Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie i PRE-manifest Huntingtons sykdom av koenzym Q10 (UbiquinonE) som fører til forebyggende forsøk (PREQUEL) (PREQUEL)

25. august 2017 oppdatert av: Johns Hopkins University

En multisenter, dobbeltblind, randomisert, parallell gruppetolerabilitetsstudie av koenzym Q10 (UbiquinonE) i PRE-manifestet Huntingtons sykdom

For å fastslå tolerabiliteten av behandling med 600, 1200 eller 2400 mg per dag av koenzym Q10 hos pre-manifesterte deltakere som bærer CAGn-utvidelsen for Huntingtons sykdom (HD).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

sekundære mål:

  1. For å vurdere endringen fra baseline til 20 uker på biomarkører for oksidativt stress (8OHdG og 8OHrG) og DNA-reparasjonsmekanismer (OGG1) hos pre-manifest deltakere behandlet med 600, 1200 eller 2400 mg per dag av CoQ10.
  2. For å vurdere dose-responsforholdet mellom CoQ10 ved doser på 600, 1200 eller 2400 mg per dag og 8OHdG/8OHrG og OGG1.
  3. For å vurdere serumnivåene av CoQ10 ved 600, 1200 eller 2400 mg hos pre-manifestdeltakere og deres forhold til 8OHdG/8OHrG og OGG1.
  4. Å vurdere gjennomførbarheten av å implementere en forebyggende terapeutisk utprøving i en pre-manifest populasjon.
  5. For å vurdere nytten og stabiliteten til kliniske mål for HS, sosiale relasjoner, atferd og sysselsetting i en pre-manifest prøve som er registrert i en behandlingsstudie.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
90

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80120
        • Colorado Neurological Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forente stater, 67206
        • Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical College
      • Rochester, New York, Forente stater, 14618
        • University of Rochester
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakerne vil være positive for CAGn-utvidelsen i Huntingtin-genet (>36 gjentakelser) og være pre-manifest i kraft av å score 3 eller mindre på diagnostisk konfidensnivå (spørsmål 17 i UHDRS)
  • Deltakerne vil ha mottatt genetisk testing før påmelding gjennom en standard pre-manifest testprotokoll.
  • 18 år eller eldre.
  • Samtidig medisinering er tillatt med unntak av CoQ10, kreatin > 5g/dag og warfarin.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om intoleranse overfor CoQ10.
  • CoQ10-bruk innen 60 dager før randomisering.
  • Ustabil medisinsk eller psykiatrisk sykdom;
  • Rusmisbruk innen ett år etter baseline-besøket.
  • Graviditet, amming eller mangel på pålitelig prevensjon hos kvinner i fertil alder.
  • Personer med kjent allergi mot FD&C #6 gul konditorfarge.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: 600 mg per dag av CoQ10
Alle deltakere vil starte på en dosering på 600 mg/dag av CoQ10 i delte doser, økende ukentlig med 600 mg/dag til en maksimal dosering på 2400 mg/dag ved uke 4. Doseringen skal være stabil fra uke 4 til uke 20.
Legemiddel: CoQ10
Kapsler som inneholder 300 mg CoQ10 eller tilsvarende placebo tatt oralt to ganger daglig. Alle deltakere vil starte på en dose på 600 mg/dag i delte doser, økende ukentlig med 600 mg/dag til en maksimal dose på 2400 mg/dag ved uke 4. Doseringen bør være stabil fra uke 4 til uke 20.
Andre navn:
  • - Ubiquinon
  • -koenzym Q10
EKSPERIMENTELL: 1200 mg per dag av CoQ10
Alle deltakere vil starte på en dose på 600 mg/dag i delte doser, økende ukentlig med 600 mg/dag til en maksimal dose på 2400 mg/dag ved uke 4. Doseringen bør være stabil fra uke 4 til uke 20.
Legemiddel: CoQ10
Kapsler som inneholder 300 mg CoQ10 eller tilsvarende placebo tatt oralt to ganger daglig. Alle deltakere vil starte på en dose på 600 mg/dag i delte doser, økende ukentlig med 600 mg/dag til en maksimal dose på 2400 mg/dag ved uke 4. Doseringen bør være stabil fra uke 4 til uke 20.
Andre navn:
  • - Ubiquinon
  • -koenzym Q10
EKSPERIMENTELL: 2400 mg per dag av CoQ10
Alle deltakere vil starte på en dose på 600 mg/dag i delte doser, økende ukentlig med 600 mg/dag til en maksimal dose på 2400 mg/dag ved uke 4. Doseringen bør være stabil fra uke 4 til uke 20.
Legemiddel: CoQ10
Kapsler som inneholder 300 mg CoQ10 eller tilsvarende placebo tatt oralt to ganger daglig. Alle deltakere vil starte på en dose på 600 mg/dag i delte doser, økende ukentlig med 600 mg/dag til en maksimal dose på 2400 mg/dag ved uke 4. Doseringen bør være stabil fra uke 4 til uke 20.
Andre navn:
  • - Ubiquinon
  • -koenzym Q10

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet vurdert av evnen til å fullføre studien på den opprinnelig randomiserte behandlingsoppgaven.
Tidsramme: 20 uker
Ingen doseendringer, rapportert som en %
20 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
8OHdG nivåer
Tidsramme: endre fra baseline til 20 uker
ng/ml. Negativ verdi betyr en reduksjon i 8OHdG-nivåer
endre fra baseline til 20 uker
CoQ10 nivåer
Tidsramme: endre fra baseline til 20 uker
ng/ml
endre fra baseline til 20 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Johns Hopkins University

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Christopher A Ross, MD, PhD, Johns Hopkins University
  • Hovedetterforsker: Kevin M Biglan, MD, MPH, University of Rochester

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. februar 2010

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mars 2012

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mars 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
9. juni 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. juni 2009

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
15. juni 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. september 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. august 2017

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PREQUEL-01.00
  • NIH grant: 1 R01 NS060118-01A1

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger