Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse i PRE-manifest Huntingtons sygdom af coenzym Q10 (UbiquinonE), der fører til forebyggende forsøg (PREQUEL) (PREQUEL)

25. august 2017 opdateret af: Johns Hopkins University

En multicenter, dobbeltblind, randomiseret, parallel gruppe tolerabilitetsundersøgelse af coenzym Q10 (UbiquinonE) i PRE-manifestet Huntingtons sygdom

At fastslå tolerabiliteten af ​​behandling med 600, 1200 eller 2400 mg coenzym Q10 pr. dag hos præ-manifesterede deltagere, der bærer CAGn-udvidelsen for Huntingtons sygdom (HD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

sekundære mål:

  1. At vurdere ændringen fra baseline til 20 uger på biomarkører for oxidativt stress (8OHdG og 8OHrG) og DNA-reparationsmekanismer (OGG1) hos præ-manifestede deltagere behandlet med 600, 1200 eller 2400 mg pr. dag af CoQ10.
  2. At vurdere dosis-respons-forholdet mellem CoQ10 ved doser på 600, 1200 eller 2400 mg pr. dag og 8OHdG/8OHrG og OGG1.
  3. At vurdere serumniveauerne af CoQ10 ved 600, 1200 eller 2400 mg hos præ-manifesterede deltagere og deres forhold til 8OHdG/8OHrG og OGG1.
  4. At vurdere gennemførligheden af ​​at implementere et forebyggende terapeutisk forsøg i en præ-manifest befolkning.
  5. At vurdere nytten og stabiliteten af ​​kliniske mål for HS, sociale relationer, adfærd og beskæftigelse i en præmanifest prøve, der er indskrevet i et behandlingsforsøg.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
90

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80120
        • Colorado Neurological Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67206
        • Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical College
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14618
        • University of Rochester
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne vil være positive for CAGn-udvidelsen i Huntingtin-genet (>36 gentagelser) og være præmanifesterede i kraft af at score 3 eller mindre på diagnostisk konfidensniveau (Spørgsmål 17 i UHDRS)
  • Deltagerne vil have modtaget genetisk test før tilmelding gennem en standard præ-manifest testprotokol.
  • 18 år eller ældre.
  • Samtidig medicin er tilladt med undtagelse af CoQ10, kreatin > 5g/dag og warfarin.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om intolerance over for CoQ10.
  • CoQ10-brug inden for 60 dage før randomisering.
  • Ustabil medicinsk eller psykiatrisk sygdom;
  • Stofmisbrug inden for et år efter baseline-besøget.
  • Graviditet, amning eller mangel på pålidelig prævention hos kvinder i den fødedygtige alder.
  • Personer med kendt allergi over for FD&C #6 gul fødevarefarve.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: 600 mg CoQ10 pr. dag
Alle deltagere vil starte på en dosis på 600 mg/dag af CoQ10 i opdelte doser, stigende ugentligt med 600 mg/dag til en maksimal dosis på 2400 mg/dag i uge 4. Doseringen bør være stabil fra uge 4 til uge 20.
Medicin: CoQ10
Kapsler indeholdende 300 mg CoQ10 eller matchende placebo indtaget oralt to gange dagligt. Alle deltagere vil starte med en dosis på 600 mg/dag i opdelte doser, stigende ugentligt med 600 mg/dag til en maksimal dosis på 2400 mg/dag i uge 4. Doseringen bør være stabil fra uge 4 til uge 20.
Andre navne:
  • - Ubiquinon
  • -coenzym Q10
EKSPERIMENTEL: 1200 mg per dag af CoQ10
Alle deltagere vil starte med en dosis på 600 mg/dag i opdelte doser, der øges ugentligt med 600 mg/dag til en maksimal dosis på 2400 mg/dag i uge 4. Doseringen bør være stabil fra uge 4 til uge 20.
Medicin: CoQ10
Kapsler indeholdende 300 mg CoQ10 eller matchende placebo indtaget oralt to gange dagligt. Alle deltagere vil starte med en dosis på 600 mg/dag i opdelte doser, stigende ugentligt med 600 mg/dag til en maksimal dosis på 2400 mg/dag i uge 4. Doseringen bør være stabil fra uge 4 til uge 20.
Andre navne:
  • - Ubiquinon
  • -coenzym Q10
EKSPERIMENTEL: 2400 mg CoQ10 pr. dag
Alle deltagere vil starte med en dosis på 600 mg/dag i opdelte doser, der øges ugentligt med 600 mg/dag til en maksimal dosis på 2400 mg/dag i uge 4. Doseringen bør være stabil fra uge 4 til uge 20.
Medicin: CoQ10
Kapsler indeholdende 300 mg CoQ10 eller matchende placebo indtaget oralt to gange dagligt. Alle deltagere vil starte med en dosis på 600 mg/dag i opdelte doser, stigende ugentligt med 600 mg/dag til en maksimal dosis på 2400 mg/dag i uge 4. Doseringen bør være stabil fra uge 4 til uge 20.
Andre navne:
  • - Ubiquinon
  • -coenzym Q10

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet vurderet ud fra evnen til at fuldføre undersøgelsen af ​​den oprindeligt randomiserede behandlingsopgave.
Tidsramme: 20 uger
Ingen dosisændringer, rapporteret som en %
20 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
8OHdG niveauer
Tidsramme: skifte fra baseline til 20 uger
ng/ml. Negativ værdi angiver et fald i 8OHdG-niveauer
skifte fra baseline til 20 uger
CoQ10 niveauer
Tidsramme: skifte fra baseline til 20 uger
ng/ml
skifte fra baseline til 20 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Johns Hopkins University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Christopher A Ross, MD, PhD, Johns Hopkins University
  • Ledende efterforsker: Kevin M Biglan, MD, MPH, University of Rochester

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. februar 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. juni 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. juni 2009

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. juni 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. september 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. august 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PREQUEL-01.00
  • NIH grant: 1 R01 NS060118-01A1

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger