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Estudo na pré-manifestação da doença de Huntington da coenzima Q10 (Ubiquinona) levando a ensaios preventivos (PREQUEL) (PREQUEL)

25 de agosto de 2017 atualizado por: Johns Hopkins University

Um estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado, de grupos paralelos de tolerabilidade da coenzima Q10 (Ubiquinona) na doença de Huntington pré-manifestada

Estabelecer a tolerabilidade do tratamento com 600, 1200 ou 2400 mg por dia de coenzima Q10 em participantes pré-manifestos portadores da expansão CAGn para doença de Huntington (HD).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

objetivos secundários:

  1. Avaliar a mudança da linha de base para 20 semanas em biomarcadores de estresse oxidativo (8OHdG e 8OHrG) e mecanismos de reparo de DNA (OGG1) em participantes pré-manifestos tratados com 600, 1200 ou 2400 mg por dia de CoQ10.
  2. Avaliar a relação dose-resposta entre CoQ10 em dosagens de 600, 1200 ou 2400 mg por dia e 8OHdG/8OHrG e OGG1.
  3. Avaliar os níveis séricos de CoQ10 a 600, 1200 ou 2400 mg em participantes pré-manifestos e sua relação com 8OHdG/8OHrG e OGG1.
  4. Avaliar a viabilidade de implementar um ensaio terapêutico preventivo em uma população pré-manifesto.
  5. Avaliar a utilidade e a estabilidade das medidas clínicas de DH, relações sociais, comportamento e emprego numa amostra pré-manifesta inscrita num ensaio de tratamento.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
90

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80120
        • Colorado Neurological Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67206
        • Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • University of Rochester
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os participantes serão positivos para a expansão CAGn no gene Huntingtin (>36 repetições) e serão pré-manifestos em virtude de pontuarem 3 ou menos no nível de confiança diagnóstica (Pergunta 17 do UHDRS)
  • Os participantes terão recebido testes genéticos antes da inscrição por meio de um protocolo padrão de teste pré-manifesto.
  • 18 anos de idade ou mais.
  • Medicações concomitantes são permitidas com exceção de CoQ10, creatina > 5g/dia e varfarina.

Critério de exclusão:

  • Histórico de intolerabilidade à CoQ10.
  • Uso de CoQ10 dentro de 60 dias antes da randomização.
  • Doença médica ou psiquiátrica instável;
  • Abuso de substâncias dentro de um ano da visita inicial.
  • Gravidez, amamentação ou falta de métodos contraceptivos confiáveis ​​em mulheres em idade reprodutiva.
  • Indivíduos com alergia conhecida ao corante alimentar amarelo FD&C #6.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: DOBRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: 600 mg por dia de CoQ10
Todos os participantes começarão com uma dosagem de 600 mg/dia de CoQ10 em doses divididas, aumentando semanalmente em 600 mg/dia até uma dosagem máxima de 2400 mg/dia na semana 4. A dosagem deve ser estável da semana 4 até a semana 20.
Medicamento: CoQ10
Cápsulas contendo 300 mg de CoQ10 ou placebo correspondente, tomadas por via oral duas vezes ao dia. Todos os participantes começarão com uma dosagem de 600 mg/dia em doses divididas, aumentando semanalmente em 600 mg/dia até uma dosagem máxima de 2400 mg/dia na semana 4. A dosagem deve ser estável da semana 4 até a semana 20.
Outros nomes:
  • -Ubiquinona
  • -coenzima Q10
EXPERIMENTAL: 1200 mg por dia de CoQ10
Todos os participantes começarão com uma dosagem de 600 mg/dia em doses divididas, aumentando semanalmente em 600 mg/dia até uma dosagem máxima de 2400 mg/dia na semana 4. A dosagem deve ser estável da semana 4 até a semana 20.
Medicamento: CoQ10
Cápsulas contendo 300 mg de CoQ10 ou placebo correspondente, tomadas por via oral duas vezes ao dia. Todos os participantes começarão com uma dosagem de 600 mg/dia em doses divididas, aumentando semanalmente em 600 mg/dia até uma dosagem máxima de 2400 mg/dia na semana 4. A dosagem deve ser estável da semana 4 até a semana 20.
Outros nomes:
  • -Ubiquinona
  • -coenzima Q10
EXPERIMENTAL: 2400 mg por dia de CoQ10
Todos os participantes começarão com uma dosagem de 600 mg/dia em doses divididas, aumentando semanalmente em 600 mg/dia até uma dosagem máxima de 2400 mg/dia na semana 4. A dosagem deve ser estável da semana 4 até a semana 20.
Medicamento: CoQ10
Cápsulas contendo 300 mg de CoQ10 ou placebo correspondente, tomadas por via oral duas vezes ao dia. Todos os participantes começarão com uma dosagem de 600 mg/dia em doses divididas, aumentando semanalmente em 600 mg/dia até uma dosagem máxima de 2400 mg/dia na semana 4. A dosagem deve ser estável da semana 4 até a semana 20.
Outros nomes:
  • -Ubiquinona
  • -coenzima Q10

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tolerabilidade conforme avaliada pela capacidade de concluir o estudo na atribuição de tratamento originalmente randomizado.
Prazo: 20 semanas
Sem modificações de dosagem, relatadas como uma %
20 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Níveis de 8OHdG
Prazo: mudança da linha de base para 20 semanas
ng/ml. O valor negativo significa uma diminuição nos níveis de 8OHdG
mudança da linha de base para 20 semanas
Níveis de CoQ10
Prazo: mudança da linha de base para 20 semanas
ng/ml
mudança da linha de base para 20 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Johns Hopkins University

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Christopher A Ross, MD, PhD, Johns Hopkins University
  • Investigador principal: Kevin M Biglan, MD, MPH, University of Rochester

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de fevereiro de 2010

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de março de 2012

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de março de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
9 de junho de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de junho de 2009

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
15 de junho de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de setembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de agosto de 2017

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • PREQUEL-01.00
  • NIH grant: 1 R01 NS060118-01A1

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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