Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Platform for hæmofilihæmmere til kliniske forsøg (INHIBIT). (INHIBIT)

16. august 2019 opdateret af: Margaret Ragni

Fase III INHIBIT-platform: Forebyggelsesforsøg, Eloctate vs Emicizumab for at forhindre inhibitorer; Udryddelsesforsøg: Eloctate Immune Tolerance (ITI) Plus Emicizumab vs Eloctate ITI Alene for at udrydde hæmmere ved svær hæmofili A

Denne undersøgelse vil vurdere, om Eloctate er bedre end Emicizumab med hensyn til at reducere inhibitorer hos børn med svær hæmofili, når det gives før den første blødning (forebyggende) og fortsættes ugentligt for at forhindre blødninger (profylakse); og om Eloctate immuntoleranceinduktion (ITI) plus emicizumab er overlegen i forhold til Eloctate ITI alene til at udrydde inhibitordannelse hos børn og voksne med svær hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, randomiseret Phase III Clinical Trials Platform (INHIBIT), hvor hæmostatiske midler vil blive sammenlignet ved hjælp af adaptivt design for at forebygge og udrydde inhibitorer hos patienter med svær hæmofili A. Dette adaptive design er nødvendigt, da randomiserede forsøg i sjældne sygdomme er ellers ikke muligt. INHIBIT-forsøgsplatformen inkluderer et forsøg med inhibitorforebyggelse og et forsøg med hæmningsudryddelse, der vil blive udført på op til 41 amerikanske hæmofilibehandlingscentre (HTC'er), der er tilknyttet universiteter. Inhibitor Prevention Trial er et 48-ugers randomiseret fase III-forsøg, hvor 66 tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) (børn < 6 år) med svær hæmofili A vil blive indskrevet og randomiseret til forebyggende ugentlig Eloctate vs. Emicizumab for at forhindre dannelse af inhibitorer, defineret som anti-FVIII > 5,0 BU. Inhibitor Eradication Trial er et 48-ugers randomiseret fase III-forsøg, hvor 90 tidligere behandlede patienter (PTP'er) med svær hæmofili A og højt reagerende hæmmere (anti-VIII >5,0 B.U.), herunder forsøgspersoner, der udvikler hæmmere under forebyggelsesforsøg og voksne eller børn i en hvilken som helst alder på den samme HTCs modstandsdygtige over for eller aldrig tidligere tolereret, vil blive tilmeldt og randomiseret til Eloctate ITI god plus ugentlig Emicizumab vs. Eloctate ITI alene for at udrydde inhibitordannelse, defineret som anti-FVIII <0,6 B.U. Blodudtagninger vil blive minimeret til 6 tidspunkter, før, 4, 12, 24, 36 og 48 uger, og valideret for små mængder, 3,8 cc (¾ tsk) hver. Inhibit Trials Platformen anses for at være større end minimal risiko, da undersøgelseslægemidlet gives før den første blødning og undersøgelser af specielle hæmmere.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 måneder til 99 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Forebyggelsesforsøg, inklusionskriterier:

  • Mandlige børn >/= 4 måneder gamle.
  • Svær hæmofili A (FVIII < 0,01 U/ml)
  • Ingen tidligere blødning eller operation, der kræver behandling (undtagen omskæring)
  • Intet tidligere faktor VIII-produkt (undtagen til omskæring)
  • Vilje til at overholde ugentlig profylakse i 48 uger
  • Forældres/plejers vilje til at føre personlig dagbog over blødningshyppighed og faktorbehandling.
  • Vilje til at aflægge månedlige besøg og koagulationstest i uge 4, 12, 24, 36 og 48 (slut af studiet)

Forebyggende forsøg, udelukkelseskriterier:

  • Erhvervet hæmofili.
  • Enhver anden blødningsforstyrrelse end hæmofili A.
  • Behandling med koagulationsfaktor tidligere, bortset fra omskæring.
  • Tilstedeværelse af en inhibitor til faktor VIII.
  • Brug af et eller flere eksperimentelle lægemidler.
  • Operation forventes inden for de næste 48 uger.
  • Forventet levetid mindre end 5 år.
  • Manglende evne til at overholde studiekrav.

Udryddelsesforsøg, inklusionskriterier:

  • Mandlige voksne eller børn uden aldersbegrænsning.
  • Alvorlig hæmofili A (FVIII <0,01 U/ml).
  • Tilstedeværelse af en inhibitor mod FVIII (anti-FVIII > 5,0 B.U.)
  • Vilje til at overholde undersøgelsesmedicin i op til 48 uger.
  • Vilje til at føre personlig dagbog over blødningshyppighed og lægemiddelbehandling.
  • Vilje til at aflægge månedlige besøg og koagulationstest i uge 4, 12, 24, 36 og 48 (studiets afslutning).

Udryddelsesforsøg, udelukkelseskriterier:

  • Erhvervet hæmofili.
  • Enhver anden blødningsforstyrrelse end hæmofili A.
  • Nuværende brug af Emicizumab, eller hvis brugt, > 8 uger siden sidste behandling.
  • Brug af et eller flere eksperimentelle lægemidler.
  • Operation forventes inden for de næste 48 uger.
  • Forventet levetid mindre end 5 år.
  • Manglende evne til at kopiere med studiekrav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Eloctate profylakse
Forebyggelsesforsøg, arm A: rFVIIIFc (Eloctate) 65 IE/kg ugentligt vil blive administreret ved intravenøs infusion til tidligere ubehandlede børn med svær hæmofili A, der begynder før den første blødning og fortsætter i op til 48 uger.
Medicin: Eloctate profylakse
Forebyggelsesforsøg, arm A: Eloctate (65 IE/kg) vil blive administreret ugentligt ved intravenøs infusion i op til 48 uger til tidligere ubehandlede børn med svær hæmofili A, der begynder før den første blødning.
Andre navne:
  • rFVIIIFc profylakse
EKSPERIMENTEL: Emicizumab profylakse
Forebyggelsesforsøg, arm B: Emicizumab 1,5 mg/kg ugentlig (efter 4 ugers induktion med 3 mg/kg ugentlig) vil blive administreret ved subkutan injektion hos tidligere ubehandlede børn med svær hæmofili A, der begynder før den første blødning og fortsætter i op til 48 uger.
Medicin: Emicizumab profylakse
Forebyggelsesforsøg, arm B: Emicizumab (1,5 mg/kg) vil blive administreret ugentligt ved subkutan injektion i op til 48 uger hos tidligere ubehandlede børn med svær hæmofili A.
Andre navne:
  • Hemlibra profylakse
EKSPERIMENTEL: Eloctate ITI plus Emicizumab
Udryddelsesforsøg, arm A: Eloctate 100 IE/kg hver anden dag vil blive administreret ved intravenøs infusion som immuntolerance plus Emicizumab 1,5 mg/kg ugentlig ved subkutan injektion i tidligere behandlede børn og voksne med svær hæmofili A og høj-titer-hæmmere og fortsat i op til 48 uger.
Medicin: Eloctate ITI plus Emicizumab
Eradikationsforsøg, arm A: Eloctate (100 IE/kg) ITI hver anden dag ved intravenøs infusion plus Emicizumab (1,5 mg/kg) ugentlig ved subkutan injektion vil blive administreret i op til 48 uger som immuntolerance hos børn og voksne med svær hæmofili A og høj-titer hæmmere.
Andre navne:
  • rFVIIIFc ITI plus Hemlibra
ACTIVE_COMPARATOR: Eloctate ITI Alone
Udryddelsesforsøg, arm B: Eloctate 100 IE/kg hver anden dag vil blive administreret ved intravenøs infusion som immuntolerance alene til tidligere behandlede børn og voksne med svær hæmofili A og høj-titer-hæmmere og fortsættes i op til 48 uger.
Medicin: Udvælg ITI
Eradikationsforsøg, arm A: Eloctate (100 IE/kg) ITI hver anden dag ved intravenøs infusion vil blive administreret i op til 48 uger som immuntolerance hos børn og voksne med svær hæmofili A og højtiter-hæmmere.
Andre navne:
  • rFVIIIFc ITI

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forebyggelsesforsøg: Tid til inhibitordannelse
Tidsramme: Op til 48 uger
Inhibitordannelse er defineret som anti-FVIII > / = 5,0 B.U. ved kromogent Nijmegen-modificeret Bethesda-assay, udført på plasma, gentaget til bekræftelse.
Op til 48 uger
Udryddelsesforsøg: Tid til udryddelse af hæmmer
Tidsramme: Op til 48 uger
Hæmmereadikation er defineret som anti-FVIII < 0,6 B.U. ved kromogent Nijmegen Bethesda-assay, udført på plasma, gentaget til bekræftelse.
Op til 48 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forebyggelse og udryddelsesforsøg: Blødningshændelser, herunder hæmatom, led, centralnervesystem, andet
Tidsramme: Op til 48 uger
Antal blødningshændelser
Op til 48 uger
Forebyggelses- og udryddelsesforsøg: Faktor VIII-dalaktivitet ved kromogent assay
Tidsramme: Op til 48 uger
FVIII aktivitet
Op til 48 uger
Forebyggelse og udryddelsesforsøg: HLA-type og faktor VIII-genotype
Tidsramme: Op til 48 uger
HLA-haplotype og FVIII-mutation
Op til 48 uger

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forebyggelses- og udryddelsesforsøg: T-celle Elispot-assay
Tidsramme: Op til 48 uger
T-cellereaktivitet over for FVIII
Op til 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Margaret Ragni

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FORVENTET)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2020

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2027

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. juli 2014

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. august 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. august 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PRO14020038

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

En biologisk prøve og et datalager for dette forsøg vil være tilgængeligt, indtil NHLBI godkendelse, på BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov, for enhver forsker eller efterforsker, der fremsætter en formel ansøgningsanmodning og formelt er godkendt af NHLBI.

IPD-delingstidsramme

Inden for et år efter prøvens afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Adgang vil blive bestemt af NHLBI.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger