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Estudio en la enfermedad de Huntington PRE-manifiesta de la coenzima Q10 (ubiquinona E) que conduce a ensayos preventivos (PREQUEL) (PREQUEL)

25 de agosto de 2017 actualizado por: Johns Hopkins University

Un estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, de tolerabilidad de grupos paralelos de la coenzima Q10 (ubiquinona E) en la enfermedad de Huntington PRE-manifiesta

Establecer la tolerabilidad del tratamiento con 600, 1200 o 2400 mg por día de coenzima Q10 en participantes pre-manifiestos portadores de la expansión CAGn para la Enfermedad de Huntington (EH).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

objetivos secundarios:

  1. Evaluar el cambio desde el inicio hasta las 20 semanas en biomarcadores de estrés oxidativo (8OHdG y 8OHrG) y mecanismos de reparación del ADN (OGG1) en participantes pre-manifiestos tratados con 600, 1200 o 2400 mg por día de CoQ10.
  2. Evaluar la relación dosis-respuesta entre CoQ10 a dosis de 600, 1200 o 2400 mg por día y 8OHdG/8OHrG y OGG1.
  3. Evaluar los niveles séricos de CoQ10 a 600, 1200 o 2400 mg en participantes pre-manifiestos y su relación con 8OHdG/8OHrG y OGG1.
  4. Evaluar la factibilidad de implementar un ensayo terapéutico preventivo en una población pre-manifiesta.
  5. Evaluar la utilidad y estabilidad de las medidas clínicas de HD, relaciones sociales, comportamiento y empleo en una muestra pre-manifiesta inscrita en un ensayo de tratamiento.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
90

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80120
        • Colorado Neurological Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67206
        • Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • University of Rochester
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes serán positivos para la expansión CAGn en el gen Huntingtin (>36 repeticiones) y serán pre-manifiestos en virtud de una puntuación de 3 o menos en el nivel de confianza del diagnóstico (Pregunta 17 de la UHDRS)
  • Los participantes habrán recibido pruebas genéticas antes de la inscripción a través de un protocolo estándar de pruebas previas al manifiesto.
  • 18 años de edad o más.
  • Se permiten medicamentos concomitantes a excepción de CoQ10, creatina > 5 g/día y warfarina.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de intolerancia a la CoQ10.
  • Uso de CoQ10 dentro de los 60 días anteriores a la aleatorización.
  • enfermedad médica o psiquiátrica inestable;
  • Abuso de sustancias en el plazo de un año desde la visita inicial.
  • Embarazo, lactancia o falta de métodos anticonceptivos fiables en mujeres en edad fértil.
  • Sujetos con alergia conocida al colorante alimentario amarillo FD&C #6.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: DOBLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: 600 mg por día de CoQ10
Todos los participantes comenzarán con una dosis de 600 mg/día de CoQ10 en dosis divididas, aumentando semanalmente en 600 mg/día hasta una dosis máxima de 2400 mg/día en la semana 4. La dosis debe ser estable desde la semana 4 hasta la semana 20.
Droga: CoQ10
Cápsulas que contienen 300 mg de CoQ10 o un placebo equivalente que se toman por vía oral dos veces al día. Todos los participantes comenzarán con una dosis de 600 mg/día en dosis divididas, aumentando semanalmente en 600 mg/día hasta una dosis máxima de 2400 mg/día en la semana 4. La dosis debe ser estable desde la semana 4 hasta la semana 20.
Otros nombres:
  • -Ubiquinona
  • -Coenzima Q10
EXPERIMENTAL: 1200 mg por día de CoQ10
Todos los participantes comenzarán con una dosis de 600 mg/día en dosis divididas, aumentando semanalmente en 600 mg/día hasta una dosis máxima de 2400 mg/día en la semana 4. La dosis debe ser estable desde la semana 4 hasta la semana 20.
Droga: CoQ10
Cápsulas que contienen 300 mg de CoQ10 o un placebo equivalente que se toman por vía oral dos veces al día. Todos los participantes comenzarán con una dosis de 600 mg/día en dosis divididas, aumentando semanalmente en 600 mg/día hasta una dosis máxima de 2400 mg/día en la semana 4. La dosis debe ser estable desde la semana 4 hasta la semana 20.
Otros nombres:
  • -Ubiquinona
  • -Coenzima Q10
EXPERIMENTAL: 2400 mg por día de CoQ10
Todos los participantes comenzarán con una dosis de 600 mg/día en dosis divididas, aumentando semanalmente en 600 mg/día hasta una dosis máxima de 2400 mg/día en la semana 4. La dosis debe ser estable desde la semana 4 hasta la semana 20.
Droga: CoQ10
Cápsulas que contienen 300 mg de CoQ10 o un placebo equivalente que se toman por vía oral dos veces al día. Todos los participantes comenzarán con una dosis de 600 mg/día en dosis divididas, aumentando semanalmente en 600 mg/día hasta una dosis máxima de 2400 mg/día en la semana 4. La dosis debe ser estable desde la semana 4 hasta la semana 20.
Otros nombres:
  • -Ubiquinona
  • -Coenzima Q10

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tolerabilidad evaluada por la capacidad para completar el estudio en la asignación de tratamiento originalmente aleatorizada.
Periodo de tiempo: 20 semanas
Sin modificaciones de dosis, informado como %
20 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Niveles de 8OHdG
Periodo de tiempo: cambio desde el inicio hasta las 20 semanas
ng/ml. Un valor negativo significa una disminución en los niveles de 8OHdG
cambio desde el inicio hasta las 20 semanas
Niveles de CoQ10
Periodo de tiempo: cambio desde el inicio hasta las 20 semanas
ng/ml
cambio desde el inicio hasta las 20 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Johns Hopkins University

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Christopher A Ross, MD, PhD, Johns Hopkins University
  • Investigador principal: Kevin M Biglan, MD, MPH, University of Rochester

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de febrero de 2010

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de marzo de 2012

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de marzo de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
9 de junio de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de junio de 2009

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
15 de junio de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de septiembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
25 de agosto de 2017

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • PREQUEL-01.00
  • NIH grant: 1 R01 NS060118-01A1

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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