Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Platforma badań klinicznych inhibitorów hemofilii (INHIBIT). (INHIBIT)

16 sierpnia 2019 zaktualizowane przez: Margaret Ragni

Platforma III fazy INHIBIT: próba prewencyjna, Eloctate vs emicizumab w celu zapobiegania inhibitorom; Próba eradykacji: Eloctate Immune Tolerance (ITI) Plus Emicizumab vs vs Eloctate ITI sam w celu wyeliminowania inhibitorów w ciężkiej hemofilii A

To badanie oceni, czy Eloctate jest lepszy od emicizumabu pod względem redukcji inhibitorów u dzieci z ciężką hemofilią, jeśli jest podawany przed pierwszym krwawieniem (zapobiegawczo) i kontynuowany co tydzień w celu zapobiegania krwawieniom (profilaktyka); oraz czy indukcja tolerancji immunologicznej (ITI) Eloctate plus emicizumab jest lepsza niż sam Eloctate ITI w zwalczaniu tworzenia się inhibitorów u dzieci i dorosłych z ciężką hemofilią A.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowa, randomizowana platforma badań klinicznych fazy III (INHIBIT), w której środki hemostatyczne będą porównywane przy użyciu projektu adaptacyjnego, aby zapobiegać i eliminować inhibitory u pacjentów z ciężką hemofilią typu A. Ten projekt adaptacyjny jest niezbędny, ponieważ badania z randomizacją dotyczące rzadkich chorób są inaczej nie jest to możliwe. Platforma próbna INHIBIT obejmuje jedną próbę zapobiegania inhibitorom i jedną próbę eliminacji inhibitorów, które zostaną przeprowadzone w maksymalnie 41 amerykańskich ośrodkach leczenia hemofilii (HTC) powiązanych z uniwersytetami. Inhibitor Prevention Trial to 48-tygodniowe randomizowane badanie III fazy, w którym 66 wcześniej nieleczonych pacjentów (dzieci < 6 lat) z ciężką postacią hemofilii A zostanie włączonych i losowo przydzielonych do grup otrzymujących cotygodniowe zapobiegawcze leczenie Eloctate vs. jako anty-FVIII > 5,0 BU. Inhibitor Eradication Trial to 48-tygodniowe randomizowane badanie III fazy, w którym wzięło udział 90 wcześniej leczonych pacjentów (PTP) z ciężką hemofilią A i dobrze reagującymi inhibitorami (anty-VIII > 5,0 j.m.), w tym pacjentów, u których rozwinęły się inhibitory podczas badań prewencyjnych i dorośli lub dzieci w każdym wieku z tymi samymi HTC opornymi na leczenie lub nigdy wcześniej nie tolerowanymi zostaną włączeni i losowo przydzieleni do grupy Eloctate ITI god plus cotygodniowy emicizumab w porównaniu z samym Eloctate ITI w celu wyeliminowania tworzenia się inhibitora, zdefiniowanego jako anty-FVIII <0,6 BU Pobieranie krwi zostanie zminimalizowane do 6 punktów czasowych, przed, 4, 12, 24, 36 i 48 tygodni i zatwierdzone dla małych objętości, każda po 3,8 cm3 (¾ łyżeczki). Platforma Inhibit Trials jest uważana za ryzyko większe niż minimalne, ponieważ badany lek jest podawany przed pierwszym krwawieniem i uzyskiwane są specjalne badania inhibitora.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

4 miesiące do 99 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Próba prewencyjna, kryteria włączenia:

  • Dzieci płci męskiej >/= 4 miesiące.
  • Ciężka hemofilia A (FVIII < 0,01 U/ml)
  • Brak wcześniejszego krwawienia lub operacji wymagającej leczenia (z wyjątkiem obrzezania)
  • Brak wcześniejszego produktu czynnika VIII (z wyjątkiem obrzezania)
  • Gotowość do przestrzegania cotygodniowej profilaktyki przez 48 tygodni
  • Gotowość rodzica/opiekuna do prowadzenia osobistego dzienniczka częstości krwawień i leczenia czynnikiem.
  • Gotowość do comiesięcznych wizyt i badań krzepnięcia w 4, 12, 24, 36 i 48 tygodniu (koniec badania)

Próba prewencyjna, kryteria wykluczenia:

  • Nabyta hemofilia.
  • Jakiekolwiek zaburzenie krzepnięcia inne niż hemofilia A.
  • Wcześniejsze leczenie czynnikiem krzepnięcia, inne niż obrzezanie.
  • Obecność inhibitora czynnika VIII.
  • Stosowanie eksperymentalnego leku(ów).
  • Operacja przewidywana w ciągu najbliższych 48 tygodni.
  • Oczekiwana długość życia poniżej 5 lat.
  • Niezdolność do spełnienia wymagań dotyczących nauki.

Próba eradykacji, kryteria włączenia:

  • Dorośli mężczyźni lub dzieci bez ograniczeń wiekowych.
  • Ciężka hemofilia A (FVIII <0,01 U/ml).
  • Obecność inhibitora FVIII (anty-FVIII > 5,0 j.m.)
  • Gotowość do przestrzegania badanych leków przez okres do 48 tygodni.
  • Chęć prowadzenia osobistego dziennika częstości krwawień i leczenia farmakologicznego.
  • Gotowość do comiesięcznych wizyt i badań krzepnięcia w 4, 12, 24, 36 i 48 tygodniu (koniec badania).

Próba eradykacji, kryteria wykluczenia:

  • Nabyta hemofilia.
  • Jakiekolwiek zaburzenie krzepnięcia inne niż hemofilia A.
  • Obecne stosowanie emicizumabu lub, jeśli był stosowany, > 8 tygodni od ostatniego leczenia.
  • Stosowanie eksperymentalnego leku(ów).
  • Operacja przewidywana w ciągu najbliższych 48 tygodni.
  • Oczekiwana długość życia poniżej 5 lat.
  • Niemożność kopiowania z wymaganiami dotyczącymi nauki.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Profilaktyka wyrostka robaczkowego
Badanie profilaktyczne, ramię A: rFVIIIFc (Eloctate) 65 j.m./kg tygodniowo będzie podawane we wlewie dożylnym wcześniej nieleczonym dzieciom z ciężką hemofilią A, rozpoczynając przed pierwszym krwawieniem i kontynuując przez okres do 48 tygodni.
Lek: Profilaktyka wyrostka robaczkowego
Badanie profilaktyczne, ramię A: Eloctate (65 j.m./kg) będzie podawany co tydzień we wlewie dożylnym przez okres do 48 tygodni u wcześniej nieleczonych dzieci z ciężką postacią hemofilii A, rozpoczynając przed pierwszym krwawieniem.
Inne nazwy:
  • rFVIIIFc Profilaktyka
EKSPERYMENTALNY: Profilaktyka emicizumabem
Badanie prewencyjne, ramię B: emicizumab w dawce 1,5 mg/kg co tydzień (po 4-tygodniowej indukcji w dawce 3 mg/kg co tydzień) będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym wcześniej nieleczonym dzieciom z ciężką hemofilią A, rozpoczynając przed pierwszym krwawieniem i kontynuując do 48 tygodnie.
Lek: Profilaktyka emicizumabem
Badanie prewencyjne, ramię B: Emicizumab (1,5 mg/kg) będzie podawany co tydzień we wstrzyknięciu podskórnym przez okres do 48 tygodni u wcześniej nieleczonych dzieci z ciężką postacią hemofilii A.
Inne nazwy:
  • Hemlibra Profilaktyka
EKSPERYMENTALNY: Eloctate ITI plus emicizumab
Próba eradykacji, ramię A: Eloctate 100 j.m./kg co drugi dzień będzie podawany we wlewie dożylnym jako tolerancja immunologiczna plus emicizumab w dawce 1,5 mg/kg co tydzień we wstrzyknięciu podskórnym u wcześniej leczonych dzieci i dorosłych z ciężką hemofilią A i inhibitorami o wysokim mianie i kontynuacja do 48 tygodni.
Lek: Eloctate ITI plus emicizumab
Próba eradykacji, ramię A: Eloctate (100 j.m./kg) ITI co drugi dzień we wlewie dożylnym plus emicizumab (1,5 mg/kg) co tydzień we wstrzyknięciu podskórnym będzie podawany przez okres do 48 tygodni jako tolerancja immunologiczna u dzieci i dorosłych z ciężką hemofilią A i inhibitory o wysokim mianie.
Inne nazwy:
  • rFVIIIFc ITI plus Hemlibra
ACTIVE_COMPARATOR: Eloctate ITI samotnie
Próba eradykacji, ramię B: Eloctate 100 j.m./kg co drugi dzień będzie podawany we wlewie dożylnym jako jedyna tolerancja immunologiczna u wcześniej leczonych dzieci i dorosłych z ciężką hemofilią A i inhibitorami o wysokim mianie i kontynuowany przez okres do 48 tygodni.
Lek: Eloktacja ITI
Próba eradykacji, ramię A: Eloctate (100 j.m./kg) ITI co drugi dzień we wlewie dożylnym będzie podawany przez okres do 48 tygodni jako tolerancja immunologiczna u dzieci i dorosłych z ciężką postacią hemofilii A i inhibitorami o wysokim mianie.
Inne nazwy:
  • rFVIIIFc ITI

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Próba prewencyjna: czas do powstania inhibitora
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Tworzenie inhibitora definiuje się jako anty-FVIII >/= 5,0 B.U. za pomocą chromogennego testu Bethesda zmodyfikowanego Nijmegenem, przeprowadzonego na osoczu, powtórzonego w celu potwierdzenia.
Do 48 tygodni
Próba eradykacji: Czas do eradykacji inhibitora
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Eliminacja inhibitora jest zdefiniowana jako anty-FVIII < 0,6 j.m. za pomocą chromogennego testu Nijmegen Bethesda, przeprowadzonego na osoczu, powtórzonego w celu potwierdzenia.
Do 48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Próby zapobiegania i zwalczania: zdarzenia krwotoczne, w tym krwiak, staw, ośrodkowy układ nerwowy, inne
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Liczba przypadków krwawienia
Do 48 tygodni
Próby zapobiegania i zwalczania: minimalna aktywność czynnika VIII w teście chromogennym
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Aktywność FVIII
Do 48 tygodni
Próby zapobiegania i eliminacji: typ HLA i genotyp czynnika VIII
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Haplotyp HLA i mutacja FVIII
Do 48 tygodni

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Próby zapobiegania i zwalczania: test Elispot komórek T
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Reaktywność limfocytów T na FVIII
Do 48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Margaret Ragni

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (OCZEKIWANY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2027

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 lipca 2014

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 sierpnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 sierpnia 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PRO14020038

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Próbka biologiczna i repozytorium danych do tego badania będą dostępne do czasu zatwierdzenia przez NHLBI na stronie BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov dla każdego badacza lub badacza, który złoży formalny wniosek i zostanie formalnie zatwierdzony przez NHLBI.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W ciągu jednego roku od zakończenia okresu próbnego.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dostęp zostanie określony przez NHLBI.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami