Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Платформа клинических испытаний ингибиторов гемофилии (INHIBIT) (INHIBIT)

16 августа 2019 г. обновлено: Margaret Ragni

Платформа INHIBIT фазы III: профилактическое исследование, сравнение элоктата и эмицизумаба для профилактики ингибиторов; Испытание на эрадикацию: иммунная толерантность к элоктату (ITI) плюс эмицизумаб в сравнении с ITI только с элоктатом для эрадикации ингибиторов при тяжелой гемофилии А

В этом исследовании будет оцениваться, превосходит ли Элоктат эмицизумаб в снижении количества ингибиторов у детей с тяжелой гемофилией при введении перед первым кровотечением (превентивное) и еженедельном введении для предотвращения кровотечений (профилактика); и превосходит ли индукция иммунологической толерантности (ITI) элоктата (ITI) в сочетании с эмицизумабом ITI только элоктата в эрадикации образования ингибиторов у детей и взрослых с тяжелой гемофилией А.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Отозван

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это многоцентровая рандомизированная платформа клинических испытаний фазы III (INHIBIT), в которой кровоостанавливающие средства будут сравниваться с использованием адаптивного дизайна для предотвращения и эрадикации ингибиторов у пациентов с тяжелой гемофилией А. Этот адаптивный дизайн необходим, поскольку рандомизированные исследования редких заболеваний иначе нельзя. Платформа испытаний INHIBIT включает одно испытание по профилактике ингибиторов и одно испытание по эрадикации ингибиторов, которые будут проводиться в 41 американском центре лечения гемофилии (HTC), связанных с университетами. Исследование Inhibitor Prevention Trial — это 48-недельное рандомизированное исследование III фазы, в которое будут включены 66 ранее не леченных пациентов (PUP) (дети < 6 лет) с тяжелой гемофилией А, которые будут рандомизированы для упреждающего еженедельного применения элоктата по сравнению с эмицизумабом для предотвращения образования ингибитора, определенного как анти-FVIII > 5,0 BU. Inhibitor Eradication Trial — это 48-недельное рандомизированное исследование III фазы, в котором приняли участие 90 ранее леченных пациентов (PTP) с тяжелой формой гемофилии A и высокими ингибиторами (анти-VIII > 5,0 МЕ), включая субъектов, у которых развились ингибиторы во время профилактических испытаний и взрослые или дети любого возраста в тех же HTC, рефрактерных или никогда ранее не переносимых, будут включены и рандомизированы в группу Eloctate ITI god плюс еженедельный прием Emicizumab против Eloctate ITI в одиночку для устранения образования ингибитора, определяемого как анти-FVIII<0,6. Б.У. Заборы крови будут сведены к минимуму до 6 временных точек, до, 4, 12, 24, 36 и 48 недель, и утверждены для небольших объемов, 3,8 мл (¾ чайной ложки) каждый. Платформа Inhibit Trials Platform считается большим, чем минимальный риск, поскольку исследуемый препарат вводится до первого кровотечения и проведения специальных исследований ингибиторов.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 4 месяца до 99 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Превентивное испытание, критерии включения:

  • Дети мужского пола >/= 4 месяцев.
  • Тяжелая гемофилия А (FVIII < 0,01 ЕД/мл)
  • Отсутствие предшествующих кровотечений или хирургических вмешательств, требующих лечения (кроме обрезания)
  • Отсутствие предыдущего продукта фактора VIII (за исключением обрезания)
  • Готовность соблюдать еженедельную профилактику в течение 48 недель
  • Готовность родителя/опекуна вести личный дневник частоты кровотечений и лечения факторами.
  • Готовность к ежемесячным посещениям и тестированию коагуляции на 4, 12, 24, 36 и 48 неделе (конец исследования)

Превентивное испытание, критерии исключения:

  • Приобретенная гемофилия.
  • Любое нарушение свертываемости крови, кроме гемофилии А.
  • Предшествующее лечение факторами свертывания крови, кроме обрезания.
  • Наличие ингибитора фактора VIII.
  • Использование экспериментального препарата(ов).
  • Операция ожидается в ближайшие 48 недель.
  • Ожидаемая продолжительность жизни менее 5 лет.
  • Неспособность выполнить требования к учебе.

Искоренение, критерии включения:

  • Взрослые мужчины или дети без ограничения возраста.
  • Тяжелая форма гемофилии А (FVIII <0,01 ЕД/мл).
  • Наличие ингибитора FVIII (анти-FVIII > 5,0 Б.Е.)
  • Готовность принимать исследуемые препараты на срок до 48 недель.
  • Готовность вести личный дневник частоты кровотечений и медикаментозного лечения.
  • Готовность к ежемесячным посещениям и тестированию коагуляции на 4, 12, 24, 36 и 48 неделе (конец исследования).

Испытание на эрадикацию, критерии исключения:

  • Приобретенная гемофилия.
  • Любое нарушение свертываемости крови, кроме гемофилии А.
  • Текущее использование эмицизумаба или, если он используется, > 8 недель с момента последнего лечения.
  • Использование экспериментального препарата(ов).
  • Операция ожидается в ближайшие 48 недель.
  • Ожидаемая продолжительность жизни менее 5 лет.
  • Невозможность копирования с требованиями исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Элоктат Профилактика
Профилактическое испытание, группа A: rFVIIIFc (элоктат) в дозе 65 МЕ/кг еженедельно будет вводиться путем внутривенной инфузии ранее не леченным детям с тяжелой формой гемофилии А, начиная до первого кровотечения и продолжаясь до 48 недель.
Лекарство: Элоктат Профилактика
Профилактическое испытание, Группа A: Элоктат (65 МЕ/кг) будет вводиться еженедельно путем внутривенной инфузии на срок до 48 недель ранее не леченным детям с тяжелой формой гемофилии А, начинающейся до первого кровотечения.
Другие имена:
  • rFVIIIFc Профилактика
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Профилактика эмицизумабом
Профилактическое испытание, группа B: эмицизумаб в дозе 1,5 мг/кг еженедельно (после 4-недельной индукции по 3 мг/кг еженедельно) будет вводиться путем подкожной инъекции детям с тяжелой формой гемофилии А, ранее не получавшим лечения, начиная с первого кровотечения и продолжая до 48 часов. недели.
Лекарство: Профилактика эмицизумабом
Испытание по профилактике, группа B: эмицизумаб (1,5 мг/кг) будет вводиться еженедельно путем подкожной инъекции в течение 48 недель ранее не получавшим лечения детям с тяжелой формой гемофилии А.
Другие имена:
  • Гемлибра Профилактика
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Элоктат ITI плюс эмицизумаб
Испытание эрадикации, группа A: Элоктат 100 МЕ/кг через день будет вводиться внутривенной инфузией в качестве иммунологической толерантности плюс эмицизумаб 1,5 мг/кг еженедельно путем подкожной инъекции у ранее леченных детей и взрослых с тяжелой формой гемофилии А и высокими титрами ингибиторов и продолжение до 48 недель.
Лекарство: Элоктат ITI плюс эмицизумаб
Испытание эрадикации, Группа A: Элоктат (100 МЕ/кг) ITI через день путем внутривенной инфузии плюс эмицизумаб (1,5 мг/кг) еженедельно путем подкожной инъекции будет вводиться в течение 48 недель в качестве иммунологической толерантности у детей и взрослых с тяжелой формой гемофилии. А и ингибиторы с высоким титром.
Другие имена:
  • rFVIIIFc ITI плюс Гемлибра
ACTIVE_COMPARATOR: Элоктат ITI в одиночку
Испытание эрадикации, группа B: Элоктат в дозе 100 МЕ/кг через день будет вводиться путем внутривенной инфузии только в качестве иммунологической толерантности ранее леченным детям и взрослым с тяжелой формой гемофилии А и высокими титрами ингибиторов и продолжаться до 48 недель.
Лекарство: Элоктат ITI
Испытание эрадикации, группа A: Элоктат (100 МЕ/кг) ITI через день путем внутривенной инфузии будет вводиться в течение до 48 недель по мере иммунологической толерантности у детей и взрослых с тяжелой формой гемофилии А и ингибиторами с высоким титром.
Другие имена:
  • rFVIIIFc ITI

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Испытание на предотвращение: время образования ингибитора
Временное ограничение: До 48 недель
Образование ингибитора определяется как анти-FVIII > / = 5,0 Б.Е. с помощью хромогенного анализа Bethesda, модифицированного Неймегеном, проведенного на плазме, повторенного для подтверждения.
До 48 недель
Испытание на эрадикацию: время до эрадикации ингибитора
Временное ограничение: До 48 недель
Эрадикация ингибитора определяется как анти-FVIII < 0,6 Б.Е. хромогенным анализом Неймегена-Бетесда, выполненным на плазме, повторенным для подтверждения.
До 48 недель

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Профилактика и искоренение: кровотечения, включая гематомы, суставы, центральную нервную систему, другие кровотечения.
Временное ограничение: До 48 недель
Количество кровотечений
До 48 недель
Профилактические и искореняющие испытания: минимальная активность фактора VIII с помощью хромогенного анализа
Временное ограничение: До 48 недель
Активность VIII фактора
До 48 недель
Профилактические и искореняющие испытания: тип HLA и генотип фактора VIII
Временное ограничение: До 48 недель
Гаплотип HLA и мутация FVIII
До 48 недель

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Испытания по профилактике и искоренению: анализ Т-клеток Elispot
Временное ограничение: До 48 недель
Реактивность Т-клеток к FVIII
До 48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Margaret Ragni

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 августа 2020 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 июля 2027 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 июля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
17 июля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
18 июля 2014 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
21 июля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
20 августа 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
16 августа 2019 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • PRO14020038

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Биологический образец и репозиторий данных для этого испытания будут доступны в ожидании одобрения NHLBI на сайте BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov любому исследователю или исследователю, который подаст официальный запрос на подачу заявки и будет официально одобрен NHLBI.

Сроки обмена IPD

В течение одного года после завершения пробного периода.

Критерии совместного доступа к IPD

Доступ будет определяться NHLBI.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками