modtaget enzymerstatningsterapi (ERT) eller substratreduktionsterapi (SRT) i de sidste 12 måneder og var villig til ikke at påbegynde ERT eller SRT under studiedeltagelsen
  • Aftalt at praktisere en acceptabel præventionsmetode
  • Forudsat skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • I løbet af screeningsperioden havde nogen klinisk signifikante fund, som ville kompromittere deltagerens sikkerhed eller udelukke deltageren fra at gennemføre undersøgelsen som vurderet af investigator
  • Havde en klinisk signifikant sygdom, alvorlige komplikationer fra Gauchers sygdom eller alvorlig interkurrent sygdom, der kan udelukke deltagelse i undersøgelsen, efter investigator
  • Havde en historie med allergi eller følsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller hjælpestoffer, herunder enhver tidligere alvorlig allergisk reaktion over for iminosukkere (f.eks. miglustat)
  • Havde en pacemaker eller anden kontraindikation for magnetisk resonansscanning
  • Var gravid eller ammende
  • Havde aktuelle gastrointestinale, lever- eller nyresygdomme, følgesygdomme af disse sygdomme eller andre tilstande, der vides at interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler
  • Deltageren var ellers uegnet til undersøgelsen efter investigators opfattelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Afegostat tartratbehandlingsregime 1
Afegostat-tartrat blev indgivet oralt i en dosis på 225 mg dagligt i 3 eller 7 på hinanden følgende dage efterfulgt af ingen undersøgelsesmedicin i 4 eller 7 på hinanden følgende dage (på hinanden følgende 3-dage-på/4-dage-fri eller 7-dage-on/7 -hhv. fridage). Ændring 2 tilføjede en MWF 3-dage-på/4-dage-fri-regime. Efter ændring 2 blev implementeret, blev alle deltagere tildelt en af ​​de to 3-dage-på/4-dage-fri-regimer. Ændring 4 fjernede den konsekutive 3-dage-på/4-dage-fri-kur, og alle deltagere blev tildelt MWF 3-dage-på/4-dage-fri-regimen. Deltagerne skulle modtage afegostattartrat i 30 måneder og følges i 6 måneder efter EOT.
Medicin: afegostat tartrat
Andre navne:
  • isofagomintartrat
  • AT2101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplevede alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 (efter dosering) til slutningen af ​​opfølgningen (6 måneder efter EOT)
En TEAE blev defineret som enhver uønsket hændelse (AE) med startdato på eller efter administration af undersøgelseslægemidlet eller allerede eksisterende tilstande, der forværredes på eller efter starten af ​​den første undersøgelseslægemiddeladministration (på dag 1). En alvorlig AE defineret som en AE, der var invaliderende og krævede medicinsk intervention. Antallet af deltagere, der oplevede 1 eller flere alvorlige TEAE'er efter dosering på dag 1 til slutningen af ​​opfølgningen er præsenteret. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Dag 1 (efter dosering) til slutningen af ​​opfølgningen (6 måneder efter EOT)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til EOT i miltvolumen som vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Baseline, måned 30
Standard MRI-procedurer blev brugt til at måle volumen af ​​milten. Basisværdien blev defineret som værdien registreret på dag 1 til 3 af undersøgelsen (visse værdier kunne være blevet overført fra den sidste vurdering i indledende undersøgelse, GAU-CL-202). En negativ ændring fra baseline indikerer, at miltvolumen faldt.
Baseline, måned 30
Ændring fra baseline til EOT i levervolumen som vurderet ved MR
Tidsramme: Baseline, måned 30
Standard MRI-procedurer blev brugt til at måle volumen af ​​leveren. Basisværdien blev defineret som værdien registreret på dag 1 til 3 af undersøgelsen (visse værdier kunne være blevet overført fra den sidste vurdering i indledende undersøgelse, GAU-CL-202). En negativ ændring fra baseline indikerer, at levervolumen faldt.
Baseline, måned 30

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Amicus Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
11. maj 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2012

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. december 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. december 2008

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. december 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. august 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. juli 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GAU-CL-202X

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger