Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Tocilizumab a hemofagocytární lymfohistiocytóza (HLH)

11. března 2022 aktualizováno: Children's Hospital of Philadelphia

Cytokinová blokáda s tocilizumabem u pacientů se syndromem uvolňování cytokinů a hemofagocytární lymfocytózou

Tato studie se snaží určit účinnost tocilizumabu (TCZ) u pacientů s hemofagocytární lymfohistiocytózou (HLH) a vysokými hladinami cytokinů (proteiny účastnící se zánětu) ve snaze snížit poškození způsobené těmito proteiny; a sekundárně posoudit jeho bezpečnost a dopad na aktivitu onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Subjekty s hemofagocytární lymfohistiocytózou (HLH) mají v době diagnózy často život ohrožující komplikace vyplývající z nadměrného zánětu. Tento nadměrný zánět je řízen abnormálně vysokými hladinami cytokinů – proteinů účastnících se zánětu. Standardní terapie HLH není přímo zaměřena na tyto cytokiny. Tocilizumab je lék, který blokuje jeden z cytokinů, který je zvýšený u pacientů s HLH.

Toto je otevřená jednoramenná nekontrolovaná studie s biologickým koncovým bodem. Tato studie bude používat tocilizumab u subjektů s HLH a vysokými hladinami cytokinů ve snaze snížit poškození způsobené těmito proteiny. Všichni jedinci dostanou kromě tocilizumabu standardní terapii. Předpokládáme, že tocilizumab sníží hladiny některých důležitých cytokinů. To může celkově usnadnit léčbu subjektů s HLH.

TCZ bude podáván v jedné dávce (8 mg/kg) intravenózně. Způsobilými subjekty budou hospitalizovaní pacienti v hlavním kampusu Dětské nemocnice ve Filadelfii (CHOP). Bude zapsáno 10 předmětů s HLH. Všem subjektům bude zahájena standardní léčba zaměřená na HLH. Kromě dalších laboratorních a klinických markerů aktivity onemocnění HLH budou monitorovány hladiny cytokinů [včetně sérového interferonu (IFN-γ) a interleukinu (IL-6)].

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 měsíce až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy jsou ve věku od 3 měsíců do 25 let.
  2. Splňte klinická diagnostická kritéria pro HLH definovaná společností Histiocyte Society (viz tabulka 1). Vhodné jsou pouze pacienti s de novo HLH.

  3. Důkaz syndromu uvolnění cytokinů (CRS), jak je definován BUĎ:

    i. Známé zvýšení interferonu-γ a interleukinu-6 ≥2x ULN, NEBO ii. Pokud nejsou hladiny cytokinů v době zařazení do studie známy:

    A. Horečka alespoň 38,5º Celsia alespoň jednou za 24 hodin po dobu alespoň 48 hodin A buď i. Respirační nedostatečnost vyžadující doplnění kyslíku alespoň 2 litry nosní kanylou po dobu alespoň 12 hodin (včetně invazivního, neinvazivního, kontinuálního pozitivního tlaku v dýchacích cestách nebo dvoufázového tlaku v dýchacích cestách pro účely léčby respiračního selhání), NEBO ii. Vazoaktivní infuze po dobu alespoň 12 hodin, včetně dopaminu ≥ 5 mcg/kg/min, dobutaminu ≥ 5 mcg/kg/min, nebo jakékoli dávky adrenalinu, norepinefrinu, milrinonu nebo vazopresinu.

  4. U pacientů musí být naplánováno zahájení terapie zaměřené na HLH do 24 hodin od zařazení do studie.
  5. Dívky ve věku >= 11 let musí mít negativní těhotenský test z moči/séra a musí používat přijatelnou metodu antikoncepce, včetně abstinence, bariérové ​​metody (bránice nebo kondom), Depo-Provera nebo perorální antikoncepce po dobu trvání studium; studie.
  6. Povolení rodiče/zákonného zástupce (informovaný souhlas)

Kritéria vyloučení:

  1. Probíhající nebo plánovaná účast v jiné klinické studii zahrnující léčbu zaměřenou na HLH
  2. Předchozí podání jakékoli jiné biologické látky zaměřené na blokádu cytokinů do 5 dnů od zařazení.
  3. Renální insuficience definovaná odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (na základě modifikovaného Schwartzova vzorce)
  4. Jaterní dysfunkce definovaná sérovou alaninaminotransferázou (ALT) >=10x horní hranice normálu (ULN). Pro účely této studie je ULN pro ALT 45 U/l.
  5. HLH, která je relabující, refrakterní nebo se považuje za související s terapií, jako v případě terapií aktivujících T buňky.
  6. Stanovená předchozí diagnóza základního revmatologického stavu, včetně juvenilní idiopatické artritidy.
  7. Březí nebo kojící samice.
  8. Rodiče/zákonní zástupci nebo subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemusí dodržovat studijní plány nebo postupy.
  9. Podezření na gastrointestinální perforaci.
  10. Známé nebo suspektní demyelinizační onemocnění centrálního nervového systému.
  11. Známá anamnéza tuberkulózy.
  12. Trombocytopenie refrakterní na transfuzi definovaná jako neschopnost udržet počet krevních destiček nad 30 000/ul po dobu alespoň 6 hodin s podporou transfuze.
  13. Známá aktivní herpetická infekce.
  14. Neschopnost zahájit imunochemoterapii řízenou HLH.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: léčba
jednorázová dávka tocilizumabu (8 mg/kg intravenózně) do 24 hodin po podání standardní imunochemoterapie.
Lék: tocilizumab
jednorázová dávka tocilizumabu (8 mg/kg intravenózně) do 24 hodin po podání standardní imunochemoterapie.
Ostatní jména:
  • TCZ

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení hladin sérového interferonu-gama po podání tocilizumabu (TCZ).
Časové okno: výchozí stav, 24-36 hodin a 4-7 dní po podání TCZ
Vyhodnoťte změnu hladin interferonu gama od screeningové návštěvy po měření provedená během 24-36 hodin a 4-7 dnů po podání léku.
výchozí stav, 24-36 hodin a 4-7 dní po podání TCZ

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladin jiných cytokinů (interleukin-6, interleukin-10, tumor nekrotizující faktor-alfa atd.)
Časové okno: základní linie, 24-36 hodin, poté jednou týdně po dobu 4 týdnů po podání TCZ
Hladiny cytokinů [IL-1, IL-2, sIL-2r, IL-4, IL-5, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12, IL-13, tumor nekrotizující faktor-alfa (TNF -α) a IFN-γ] budou hodnoceny na začátku, během 24-36 hodin, poté jednou týdně po dobu 4 týdnů po podání TCZ;
základní linie, 24-36 hodin, poté jednou týdně po dobu 4 týdnů po podání TCZ
Přítomnost aktivity onemocnění HLH u každého subjektu po podání TCZ
Časové okno: do 1 týdne od podání TCZ
U každého subjektu budou hodnoceny markery aktivity onemocnění HLH (horečka, feritin, požadavky na kardiopulmonální podporu, cytopenie, koagulační testy atd.)
do 1 týdne od podání TCZ
Stupeň jaterních funkcí, cytopenie a infekce u subjektů po podání TCZ
Časové okno: do 1 roku správy TCZ
Stupeň jaterních funkcí, přítomnost (nebo nepřítomnost) cytopenie/infekce bude hodnocena na základě změn laboratorních a klinických markerů po podání TCZ.
do 1 roku správy TCZ
Celkové přežití subjektů
Časové okno: 100. den a přežití do dokončení terapie (transplantace krve/dřeně, je-li to relevantní)
Celkové přežití subjektů bude zahrnovat přežití do 100. dne a přežití do dokončení terapie (HSCT pro primární HLH a konec indukční terapie pro sekundární HLH).
100. den a přežití do dokončení terapie (transplantace krve/dřeně, je-li to relevantní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Hospital of Philadelphia

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: David Teachey, MD, Division of Oncology, Department of Pediatrics, Children's Hospital of Philadelphia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. prosince 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. prosince 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. prosince 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. března 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 13-010459

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na tocilizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení