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Plataforma de ensayos clínicos de inhibidores de la hemofilia (INHIBIT) (INHIBIT)

16 de agosto de 2019 actualizado por: Margaret Ragni

Fase III Plataforma INHIBIT: Ensayo de prevención, Eloctate vs Emicizumab para prevenir inhibidores; Ensayo de erradicación: Eloctate Immune Tolerance (ITI) más Emicizumab vs vs Eloctate ITI solo para erradicar los inhibidores en la hemofilia A grave

Este estudio evaluará si Eloctate es superior a Emicizumab para reducir los inhibidores en niños con hemofilia grave cuando se administra antes del primer sangrado (preventivo) y se continúa semanalmente para prevenir sangrados (profilaxis); y si Eloctate ITI más emicizumab es superior a Eloctate ITI solo para erradicar la formación de inhibidores en niños y adultos con hemofilia A grave.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Retirado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Se trata de una Plataforma de ensayos clínicos aleatorizados de fase III (INHIBIT) multicéntrica en la que se compararán agentes hemostáticos utilizando un diseño adaptativo para prevenir y erradicar los inhibidores en pacientes con hemofilia A grave. Este diseño adaptativo es necesario ya que los ensayos aleatorizados en enfermedades raras son necesarios. de lo contrario no es posible. La plataforma de prueba INHIBIT incluye una prueba de prevención de inhibidores y una prueba de erradicación de inhibidores que se llevarán a cabo en hasta 41 centros de tratamiento de hemofilia (HTC) de EE. UU. afiliados a universidades. El ensayo de prevención de inhibidores es un ensayo aleatorizado de fase III de 48 semanas en el que 66 pacientes no tratados previamente (PUP) (niños < 6 años) con hemofilia A grave se inscribirán y aleatorizarán a Eloctate semanal preventivo frente a Emicizumab para prevenir la formación de inhibidores, definida como anti-FVIII > 5,0 BU. El ensayo de erradicación de inhibidores es un ensayo aleatorizado de fase III de 48 semanas en el que participaron 90 pacientes tratados previamente (PTP) con hemofilia A grave e inhibidores de alta respuesta (anti-VIII >5,0 BU), incluidos sujetos que desarrollaron inhibidores durante los ensayos de prevención y adultos o niños de cualquier edad en los mismos HTC refractarios o nunca tolerados previamente, se inscribirán y aleatorizarán a Eloctate ITI dios más Emicizumab semanal frente a Eloctate ITI solo para erradicar la formación de inhibidores, definida como anti-FVIII<0.6 BU Las extracciones de sangre se minimizarán a 6 puntos de tiempo, pre, 4, 12, 24, 36 y 48 semanas, y se validarán para volúmenes pequeños, 3,8 cc (¾ de cucharadita) cada uno. La plataforma de ensayos Inhibit se considera mayor que el riesgo mínimo, ya que el fármaco del estudio se administra antes de la primera hemorragia y se obtienen estudios de inhibidores especiales.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

4 meses a 99 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Ensayo de Prevención, Criterios de Inclusión:

  • Niños varones >/= 4 meses de edad.
  • Hemofilia A severa (FVIII < 0,01 U/ml)
  • Sin sangrado previo o cirugía que requiera tratamiento (excepto circuncisión)
  • Ningún producto previo de factor VIII (excepto para la circuncisión)
  • Disposición a cumplir con la profilaxis semanal durante 48 semanas
  • Voluntad de los padres/cuidadores de llevar un diario personal de la frecuencia de las hemorragias y el tratamiento del factor.
  • Disponibilidad para realizar visitas mensuales y pruebas de coagulación en las semanas 4, 12, 24, 36 y 48 (final del estudio)

Ensayo de Prevención, Criterios de Exclusión:

  • Hemofilia adquirida.
  • Cualquier trastorno hemorrágico que no sea hemofilia A.
  • Tratamiento previo con factor de coagulación, distinto de la circuncisión.
  • Presencia de un inhibidor del factor VIII.
  • Uso de una(s) droga(s) experimental(es).
  • Cirugía prevista en las próximas 48 semanas.
  • Esperanza de vida inferior a 5 años.
  • Incapacidad para cumplir con los requisitos de estudio.

Ensayo de erradicación, Criterios de inclusión:

  • Hombres adultos o niños sin límite de edad.
  • Hemofilia A severa (FVIII <0,01 U/ml).
  • Presencia de un inhibidor de FVIII (anti-FVIII > 5,0 B.U.)
  • Voluntad de cumplir con los medicamentos del estudio hasta por 48 semanas.
  • Voluntad de llevar un diario personal de frecuencia de sangrado y tratamiento farmacológico.
  • Disponibilidad para realizar visitas mensuales y pruebas de coagulación en las semanas 4, 12, 24, 36 y 48 (final del estudio).

Ensayo de erradicación, Criterios de exclusión:

  • Hemofilia adquirida.
  • Cualquier trastorno hemorrágico que no sea hemofilia A.
  • Uso actual de Emicizumab, o si se usa, > 8 semanas desde el último tratamiento.
  • Uso de una(s) droga(s) experimental(es).
  • Cirugía prevista en las próximas 48 semanas.
  • Esperanza de vida inferior a 5 años.
  • Imposibilidad de copiar con requisitos de estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: Profilaxis con eloctate
Ensayo de prevención, Grupo A: rFVIIIFc (Eloctate) 65 UI/kg por semana se administrará mediante infusión intravenosa en niños con hemofilia A grave que no hayan sido tratados previamente, comenzando antes del primer sangrado y continuando hasta por 48 semanas.
Droga: Profilaxis con eloctate
Ensayo de prevención, Grupo A: Eloctate (65 UI/kg) se administrará semanalmente mediante infusión intravenosa durante un máximo de 48 semanas en niños con hemofilia A grave que no hayan sido tratados previamente, comenzando antes del primer sangrado.
Otros nombres:
  • Profilaxis con rFVIIIFc
EXPERIMENTAL: Profilaxis con emicizumab
Ensayo de prevención, Grupo B: Emicizumab 1.5 mg/kg semanalmente (después de 4 semanas de inducción a 3 mg/kg semanales) se administrará mediante inyección subcutánea en niños con hemofilia A grave que no hayan recibido tratamiento previo, comenzando antes del primer sangrado y continuando hasta 48 semanas.
Droga: Profilaxis con emicizumab
Ensayo de prevención, Grupo B: Emicizumab (1,5 mg/kg) se administrará semanalmente mediante inyección subcutánea durante un máximo de 48 semanas en niños con hemofilia A grave no tratados previamente.
Otros nombres:
  • Profilaxis con Hemlibra
EXPERIMENTAL: Eloctate ITI más Emicizumab
Ensayo de erradicación, Grupo A: Se administrarán 100 UI/kg de Eloctate en días alternos por infusión intravenosa como inmunotolerancia más Emicizumab 1.5 mg/kg por semana por inyección subcutánea en niños y adultos previamente tratados con hemofilia A grave e inhibidores de alto título y continuaron hasta por 48 semanas.
Droga: Eloctate ITI más Emicizumab
Ensayo de erradicación, Grupo A: Eloctate (100 UI/kg) ITI en días alternos mediante infusión intravenosa más Emicizumab (1,5 mg/kg) semanalmente mediante inyección subcutánea se administrará durante un máximo de 48 semanas como inmunotolerancia en niños y adultos con hemofilia grave A e inhibidores de alto título.
Otros nombres:
  • rFVIIIFc ITI más Hemlibra
COMPARADOR_ACTIVO: Eloctate ITI solo
Ensayo de erradicación, Grupo B: Eloctate 100 UI/kg en días alternos se administrará mediante infusión intravenosa como inmunotolerancia sola en niños y adultos previamente tratados con hemofilia A grave e inhibidores de alto título y se continuará hasta por 48 semanas.
Droga: Eloctate ITI
Ensayo de erradicación, brazo A: Eloctate (100 UI/kg) ITI cada dos días mediante infusión intravenosa se administrará durante un máximo de 48 semanas como inmunotolerancia en niños y adultos con hemofilia A grave e inhibidores de alto título.
Otros nombres:
  • rFVIIIFc ITI

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ensayo de prevención: tiempo para la formación de inhibidores
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
La formación de inhibidores se define como anti-FVIII >/= 5,0 B.U. mediante ensayo de Bethesda modificado con Nijmegen cromogénico, realizado en plasma, repetido para confirmación.
Hasta 48 semanas
Ensayo de erradicación: Tiempo hasta la erradicación del inhibidor
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
La erradicación del inhibidor se define como anti-FVIII < 0,6 B.U. por ensayo cromogénico Nijmegen Bethesda, realizado en plasma, repetido para confirmación.
Hasta 48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ensayos de prevención y erradicación: eventos de sangrado que incluyen hematoma, articulación, sistema nervioso central, otros
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Número de eventos de sangrado
Hasta 48 semanas
Ensayos de prevención y erradicación: actividad mínima del factor VIII mediante ensayo cromogénico
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Actividad de FVIII
Hasta 48 semanas
Ensayos de prevención y erradicación: tipo HLA y genotipo del factor VIII
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Haplotipo HLA y mutación FVIII
Hasta 48 semanas

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ensayos de prevención y erradicación: Ensayo Elispot de células T
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Reactividad de las células T al FVIII
Hasta 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Margaret Ragni

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ANTICIPADO)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de agosto de 2020

Finalización primaria (ANTICIPADO)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de julio de 2027

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
17 de julio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de julio de 2014

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
21 de julio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
20 de agosto de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
16 de agosto de 2019

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • PRO14020038

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Una muestra biológica y un depósito de datos para este ensayo estarán disponibles, en espera de la aprobación del NHLBI, en BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov, para cualquier investigador o investigador que realice una solicitud formal y esté aprobado formalmente por el NHLBI.

Marco de tiempo para compartir IPD

Dentro de un año de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

El NHLBI determinará el acceso.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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