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Plateforme d'essais cliniques sur les inhibiteurs de l'hémophilie (INHIBIT) (INHIBIT)

16 août 2019 mis à jour par: Margaret Ragni

Plate-forme INHIBIT de phase III : essai de prévention, Eloctate vs Emicizumab pour prévenir les inhibiteurs ; Essai d'éradication : Eloctate Immune Tolerance (ITI) plus emicizumab vs vs Eloctate ITI seul pour éradiquer les inhibiteurs dans l'hémophilie A sévère

Cette étude évaluera si Eloctate est supérieur à Emicizumab pour réduire les inhibiteurs chez les enfants atteints d'hémophilie sévère lorsqu'il est administré avant le premier saignement (préventif) et poursuivi chaque semaine pour prévenir les saignements (prophylaxie) ; et si l'induction de la tolérance immunitaire (ITI) par Eloctate plus emicizumab est supérieure à Eloctate ITI seul pour éradiquer la formation d'inhibiteurs chez les enfants et les adultes atteints d'hémophilie A sévère.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Retiré

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agit d'une plate-forme d'essais cliniques de phase III multicentrique et randomisée (INHIBIT) dans laquelle les agents hémostatiques seront comparés à l'aide d'une conception adaptative pour prévenir et éradiquer les inhibiteurs chez les patients atteints d'hémophilie A sévère. Cette conception adaptative est nécessaire car les essais randomisés dans les maladies rares sont sinon impossible. La plateforme d'essais INHIBIT comprend un essai de prévention des inhibiteurs et un essai d'éradication des inhibiteurs qui seront menés dans jusqu'à 41 centres de traitement de l'hémophilie (CTH) américains affiliés à des universités. L'essai de prévention des inhibiteurs est un essai de phase III randomisé de 48 semaines dans lequel 66 patients non traités auparavant (PPI) (enfants de < 6 ans) atteints d'hémophilie A sévère seront recrutés et randomisés pour recevoir de manière préventive Eloctate vs. Emicizumab pour prévenir la formation d'inhibiteurs, définis comme anti-FVIII > 5,0 BU. L'essai d'éradication des inhibiteurs est un essai de phase III randomisé de 48 semaines au cours duquel 90 patients préalablement traités (PTP) atteints d'hémophilie A sévère et d'inhibiteurs à réponse élevée (anti-VIII > 5,0 B.U.), y compris des sujets développant des inhibiteurs au cours des essais de prévention et adultes ou enfants de tout âge ayant le même CTH réfractaire ou jamais toléré auparavant, seront recrutés et randomisés pour Eloctate ITI god plus Emicizumab hebdomadaire contre Eloctate ITI seul pour éradiquer la formation d'inhibiteurs, définis comme anti-FVIII <0,6 B.U. Les prélèvements sanguins seront réduits à 6 points dans le temps, avant, 4, 12, 24, 36 et 48 semaines, et validés pour de petits volumes, 3,8 cc (¾ c. à thé) chacun. La plate-forme d'essais d'inhibition est considérée comme un risque supérieur au risque minimal, car le médicament à l'étude est administré avant le premier saignement et les études d'inhibiteurs spéciaux sont obtenues.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

4 mois à 99 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Essai de prévention, critères d'inclusion :

  • Enfants mâles >/= 4 mois.
  • Hémophilie A sévère (FVIII < 0,01 U/ml)
  • Aucun antécédent de saignement ou de chirurgie nécessitant un traitement (sauf circoncision)
  • Aucun produit de facteur VIII antérieur (sauf pour la circoncision)
  • Volonté de se conformer à la prophylaxie hebdomadaire pendant 48 semaines
  • Volonté du parent/soignant de tenir un journal personnel de la fréquence des saignements et du traitement des facteurs.
  • Volonté de faire des visites mensuelles et des tests de coagulation aux semaines 4, 12, 24, 36 et 48 (fin de l'étude)

Essai de prévention, critères d'exclusion :

  • Hémophilie acquise.
  • Tout trouble hémorragique autre que l'hémophilie A.
  • Traitement antérieur avec facteur de coagulation, autre que la circoncision.
  • Présence d'un inhibiteur du facteur VIII.
  • Utilisation d'un ou de médicaments expérimentaux.
  • Chirurgie prévue dans les 48 prochaines semaines.
  • Espérance de vie inférieure à 5 ans.
  • Incapacité à se conformer aux exigences de l'étude.

Essai d'éradication, critères d'inclusion :

  • Hommes adultes ou enfants sans limite d'âge.
  • Hémophilie A sévère (FVIII <0,01 U/ml).
  • Présence d'un inhibiteur du FVIII (anti-FVIII > 5,0 B.U.)
  • Volonté de se conformer aux médicaments à l'étude jusqu'à 48 semaines.
  • Volonté de tenir un journal personnel de la fréquence des saignements et du traitement médicamenteux.
  • Volonté de faire des visites mensuelles et des tests de coagulation aux semaines 4, 12, 24, 36 et 48 (fin de l'étude).

Essai d'éradication, critères d'exclusion :

  • Hémophilie acquise.
  • Tout trouble hémorragique autre que l'hémophilie A.
  • Utilisation actuelle d'Emicizumab, ou si utilisé, > 8 semaines depuis le dernier traitement.
  • Utilisation d'un ou de médicaments expérimentaux.
  • Chirurgie prévue dans les 48 prochaines semaines.
  • Espérance de vie inférieure à 5 ans.
  • Incapacité de copier avec les exigences de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
EXPÉRIMENTAL: Prophylaxie Eloctate
Essai de prévention, groupe A : Le rFVIIIFc (Eloctate) à raison de 65 UI/kg par semaine sera administré par perfusion intraveineuse chez des enfants atteints d'hémophilie A sévère n'ayant jamais été traités avant le premier saignement et poursuivi jusqu'à 48 semaines.
Médicament: Prophylaxie Eloctate
Essai de prévention, groupe A : Eloctate (65 UI/kg) sera administré chaque semaine par perfusion intraveineuse pendant jusqu'à 48 semaines chez des enfants atteints d'hémophilie A sévère n'ayant jamais été traités avant le premier saignement.
Autres noms:
  • Prophylaxie rFVIIIFc
EXPÉRIMENTAL: Emicizumab Prophylaxie
Essai de prévention, groupe B : l'emicizumab à raison de 1,5 mg/kg par semaine (après une induction de 4 semaines à 3 mg/kg par semaine) sera administré par injection sous-cutanée chez des enfants atteints d'hémophilie A sévère n'ayant jamais été traités avant le premier saignement et poursuivi jusqu'à 48 ans. semaines.
Médicament: Emicizumab Prophylaxie
Essai de prévention, groupe B : l'émicizumab (1,5 mg/kg) sera administré chaque semaine par injection sous-cutanée jusqu'à 48 semaines chez des enfants atteints d'hémophilie A sévère n'ayant jamais reçu de traitement.
Autres noms:
  • Prophylaxie Hemlibra
EXPÉRIMENTAL: Eloctate ITI plus Emicizumab
Essai d'éradication, groupe A : Eloctate 100 UI/kg tous les deux jours sera administré par perfusion intraveineuse comme tolérance immunitaire plus Emicizumab 1,5 mg/kg par semaine par injection sous-cutanée chez des enfants et des adultes déjà traités atteints d'hémophilie A sévère et d'inhibiteurs à titre élevé et poursuivi jusqu'à 48 semaines.
Médicament: Eloctate ITI plus Emicizumab
Essai d'éradication, groupe A : Eloctate (100 UI/kg) d'ITI tous les deux jours par perfusion intraveineuse plus emicizumab (1,5 mg/kg) une fois par semaine par injection sous-cutanée sera administré jusqu'à 48 semaines en tant que tolérance immunitaire chez les enfants et les adultes atteints d'hémophilie sévère A et inhibiteurs à titre élevé.
Autres noms:
  • rFVIIIFc ITI plus Hemlibra
ACTIVE_COMPARATOR: Eloctate ITI seul
Essai d'éradication, groupe B : Eloctate 100 UI/kg tous les deux jours sera administré par perfusion intraveineuse en tant qu'immunotolérance seule chez les enfants et les adultes déjà traités atteints d'hémophilie A sévère et d'inhibiteurs à titre élevé et poursuivi jusqu'à 48 semaines.
Médicament: Eloctate ITI
Essai d'éradication, groupe A : Eloctate (100 UI/kg) ITI tous les deux jours par perfusion intraveineuse sera administré jusqu'à 48 semaines comme tolérance immunitaire chez les enfants et les adultes atteints d'hémophilie A sévère et d'inhibiteurs à titre élevé.
Autres noms:
  • rFVIIIFc ITI

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Essai de prévention : délai de formation des inhibiteurs
Délai: Jusqu'à 48 semaines
La formation d'inhibiteurs est définie comme anti-FVIII > / = 5,0 B.U. par test Bethesda chromogénique modifié par Nimègue, effectué sur plasma, répété pour confirmation.
Jusqu'à 48 semaines
Essai d'éradication : délai d'éradication des inhibiteurs
Délai: Jusqu'à 48 semaines
L'éradication de l'inhibiteur est définie comme anti-FVIII < 0,6 B.U. par dosage chromogénique Nijmegen Bethesda, réalisé sur plasma, répété pour confirmation.
Jusqu'à 48 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Essais de prévention et d'éradication : Événements hémorragiques, y compris hématome, articulation, système nerveux central, autres
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Nombre d'événements hémorragiques
Jusqu'à 48 semaines
Essais de prévention et d'éradication : activité du facteur VIII par dosage chromogénique
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Activité du FVIII
Jusqu'à 48 semaines
Essais de prévention et d'éradication : type HLA et génotype du facteur VIII
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Haplotype HLA et mutation FVIII
Jusqu'à 48 semaines

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Essais de prévention et d'éradication : dosage Elispot des lymphocytes T
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Réactivité des lymphocytes T au FVIII
Jusqu'à 48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Margaret Ragni

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (ANTICIPÉ)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 août 2020

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 juillet 2027

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
17 juillet 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
18 juillet 2014

Première publication (ESTIMATION)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
21 juillet 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
20 août 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
16 août 2019

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 août 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • PRO14020038

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Un spécimen biologique et un référentiel de données pour cet essai seront disponibles, en attendant l'approbation du NHLBI, sur BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov, pour toute recherche ou chercheur qui fait une demande de candidature officielle et est officiellement approuvé par le NHLBI.

Délai de partage IPD

Dans l'année suivant la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

L'accès sera déterminé par NHLBI.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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