Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Platforma klinických studií inhibitoru hemofilie (INHIBIT). (INHIBIT)

16. srpna 2019 aktualizováno: Margaret Ragni

Platforma INHIBIT fáze III: Prevence Trial, Eloctate vs Emicizumab to Prevent Inhibitors; Zkouška eradikace: Eloctate Immune Tolerance (ITI) plus emicizumab vs. Eloctate ITI samotný k eradikaci inhibitorů u těžké hemofilie A

Tato studie vyhodnotí, zda je Eloctate lepší než Emicizumab v redukci inhibitorů u dětí s těžkou hemofilií, pokud je podáván před prvním krvácením (preemptivní) a pokračuje každý týden k prevenci krvácení (profylaxe); a zda je indukce imunitní tolerance Eloctate (ITI) plus emicizumab lepší než samotný Eloctate ITI při eradikaci tvorby inhibitorů u dětí a dospělých s těžkou hemofilií A.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, randomizovanou platformu klinických studií fáze III (INHIBIT), ve které budou hemostatická činidla srovnávána pomocí adaptivního designu k prevenci a eradikaci inhibitorů u pacientů s těžkou hemofilií A. Tento adaptivní design je nezbytný, protože randomizované studie u vzácných onemocnění jsou jinak to není možné. Zkušební platforma INHIBIT zahrnuje jednu zkoušku prevence inhibitorů a jednu zkoušku eradikace inhibitorů, které budou probíhat až ve 41 amerických centrech pro léčbu hemofilie (HTC) přidružených k univerzitám. Inhibitor Prevention Trial je 48týdenní randomizovaná studie fáze III, do které bude zařazeno 66 dříve neléčených pacientů (PUP) (děti < 6 let) s těžkou hemofilií A a randomizováno k preventivnímu týdennímu podávání Eloctate vs. Emicizumab, aby se zabránilo tvorbě inhibitorů, definované jako anti-FVIII > 5,0 BU. The Inhibitor Eradication Trial je 48týdenní randomizovaná studie fáze III, ve které se zúčastnilo 90 dříve léčených pacientů (PTP) s těžkou hemofilií A a vysoce reagujícími inhibitory (anti-VIII >5,0 B.U.), včetně subjektů, u kterých se vyvinuly inhibitory během preventivních studií a dospělí nebo děti jakéhokoli věku ve stejném HTC, kteří jsou refrakterní na nebo nikdy předtím netolerovali, budou zařazeni a randomizováni do skupiny Eloctate ITI god plus týdenní emicizumab vs. Eloctate ITI samotný k vymýcení tvorby inhibitorů, definované jako anti-FVIII<0,6 B.U. Odběry krve budou minimalizovány na 6 časových bodů, před, 4, 12, 24, 36 a 48 týdny, a validovány pro malé objemy, každý 3,8 cm3 (¾ lžičky). Platforma Inhibit Trials Platform je považována za větší než minimální riziko, protože studované léčivo je podáváno před prvním krvácením a jsou získávány speciální studie inhibitorů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 měsíce až 99 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Prevence, kritéria pro zařazení:

  • Děti mužského pohlaví >/= 4 měsíce věku.
  • Těžká hemofilie A (FVIII < 0,01 U/ml)
  • Žádné předchozí krvácení nebo chirurgický zákrok vyžadující léčbu (kromě obřízky)
  • Žádný předchozí produkt faktoru VIII (kromě obřízky)
  • Ochota dodržovat týdenní profylaxi po dobu 48 týdnů
  • Ochota rodiče/pečovatele vést si osobní deník o frekvenci krvácení a léčbě faktorů.
  • Ochota provádět měsíční návštěvy a koagulační testy ve 4., 12., 24., 36. a 48. týdnu (konec studie)

Prevence, kritéria vyloučení:

  • Získaná hemofilie.
  • Jakákoli porucha krvácení jiná než hemofilie A.
  • Dříve léčba srážecím faktorem, jiná než obřízka.
  • Přítomnost inhibitoru faktoru VIII.
  • Použití experimentálního léku (léků).
  • Operace se očekává v příštích 48 týdnech.
  • Předpokládaná délka života méně než 5 let.
  • Neschopnost splnit studijní požadavky.

Zkouška eradikace, kritéria pro zařazení:

  • Dospělí muži nebo děti bez omezení věku.
  • Těžká hemofilie A (FVIII <0,01 U/ml).
  • Přítomnost inhibitoru FVIII (anti-FVIII > 5,0 B.U.)
  • Ochota dodržovat studijní léky po dobu až 48 týdnů.
  • Ochota vést si osobní deník o frekvenci krvácení a léčbě drogami.
  • Ochota provádět měsíční návštěvy a testování koagulace ve 4., 12., 24., 36. a 48. týdnu (konec studie).

Zkouška eradikace, kritéria vyloučení:

  • Získaná hemofilie.
  • Jakákoli porucha krvácení jiná než hemofilie A.
  • Současné užívání emicizumabu, nebo pokud se používá, > 8 týdnů od poslední léčby.
  • Použití experimentálního léku (léků).
  • Operace se očekává v příštích 48 týdnech.
  • Předpokládaná délka života méně než 5 let.
  • Neschopnost kopírovat se studijními požadavky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Eloctate Profylaxe
Preventivní studie, rameno A: rFVIIIFc (Eloctate) 65 IU/kg týdně se bude podávat intravenózní infuzí dříve neléčeným dětem s těžkou hemofilií A počínaje před prvním krvácením a pokračovat po dobu až 48 týdnů.
Lék: Eloctate Profylaxe
Preventivní studie, rameno A: Eloctate (65 IU/kg) bude podáván jednou týdně intravenózní infuzí po dobu až 48 týdnů dříve neléčeným dětem s těžkou hemofilií A začínající před prvním krvácením.
Ostatní jména:
  • rFVIIIFc profylaxe
EXPERIMENTÁLNÍ: Profylaxe emicizumabu
Preventivní studie, rameno B: Emicizumab 1,5 mg/kg týdně (po 4týdenní indukci na 3 mg/kg týdně) bude podáván subkutánní injekcí u dříve neléčených dětí s těžkou hemofilií A počínaje před prvním krvácením a pokračovat až do 48 týdnů.
Lék: Profylaxe emicizumabu
Preventivní studie, rameno B: Emicizumab (1,5 mg/kg) bude podáván týdně subkutánní injekcí po dobu až 48 týdnů dříve neléčeným dětem s těžkou hemofilií A.
Ostatní jména:
  • Profylaxe Hemlibra
EXPERIMENTÁLNÍ: Eloctate ITI plus Emicizumab
Eradikační studie, rameno A: Eloctate 100 IU/kg každý druhý den bude podáván intravenózní infuzí jako imunitní tolerance plus Emicizumab 1,5 mg/kg týdně subkutánní injekcí u dříve léčených dětí a dospělých s těžkou hemofilií A a inhibitory s vysokým titrem a pokračuje po dobu až 48 týdnů.
Lék: Eloctate ITI plus Emicizumab
Eradikační studie, rameno A: Eloktát (100 IU/kg) ITI každý druhý den intravenózní infuzí plus Emicizumab (1,5 mg/kg) týdně subkutánní injekcí bude podáván po dobu až 48 týdnů jako imunitní tolerance u dětí a dospělých s těžkou hemofilií A a inhibitory s vysokým titrem.
Ostatní jména:
  • rFVIIIFc ITI plus Hemlibra
ACTIVE_COMPARATOR: Eloctate ITI sám
Eradikační studie, rameno B: Eloctate 100 IU/kg každý druhý den bude podáván intravenózní infuzí jako samotná imunitní tolerance u dříve léčených dětí a dospělých s těžkou hemofilií A a vysokými titry inhibitorů a bude pokračovat po dobu až 48 týdnů.
Lék: Eloctate ITI
Eradikační studie, rameno A: Eloktát (100 IU/kg) ITI každý druhý den intravenózní infuzí bude podáván po dobu až 48 týdnů jako imunitní tolerance u dětí a dospělých s těžkou hemofilií A a inhibitory s vysokým titrem.
Ostatní jména:
  • rFVIIIFc ITI

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prevence Trial: Čas do vytvoření inhibitoru
Časové okno: Až 48 týdnů
Tvorba inhibitoru je definována jako anti-FVIII > / = 5,0 B.U. chromogenním Nijmegenem modifikovaným testem Bethesda, prováděným na plazmě, opakováním pro potvrzení.
Až 48 týdnů
Zkouška eradikace: Čas do eradikace inhibitoru
Časové okno: Až 48 týdnů
Eradikace inhibitoru je definována jako anti-FVIII < 0,6 B.U. chromogenním testem Nijmegen Bethesda, prováděným na plazmě, opakovaným pro potvrzení.
Až 48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zkoušky prevence a eradikace: Krvácení včetně hematomu, kloubů, centrálního nervového systému atd
Časové okno: Až 48 týdnů
Počet krvácivých příhod
Až 48 týdnů
Zkoušky prevence a eradikace: Údolní aktivita faktoru VIII chromogenním testem
Časové okno: Až 48 týdnů
Aktivita FVIII
Až 48 týdnů
Prevence a eradikační studie: HLA typ a genotyp faktoru VIII
Časové okno: Až 48 týdnů
Haplotyp HLA a mutace FVIII
Až 48 týdnů

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zkoušky prevence a eradikace: T Cell Elispot Assay
Časové okno: Až 48 týdnů
Reaktivita T buněk na FVIII
Až 48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Margaret Ragni

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (OČEKÁVANÝ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2020

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2027

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. července 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. července 2014

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. srpna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. srpna 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PRO14020038

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Biologický vzorek a úložiště dat pro tuto studii budou k dispozici až do schválení NHLBI na adrese BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov všem výzkumným pracovníkům nebo zkoušejícím, kteří podají formální žádost a budou formálně schváleni NHLBI.

Časový rámec sdílení IPD

Do jednoho roku od ukončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Přístup určí NHLBI.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení