Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie PRE-manifestované Huntingtonovy choroby koenzymu Q10 (UbiquinonE) vedoucí k preventivním zkouškám (PREQUEL) (PREQUEL)

25. srpna 2017 aktualizováno: Johns Hopkins University

Multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, paralelní skupinová studie snášenlivosti koenzymu Q10 (UbiquinonE) u PRE-manifestované Huntingtonovy choroby

Stanovit snášenlivost léčby 600, 1200 nebo 2400 mg denně koenzymu Q10 u účastníků před manifestací, kteří nesou expanzi CAGn pro Huntingtonovu chorobu (HD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

vedlejší cíle:

  1. Posoudit změnu od výchozí hodnoty do 20. týdne na biomarkery oxidačního stresu (8OHdG a 8OHrG) a mechanismy opravy DNA (OGG1) u účastníků před manifestací léčených 600, 1200 nebo 2400 mg CoQ10 denně.
  2. K posouzení vztahu dávka-odpověď mezi CoQ10 při dávkách 600, 1200 nebo 2400 mg denně a 8OHdG/8OHrG a OGG1.
  3. Vyhodnotit sérové ​​hladiny CoQ10 při 600, 1200 nebo 2400 mg u účastníků před manifestací a jejich vztah k 8OHdG/8OHrG a OGG1.
  4. Posoudit proveditelnost provedení preventivního terapeutického pokusu u populace před manifestací.
  5. Posoudit užitečnost a stabilitu klinických měření HD, sociálních vztahů, chování a zaměstnání v pre-manifestním vzorku zařazeném do léčebné studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
90

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80120
        • Colorado Neurological Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67206
        • Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical College
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14618
        • University of Rochester
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci budou pozitivní na expanzi CAGn v genu Huntingtin (>36 opakování) a budou se projevovat předem díky skóre 3 nebo méně na diagnostické úrovni spolehlivosti (otázka 17 UHDRS)
  • Účastníci projdou genetickým testováním před zápisem prostřednictvím standardního testovacího protokolu před manifestací.
  • 18 let nebo starší.
  • Souběžná medikace je povolena s výjimkou CoQ10, kreatinu > 5 g/den a warfarinu.

Kritéria vyloučení:

  • Historie nesnášenlivosti CoQ10.
  • CoQ10 použijte během 60 dnů před randomizací.
  • Nestabilní lékařské nebo psychiatrické onemocnění;
  • Zneužívání návykových látek do jednoho roku od základní návštěvy.
  • Těhotenství, kojení nebo nedostatek spolehlivé antikoncepce u žen v plodném věku.
  • Subjekty se známou alergií na žluté potravinářské barvivo FD&C #6.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: 600 mg CoQ10 denně
Všichni účastníci začnou na dávce 600 mg/den CoQ10 v rozdělených dávkách, které se každý týden zvyšují o 600 mg/den na maximální dávku 2400 mg/den ve 4. týdnu. Dávkování by mělo být stabilní od 4. týdne do 20. týdne.
Lék: CoQ10
Kapsle obsahující 300 mg CoQ10 nebo odpovídající placebo užívané perorálně dvakrát denně. Všichni účastníci začnou na dávce 600 mg/den v rozdělených dávkách, které se budou týdenně zvyšovat o 600 mg/den na maximální dávku 2400 mg/den v týdnu 4. Dávkování by mělo být stabilní od 4. týdne do 20. týdne.
Ostatní jména:
  • -Ubichinon
  • - koenzym Q10
EXPERIMENTÁLNÍ: 1200 mg CoQ10 denně
Všichni účastníci začnou na dávce 600 mg/den v rozdělených dávkách, které se budou týdenně zvyšovat o 600 mg/den na maximální dávku 2400 mg/den ve 4. týdnu. Dávkování by mělo být stabilní od 4. týdne do 20. týdne.
Lék: CoQ10
Kapsle obsahující 300 mg CoQ10 nebo odpovídající placebo užívané perorálně dvakrát denně. Všichni účastníci začnou na dávce 600 mg/den v rozdělených dávkách, které se budou týdenně zvyšovat o 600 mg/den na maximální dávku 2400 mg/den v týdnu 4. Dávkování by mělo být stabilní od 4. týdne do 20. týdne.
Ostatní jména:
  • -Ubichinon
  • - koenzym Q10
EXPERIMENTÁLNÍ: 2400 mg CoQ10 denně
Všichni účastníci začnou na dávce 600 mg/den v rozdělených dávkách, které se budou týdenně zvyšovat o 600 mg/den na maximální dávku 2400 mg/den ve 4. týdnu. Dávkování by mělo být stabilní od 4. týdne do 20. týdne.
Lék: CoQ10
Kapsle obsahující 300 mg CoQ10 nebo odpovídající placebo užívané perorálně dvakrát denně. Všichni účastníci začnou na dávce 600 mg/den v rozdělených dávkách, které se budou týdenně zvyšovat o 600 mg/den na maximální dávku 2400 mg/den v týdnu 4. Dávkování by mělo být stabilní od 4. týdne do 20. týdne.
Ostatní jména:
  • -Ubichinon
  • - koenzym Q10

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snášenlivost hodnocená schopností dokončit studii o původně náhodném přidělení léčby.
Časové okno: 20 týdnů
Žádné úpravy dávkování, uváděno jako %
20 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úrovně 8OHdG
Časové okno: změna z výchozí hodnoty na 20 týdnů
ng/ml. Negativní hodnota znamená pokles hladin 8OHdG
změna z výchozí hodnoty na 20 týdnů
Hladiny CoQ10
Časové okno: změna z výchozí hodnoty na 20 týdnů
ng/ml
změna z výchozí hodnoty na 20 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Johns Hopkins University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Christopher A Ross, MD, PhD, Johns Hopkins University
  • Vrchní vyšetřovatel: Kevin M Biglan, MD, MPH, University of Rochester

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2012

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. června 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. června 2009

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. června 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. září 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. srpna 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PREQUEL-01.00
  • NIH grant: 1 R01 NS060118-01A1

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení